小児の再発および難治性急性白血病を対象に、デシタビンと交互にクラドリビン、低用量シタラビン、ソラフェニブの併用を調査する第I相試験

包含基準:

1. 年齢 1 歳以上 21 歳以上
2. ECOG パフォーマンス ステータス ≥ 2。

3. 再発21/難治性：AML22または混合表現型急性白血病（MPAL）患者/系統不明の急性白血病（ALAL）患者。

   1. 骨髄内の白血病芽球が 1% 以上：
   2. MRD検査で検出された場合、≧25%、またはMRD≧5%で、追加の高感度診断検査が1つあり、0.1%芽球が証明されている（NGS-MRD（clonoSeq23）、FISH、細胞遺伝学、または白血病特異的マーカーまたはM2/M3形態のRT-PCR） ;または、MRD が 1% 以上で、追加の 2 つの高感度診断検査で 1% 以上の芽球が証明された場合。

   私。 MRD が 1% 以上であっても必要な確認検査が行われていない場合でも、1 週間以上の間隔をあけて連続して骨髄評価を行って再発が証明されれば再発と定義できます。 2 つの高感度診断テストを使用して 1% 以上。

   ii. MRD検査が利用できない場合、M3形態またはM2形態で1％以上の芽球（FISHまたは細胞遺伝学または白血病特異的マーカーのRT-PCR）を示す追加の高感度診断検査が1つある場合、またはM1形態で2つの場合、再発を定義するには単一の骨髄で十分です。追加の高感度診断テストのデモンストレーション。 1%以上の芽球が存在する。

   iii. 確認検査を行わずに形態が M2 の場合でも、1 週間以上の間隔をあけて連続して骨髄評価を行って M2 形態が示された場合には、再発と定義できます。

   c.骨髄の定義: M2 骨髄 ≧ 5 ～ <25% 芽球。 M3 骨髄 ≥ 25% 芽球

4. 登録時に WBC は 25,000/μL 未満でなければなりません。 患者は登録前に細胞減少を受ける場合があります。
5. ベースライン駆出率は 40% 以上である必要があります。
6. 適切な肝機能（増加がギルバート病または白血病の関与によるものでない限り、直接ビリルビンが正常の上限（ULN）の1.5倍未満、および白血病の関与によるものとみなされる場合を除き、