트랜스티레틴(ATTR) 아밀로이드증 환자에 대한 비중재 연구 (MaesTTRo)
2026년 8월 18일 업데이트: AstraZeneca
트랜스티레틴(ATTR) 아밀로이드증 환자의 특성, 치료 패턴 및 결과에 대한 실제 데이터를 수집하는 비개입, 전향적, 다국가 연구
MaesTTRo 연구는 트랜스티레틴(ATTR) 아밀로이드증 환자로 구성된 글로벌 코호트를 등록하여 질병의 자연 경과를 종단적으로 관찰하고 실제 치료 패턴과 결과를 설명하는 것을 목표로 합니다.
또한, 돌연변이 및 야생형 TTR 단백질 모두에 대한 활성을 표적으로 하는 리간드 결합 안티센스 올리고뉴클레오티드 유전자 침묵 치료제인 에플론터센(eplontersen)을 포함한 ATTR 아밀로이드증 치료제의 효과에 대한 정보가 수집될 예정이다.
연구 개요
상태
모병
상세 설명
MaesTTRo는 트랜스티레틴(ATTR) 아밀로이드증 성인 환자를 대상으로 한 국제적, 종단적, 비중재적 연구입니다.
이 연구에서는 ATTR 심근병증(ATTR-CM) 환자 최소 1,500명과 ATTRv-PN 유전성 다발신경병증 환자 최소 100명을 포함해 ATTR 아밀로이드증 환자 최소 1,600명을 등록할 계획이다.
가입기간은 약 4년 정도 소요될 것으로 예상됩니다. 각 환자에 대한 추적 관찰 기간은 환자가 등록된 날짜에 따라 최소 3년에서 최대 7년입니다.
이 연구 설계에는 1차 데이터와 2차 데이터가 모두 포함됩니다. 1차 데이터는 환자 보고 결과(PRO) 설문지로 구성됩니다. 환자는 등록 시 그리고 정기 방문 중에만 6개월(±3개월)마다 전자 PRO 설문지를 작성하도록 요청받게 됩니다. 2차 데이터는 인구통계, 임상 및 치료 정보로 구성되며 일상적인 임상 실습에 따라 수집됩니다. 이러한 데이터는 전자 건강 기록이나 각 환자의 종이 차트 검토에서 직접 추출되어 전자 데이터 캡처 시스템에 입력됩니다. 본 연구에는 현장 방문이 필요하지 않으며, 정기적인 진료소 방문 외에는 데이터 수집을 위해 환자에게 연락하지 않습니다.
미국에 등록된 환자의 경우 토큰화 프로세스(개인 식별 정보 대신 토큰이라는 고유하고 암호화된 식별자 생성)를 사용하여 추가로 식별되지 않은 데이터(예: 의료 자원 사용, 의료 비용)를 수집합니다. 환자의 일상적인 의료 서비스(전자 의료, 병원 또는 약국 기록)의 일부인 기타 소스에서 가져온 정보입니다. 식별되지 않은 데이터만 분석됩니다. 환자는 사전 동의 양식 내에서 토큰화 프로세스 참여를 선택하거나 거부할 수 있는 선택권을 받게 됩니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
1850
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: AstraZeneca Clinical Study Information Center
- 전화번호: 1-877-240-9479
- 이메일: information.center@astrazeneca.com
연구 장소
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Berlin, 독일, 10117
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Bavaria
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Würzburg, Bavaria, 독일, DE-97072
- 아직 모집하지 않음
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Hesse
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Frankfurt am Main, Hesse, 독일, 60590
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Lower Saxony
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Hanover, Lower Saxony, 독일, 30625
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North Rhine-Westphalia
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Aachen, North Rhine-Westphalia, 독일, 52074
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Cologne, North Rhine-Westphalia, 독일, 50937
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Rhineland-Palatinate
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Mainz, Rhineland-Palatinate, 독일, 55131
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Saarland
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Homburg, Saarland, 독일, 66421
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California
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La Jolla, California, 미국, 92037
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Los Angeles, California, 미국, 90095
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San Francisco, California, 미국, 94143
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San Francisco, California, 미국, 94025
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 006510
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60637
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 06200
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21218
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02111
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
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Minnesota
-
Rochester, Minnesota, 미국, 55905
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64111
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, 미국, 08901
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New York
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Manhasset, New York, 미국, 11030
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New York, New York, 미국, 10029
- 모병
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New York, New York, 미국, 10016
- 아직 모집하지 않음
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New York, New York, 미국, 10027
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North Carolina
-
Durham, North Carolina, 미국, 27710
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
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Pennsylvania
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Danville, Pennsylvania, 미국, 17822
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, 미국, 29607
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Tennessee
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Germantown, Tennessee, 미국, 38138
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Nashville, Tennessee, 미국, 037214
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75246
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Houston, Texas, 미국, 77030
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23298
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98915
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
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Andalusia
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Huelva, Andalusia, 스페인, 21005
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Basque Country
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Bilbao, Basque Country, 스페인, 48013
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Canary Islands
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Las Palmas de Gran Canaria, Canary Islands, 스페인, 35010
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Castille and León
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Salamanca, Castille and León, 스페인, 37007
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Catalu A
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Barcelona, Catalu A, 스페인, 08035
- 모병
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Barcelona, Catalu A, 스페인, 8036
- 아직 모집하지 않음
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Cataluna, Catalu A, 스페인, 08907
- 아직 모집하지 않음
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Madrid
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Majadahonda, Madrid, 스페인, 28222
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Palma de Mallorca
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Islas Baleares, Palma de Mallorca, 스페인, 07198
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Glasgow, 영국, G51 4TF
- 모병
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London, 영국, NW3 2QG
- 모병
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West Midlands
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Birmingham, West Midlands, 영국, B15 2GW
- 모병
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Anhui
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Hefei, Anhui, 중국, 230001
- 아직 모집하지 않음
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, 중국, 100191
- 모병
- Research Site
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Beijing, Beijing Municipality, 중국, 100730
- 모병
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Beijing, Beijing Municipality, 중국, 100034
- 모병
- Research Site
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Beijing, Beijing Municipality, 중국, 100029
- 모병
- Research Site
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Chongqing Municipality
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Chongqing, Chongqing Municipality, 중국, 400000
- 모병
- Research Site
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Fujian
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Fuzhou, Fujian, 중국, 350005
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Xiamen, Fujian, 중국, 361016
- 모병
- Research Site
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, 중국, 510515
- 모병
- Research Site
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Guangzhou, Guangdong, 중국, 510080
- 모병
- Research Site
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Guizhou
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Guiyang, Guizhou, 중국, 550004
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Hebei
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Shijiazhuang, Hebei, 중국, 050000
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Hubei
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Wuhan, Hubei, 중국, 430000
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Wuhan, Hubei, 중국, 430030
- 모병
- Research Site
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Hunan
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Changsha, Hunan, 중국, 410011
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Changsha, Hunan, 중국, 410013
- 모병
- Research Site
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Jiangsu
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Nanjing, Jiangsu, 중국, 210029
- 모병
- Research Site
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Suzhou, Jiangsu, 중국, 215006
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Jiangxi
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Nanchang, Jiangxi, 중국, 330000
- 모병
- Research Site
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Liaoning
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Dalian, Liaoning, 중국, 116011
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Shandong
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Jinan, Shandong, 중국, 250012
- 모병
- Research Site
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Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, 중국, 200040
- 모병
- Research Site
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Shanghai, Shanghai Municipality, 중국, 200025
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Shanghai, Shanghai Municipality, 중국, 200031
- 아직 모집하지 않음
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Shanxi
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Taiyuan, Shanxi, 중국, 030001
- 아직 모집하지 않음
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, 중국, 610041
- 모병
- Research Site
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Chengdu, Sichuan, 중국, 610072
- 모병
- Research Site
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Xi'An
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Shaanxi, Xi'An, 중국, 710061
- 모병
- Research Site
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, 중국, 310009
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V5Z 1M9
- 모병
- Research Site
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6Z 1Y6
- 모병
- Research Site
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, 캐나다, B3RIV9
- 모병
- Research Site
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Ontario
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London, Ontario, 캐나다, N6A 5A5
- 모병
- Research Site
-
Toronto, Ontario, 캐나다, M2J 4W8
- 모병
- Research Site
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H2X 0A9
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Rimouski, Quebec, 캐나다, G5L 5T1
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
아밀로이드 트랜스티레틴(ATTR) 아밀로이드증 진단을 받은 환자
설명
포함 기준:
- 연구 참여에 대한 서면 동의서를 제공할 의지와 능력이 있는 환자
- 아밀로이드 트랜스티레틴(ATTR) 아밀로이드증 진단 확인
- 사전 동의서 서명 당시 18세 이상
- 전자 환자 보고 결과(PRO) 수집에 참여할 의향과 능력이 있는 환자
제외 기준:
- ATTR 아밀로이드증에 대한 중재적 임상시험에 동시 참여
- 현재 연구의 계획 및/또는 수행에 참여
- 원발성 또는 경쇄 아밀로이드증(AL) 또는 혈청 단백질 A 아밀로이드증(AA)의 증거가 있는 환자
- 무증상 ATTR 아밀로이드증 환자 및 무증상 ATTR 돌연변이 보인자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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ATTR 심근병증(ATTR-CM)
등록 당시 ATTR-CM 환자
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실제 환경에서 ATTR 아밀로이드증 환자에 대한 데이터가 수집됩니다.
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유전성 다발신경병증(ATTRv-PN)
등록 당시 ATTRv-PN 환자
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실제 환경에서 ATTR 아밀로이드증 환자에 대한 데이터가 수집됩니다.
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ATTR-혼합
혼합 ATTR 아밀로이드증 표현형 환자
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실제 환경에서 ATTR 아밀로이드증 환자에 대한 데이터가 수집됩니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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인구통계학적 특성(전체 및 에플론터센 치료를 시작하는 환자의 경우)
기간: 가입 시점부터 최대 7년간
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가입 시점부터 최대 7년간
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치료 패턴(전체 및 에플론터센 치료를 시작하는 환자의 경우)
기간: 가입 시점부터 최대 7년간
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이 목표를 해결하기 위해 다음 치료법이 평가됩니다.
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가입 시점부터 최대 7년간
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생검 소견(전체 및 에플론터센 치료를 시작하는 환자의 경우)
기간: 가입 시점부터 최대 7년간
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이 목표를 해결하기 위해 다음과 같은 생검 정보가 수집됩니다.
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가입 시점부터 최대 7년간
|
|
심혈관 자기공명영상(CMR) 결과(전체 및 에플론터센 치료를 시작하는 환자 대상)
기간: 가입 시점부터 최대 7년간
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이 목표를 해결하기 위해 다음 정보가 수집됩니다: 세포외 부피(ECV), 조영제 사용, 좌심실(LV) 확장기말 부피, 좌심실 수축기말 부피, 좌심실 박출률, 좌심실 질량 지수, 심실 벽 두께 , 우심실 자유벽 두께, 좌심방 자유벽 두께, 좌심방 용적 지수, 기본 T1 매핑, CMR 결과(정상/비정상), 결과가 비정상이라고 생각하는 이유.
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가입 시점부터 최대 7년간
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뼈 추적자 심장 신티그래피(전체 및 에플론터센으로 치료를 시작하는 환자)의 결과
기간: 가입 시점부터 최대 7년간
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이 목적을 해결하기 위해 다음 정보가 수집됩니다: 추적자 유형, 심장 대 반대쪽 폐 비율(H/CL), 페루지니 등급, 신티그라피 결과(정상/비정상), 결과가 비정상이라고 생각하는 이유.
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가입 시점부터 최대 7년간
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심장초음파 검사 결과(전체 및 에플론터센 치료를 시작하는 환자의 경우)
기간: 가입 시점부터 최대 7년간
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이 목표를 해결하기 위해 다음 정보가 수집됩니다: 좌심실 박출률, 좌심실 확장기 말기 용적, 좌심실 수축기 말기 용적 좌심실 수축기 말기 치수, 심실 중격 두께 말기 확장기, 심실 중격 두께 말기 확장기, 후벽 두께 말기 확장기, 왼쪽 심실 용적 지수, 좌심방 용적, 좌심방 용적 지수, 승모판 역류, 대동맥 판막 역류, 삼첨판 역류, 폐동맥 판막 역류, 좌심실 유출 구배, 뇌졸중 용적, 측면 초기 확장기 심근 속도(e' 측면), 내측 초기 확장기 심근 속도(e' 내측), 승모판 E/e' 비율, 초기 확장기 승모판 유입 속도(E), 후기 확장기 승모판 유입 속도(A), 승모판 피크 E/A 비율, 전체 LV 세로 변형, 폐동맥 수축기압, RV 자유벽 두께 대동맥 협착증의 심각도, 승모판 협착증의 심각도.
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가입 시점부터 최대 7년간
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ECG 변수(전체 및 에플론터센 치료를 시작하는 환자의 경우)
기간: 가입 시점부터 최대 7년간
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이 목표를 해결하기 위해 다음 ECG 정보가 수집됩니다.
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가입 시점부터 최대 7년간
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소변 검사 결과(전체 및 에플론터센 치료를 시작하는 환자의 경우)
기간: 가입 시점부터 최대 7년간
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이 목표를 해결하기 위해 다음 테스트 결과가 수집됩니다.
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가입 시점부터 최대 7년간
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ATTR 아밀로이드증의 임상적 발현(징후 및 증상)(전체 및 에플론터센 치료를 시작하는 환자에서)
기간: 가입 시점부터 최대 7년간
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이 목적을 해결하기 위해 다음과 같은 임상 증상이 평가됩니다. 허혈성심장질환, 급성심근경색, 심부전, 심방세동, 부정맥, 전도계질환, 대동맥판막협착증, 다발신경병증, 수근관증후군, 자율신경병증, 신증후군, 신하단백뇨, 위장관기능장애, 만성신장질환/급성신장손상, 척추 협착증, 척추 협착증 수술, 간비대, 복수, 부종, 기타 아밀로이드증 관련 증상(예: 뽀빠이 징후, 힘줄 파열) |
가입 시점부터 최대 7년간
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36개 항목 약식 건강 설문조사 버전 2(SF-36v2) 물리적 구성 요소 요약 점수(전체 및 에플론터센 치료를 시작하는 환자의 경우)
기간: 가입 시점부터 최대 7년간
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SF-36v2는 8개 건강 영역(신체 기능, 역할-신체, 신체 통증, 일반 건강, 활력, 사회적 기능, 역할-정서 및 정신 건강)에 대한 점수를 제공하는 36개 항목의 일반 건강 설문조사입니다. 점수; 물리적 구성요소 요약(PCS) 점수와 정신적 구성요소 요약(MCS) 점수.
점수가 높을수록 건강 상태가 좋음을 나타냅니다.
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가입 시점부터 최대 7년간
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노퍽 삶의 질-당뇨병성 신경병증 총점(전체 및 에플론터센 치료를 시작한 환자의 경우)
기간: 가입 시점부터 최대 7년간
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Norfolk QOL-DN은 5개 영역(증상, 대섬유 신경병증, 소섬유 신경병증, 자율신경병증, 일상생활 활동)에 대한 점수와 총점을 제공하는 35개 항목의 질병별 도구입니다.
점수가 높을수록 건강 상태가 좋지 않음을 나타냅니다.
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가입 시점부터 최대 7년간
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캔자스시티 심근병증 설문지(KCCQ) 전체 요약 점수(전체 및 에플론터센 치료를 시작한 환자의 경우)
기간: 가입 시점부터 최대 7년간
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KCCQ는 23개 항목의 질병별 설문지로 7개 영역(신체적 한계, 증상 안정성, 증상 빈도, 증상 부담, 자기 효능감, 삶의 질, 사회적 한계)을 평가하고 3가지 요약 점수(총 증상 점수)를 제공합니다. , 임상 요약 점수 및 전체 요약 점수).
점수가 높을수록 건강 상태가 좋음을 나타냅니다.
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가입 시점부터 최대 7년간
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뉴욕심장협회(NYHA) 분류(전체 및 에플론터센 치료를 시작하는 환자에서)
기간: 가입 시점부터 최대 7년간
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I=증상 없음; II=일반적인 신체 활동의 증상; III=일반적인 신체 활동이 부족한 증상; IV=휴식 시 증상.
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가입 시점부터 최대 7년간
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가족성 아밀로이드 다발신경병증(FAP)(Coutinho) 병기 설정(전체 및 에플론터센 치료를 시작하는 환자에서)
기간: 가입 시점부터 최대 7년간
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0단계: 증상 없음; 1단계: 손상되지 않은 보행; 대부분 하지의 경미한 감각, 운동 및 자율신경병증; 2단계: 보행에 대한 지원이 필요하며 대부분 하지, 상지 및 몸통으로의 중등도 장애 진행; 3단계: 휠체어에 의존하거나 침대에 누워 있음; 모든 사지의 감각, 운동 및 자율신경의 심각한 침범.
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가입 시점부터 최대 7년간
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다발신경병증 장애(PND) 점수(전체 및 에플론터센 치료를 시작하는 환자의 경우)
기간: 가입 시점부터 최대 7년간
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0단계=증상 없음; 단계 I = 감각 장애가 있지만 보행 능력은 보존됨; 2단계=보행 능력이 손상되었으나 지팡이나 목발 없이 걸을 수 있음 IIIA 단계=막대기나 목발 1개의 도움으로 걷기; IIIB단계=막대기 2개 또는 목발의 도움으로 걷기; 4단계=휠체어에 국한되거나 침대에 누워 있음.
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가입 시점부터 최대 7년간
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의료 자원 활용도(전체 및 에플론터센 치료를 시작하는 환자의 경우)
기간: 가입 시점부터 최대 7년간
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이 목적을 달성하기 위해 다음 정보가 수집됩니다.
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가입 시점부터 최대 7년간
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임상 적 특성 (Eplontersen으로 치료를 시작한 환자 전체 및 환자)
기간: 최대 7 년 동안 등록 시점부터
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이 목표를 해결하기 위해 다음과 같은 임상 특성이 평가됩니다.
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최대 7 년 동안 등록 시점부터
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수면 신경 및 경골 신경 진폭 (Eplontersen으로 치료를 시작하는 환자 전체 및 환자)
기간: 최대 7 년 동안 등록 시점부터
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수면 신경 및 경골 신경 진폭은 전체 및 Eplontersen으로 치료를 시작하는 환자에서 측정됩니다.
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최대 7 년 동안 등록 시점부터
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바이오 마커 결과 (전체 및 환자에서 Eplontersen으로 치료를 시작한 환자)
기간: 최대 7 년 동안 등록 시점부터
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이 목표를 해결하기 위해 다음 바이오 마커 결과가 수집됩니다.
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최대 7 년 동안 등록 시점부터
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National Amyloidosis Center (NAC) attresting 또는 mayo 준비 (Eplontersen으로 치료를 시작하는 환자 전체 및 환자)
기간: 최대 7 년 동안 등록 시점부터
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NAC 병기의 경우, 1 단계 : N- 말단 프로 뇌 나트륨 이뇨 펩티드 (NT-ProBNP) ≤3000 ng/L 및 추정 된 사구체 여과 속도 (EGFR) ≥45 mL/분; 단계 III : NT-PROBNP> 3000 ng/L 및 EGFR <45 mL/분; 단계 IV : NT-ProBNP ≥10,000 ng/L; 2 단계 : 나머지 환자 마요네즈 스테이징의 경우, 1 단계 : 바이오 마커 값은 확립 된 임계 값 미만입니다. II 단계 : 트로포 닌 T 또는 NT-ProBNP는 임계 값 이상입니다. III 단계 : 트로포 닌 T 및 NT-ProBNP 바이오 마커 값은 모두 임계 값 이상입니다. 바이오 마커 임계 값 : 트로포 닌 T :> 0.05 mg/ml 및 NT-ProBNP :> 3000 pg/ml. |
최대 7 년 동안 등록 시점부터
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좌심실 배출 분율 (Eplontersen으로 치료를 시작하는 환자 전체 및 환자)
기간: 최대 7 년 동안 등록 시점부터
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좌심실 배출 분획은 전체 및 Eplontersen으로 치료를 시작하는 환자에서 측정됩니다.
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최대 7 년 동안 등록 시점부터
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6 분 보행 검사 (전체 및 환자에서 Eplontersen으로 치료를 시작한 환자)
기간: 최대 7 년 동안 등록 시점부터
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이 목표를 다루기 위해 6 분 안에 걸은 거리가 측정됩니다.
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최대 7 년 동안 등록 시점부터
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Charlson Comorbidity Index (CCI) 및 CCI 성분 (Eplontersen으로 치료를 시작하는 환자 전체 및 환자)
기간: 최대 7 년 동안 등록 시점부터
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CCI를 해결하기 위해 가장 최근의 점수와 모든 CCI ComponeNet을 측정합니다.
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최대 7 년 동안 등록 시점부터
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다른 관심의 동반 질환 (Eplontersen으로 치료를 시작하는 환자 전체 및 환자)
기간: 최대 7 년 동안 등록 시점부터
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이 목표를 해결하기 위해 다음 정보가 수집됩니다.
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최대 7 년 동안 등록 시점부터
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사망률 (전반적으로 및 Eplontersen으로 치료를 시작하는 환자)
기간: 학습 후속 조치 전체 (최대 7 년)
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연구 추적 관찰 중 사망률 (아밀로이드증과 관련된 모든 원인), 전체 및 NYHA/NAC 또는 Mayo/FAP 단계
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학습 후속 조치 전체 (최대 7 년)
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간 질환 및 살아있는 이식
기간: 최대 7 년 동안 등록 시점부터
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최대 7 년 동안 등록 시점부터
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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관찰 기간 중 언제든지 에플론터센을 처방받은 환자와 다른 ATTR 치료 환자의 인구통계학적 및 임상적 특성 비교
기간: 최대 7년
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에플론터센으로 치료받은 환자와 다른 ATTR 치료를 받은 환자 간에 다음 결과를 비교할 것입니다.
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최대 7년
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관찰 기간 중 언제든지 에플론터센을 처방받은 환자와 다른 ATTR 치료를 받은 환자의 생검 소견 비교
기간: 최대 7년
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에플론터센으로 치료받은 환자와 다른 ATTR 치료를 받은 환자 간에 다음 결과를 비교할 것입니다.
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최대 7년
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관찰 기간 중 언제든지 에플론터센을 처방받은 환자와 다른 ATTR 치료를 받은 환자의 심혈관 자기공명영상(CMR) 소견 비교
기간: 최대 7년
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에플론터센으로 치료받은 환자와 다른 ATTR 치료를 받은 환자 간에 다음 결과를 비교할 것입니다: 세포외 용적(ECV), 조영제 사용, 좌심실(LV) 이완기말 용적, 좌심실 수축기말 용적, 좌심실 박출률, 좌심실 질량 지수 , 심실간 벽 두께, 우심실 자유벽 두께, 좌심실 자유벽 두께, 좌심방 용적 지수, 기본 T1 매핑, CMR 결과(정상/비정상), 결과가 비정상이라고 생각하는 이유.
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최대 7년
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관찰 기간 중 언제든지 에플론터센을 처방받은 환자와 다른 ATTR 치료를 받은 환자의 심장초음파 소견 비교
기간: 최대 7년
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에플론터센으로 치료받은 환자와 다른 ATTR 치료를 받은 환자 간에 다음 결과를 비교할 것입니다: 좌심실 박출율, 좌심실 확장기 용적, 좌심실 수축기 용적 좌심실 확장기 치수, 좌심실 수축기 치수, 심실 중격, 확장기 두께, 후벽 두께 확장기, 좌심실 용적 지수, 좌심방 용적, 좌심방 용적 지수, 승모판 역류, 대동맥 판막 역류, 삼첨판 역류, 폐동맥 판막 역류, 좌심실 유출 구배, 뇌졸중 용적, 측면 초기 이완기 심근 속도(e' 측면), 내측 초기 확장기 심근 속도(e' 내측), 승모판 E/e' 비율, 초기 확장기 승모판 유입 속도(E), 후기 확장기 승모판 유입 속도(A), 승모판 피크 E/A 비율, 전체 LV 세로 변형, 폐동맥 수축기 혈압, RV 자유벽 두께 대동맥 협착증의 심각도, 승모판 협착증의 심각도.
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최대 7년
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관찰 기간 동안 언제든지 에플론터센을 처방받은 환자와 다른 ATTR 치료를 받은 환자의 심전도 변수 비교
기간: 최대 7년
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에플론터센으로 치료받은 환자와 다른 ATTR 치료를 받은 환자 간에 다음 결과를 비교할 것입니다.
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최대 7년
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관찰 기간 중 언제든지 에플론터센을 처방받은 환자와 다른 ATTR 치료를 받은 환자의 뼈 추적자 심장 신티그라피 결과 비교
기간: 최대 7년
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에플론터센으로 치료받은 환자와 다른 ATTR 치료를 받은 환자 간에 다음 결과를 비교할 것입니다: 추적자 유형, 심장 대 반대쪽 폐 비율(H/CL), 페루지니 등급, 신티그라피 결과(정상/비정상), 결과가 비정상이라고 생각하는 이유 .
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최대 7년
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관찰 기간 동안 언제든지 에플론터센을 처방받은 환자와 다른 ATTR 치료를 받는 환자의 소변 검사 결과 비교
기간: 최대 7년
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에플론터센으로 치료받은 환자와 다른 ATTR 치료를 받은 환자 간에 다음 결과를 비교할 것입니다.
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최대 7년
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다른 ATTR 치료 환자와 에플론터센을 처방받은 환자의 ATTR 아밀로이드증의 임상적 발현(징후 및 증상) 비교
기간: 최대 7년
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허혈성 심장 질환, 급성 심근경색, 심부전, 심방세동, 부정맥, 전도계 질환, 대동맥 판막 협착증 다발신경병증, 수근관 증후군, 자율신경병증, 신증후군, 신하 단백뇨, 위장 기능 장애, 만성 신장 질환/급성 신장 손상, 척추 협착증, 척추 협착증 수술, 간비대, 복수, 부종, 기타 아밀로이드증 관련 증상(예: 뽀빠이 징후, 힘줄 파열)
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최대 7년
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에플론터센을 처방받은 환자와 다른 ATTR 치료를 받는 환자의 가족성 아밀로이드 다발신경병증(FAP)(쿠티뉴) 병기 비교
기간: 최대 7년
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FAP 준비: 0단계: 증상 없음; 1단계: 손상되지 않은 보행; 대부분 하지의 경미한 감각, 운동 및 자율신경병증; 2단계: 보행에 대한 지원이 필요하며 대부분 하지, 상지 및 몸통으로의 중등도 장애 진행; 3단계: 휠체어에 의존하거나 침대에 누워 있음; 모든 사지의 감각, 운동 및 자율신경의 심각한 침범. |
최대 7년
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에플론터센을 처방받은 환자와 다른 ATTR 치료를 받는 환자의 의료자원 활용도 비교
기간: 최대 7년
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에플론터센으로 치료받은 환자와 다른 ATTR 치료를 받은 환자 간에 다음 결과를 비교할 것입니다.
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최대 7년
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관찰 중에 언제든지 eplontersen을 처방 한 환자에서 sural 신경 및 경골 신경 진폭의 비교 다른 attr 치료에 대한 환자에게
기간: 최대 7 년
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감시 신경 및 경골 신경 진폭은 관찰 기간 동안 언제든지 처방 된 eplontersen에서 다른 ATTT 치료 환자와 비교됩니다.
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최대 7 년
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바이오 마커의 비교는 다른 attr 치료에 대한 환자에게 관찰 중에 언제든지 eplontersen을 처방 한 환자의 결과
기간: 최대 7 년
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다음과 같은 결과는 Eplontersen으로 치료받은 환자와 다른 attr 치료에 대한 환자들 사이에서 비교됩니다.
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최대 7 년
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36 개 항목의 비교 단거리 양식 건강 조사 버전 2 (SF-36V2) 환자의 물리적 성분 요약 점수는 다른 attr 치료 환자에게 eplontersen을 처방했습니다.
기간: 최대 7 년
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SF-36V2, 물리적 성분 요약 점수는 eplontersen으로 치료받은 환자와 다른 attr 치료에 대한 환자들 사이에서 비교됩니다.
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최대 7 년
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노퍽의 생명-당뇨병 신경 병증 총 점수의 노퍽 품질 비교 환자에서 다른 attr 치료 환자에게 처방 된 환자에게
기간: 최대 7 년
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노퍽 생명-당뇨병 신경 병증 총 점수의 품질은 eplontersen으로 치료받은 환자와 다른 attr 치료에 대한 환자들 사이에서 비교됩니다.
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최대 7 년
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캔자스 시티 심근 병증 설문지 (KCCQ)의 비교 환자의 전반적인 요약 점수는 다른 attr 치료 환자에게 eplontersen을 처방했습니다.
기간: 최대 7 년
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캔자스 시티 심근 병증 설문지 (KCCQ) 전체 요약 점수는 Eplontersen을 처방 한 환자에서 다른 attr 치료 환자와 비교됩니다.
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최대 7 년
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뉴욕 심장 협회 (NYHA)의 비교 환자에서 eplontersen을 처방 한 다른 attr 치료에 대한 환자와의 분류
기간: 최대 7 년
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뉴욕 심장 협회 (NYHA) 분류는 eplontersen을 처방 한 환자에서 다른 attr 치료 환자와 비교됩니다.
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최대 7 년
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환자에서 좌심실 배출 분율의 비교 Epplontersen을 다른 attr 치료 환자와 처방
기간: 최대 7 년
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좌심실 배출 분율은 다른 attr 치료를받는 환자와 처방 된 환자에서 비교됩니다.
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최대 7 년
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다른 ATTT 치료 환자에게 Eplontersen을 처방 한 환자의 Charlson 동반 질환 지수 (CCI) 및 CCI 성분의 비교
기간: 최대 7 년
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Charlson Comorbidity Index (CCI) 및 CCI 성분은 Eplontersen을 처방 한 환자에서 다른 ATTT 치료 환자와 비교됩니다.
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최대 7 년
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Eplontersen을 처방 한 환자에 대한 다른 동반 질환 비교 다른 attr 치료 환자에게
기간: 최대 7 년
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다음과 같은 결과는 Eplontersen으로 치료받은 환자와 다른 attr 치료에 대한 환자들 사이에서 비교됩니다.
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최대 7 년
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Eplontersen을 처방 한 환자의 사망률 비교 다른 attr 치료에 대한 환자와
기간: 최대 7 년
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사망률은 Eplontersen을 처방 한 환자에서 다른 attr 치료 환자와 비교됩니다.
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최대 7 년
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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어트로 진행되는 위험 요소
기간: 최대 7 년
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아트 아밀로이드증의 임상 증상, NYHA 분류, NAC att
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최대 7 년
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아트 아밀로이드증 환자의 의료 비용
기간: 최대 7 년
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평균 연간 비용은 다른 국가의 가용 데이터를 기반으로 계산됩니다.
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최대 7 년
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아트 아밀로이드증 치료로 치료받은 환자의 심각한 부작용
기간: 최대 7 년
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아트 아밀로이드증 치료로 치료받은 환자의 심각한 부작용은 측정됩니다.
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최대 7 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
협력자
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 6월 25일
기본 완료 (추정된)
2031년 12월 29일
연구 완료 (추정된)
2031년 12월 29일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 5월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 6월 13일
처음 게시됨 (실제)
2024년 6월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 18일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- D8450R00003
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
수정된 CSR 개요만 공유할 계획
IPD 공유 기간
AstraZeneca는 EFPIA/PhRMA 데이터 공유 원칙에 대한 약속에 따라 데이터 가용성을 충족하거나 초과합니다.
일정에 대한 자세한 내용은 https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure에서 공개 약속을 참조하세요.
IPD 공유 액세스 기준
요청이 승인되면 AstraZeneca는 안전한 연구 환경 Vivli.org를 통해 익명화된 개별 환자 수준 데이터에 대한 액세스를 제공합니다.
요청된 정보에 액세스하기 전에 서명된 데이터 사용 계약(데이터 접근자를 위한 협상 불가능한 계약)이 마련되어 있어야 합니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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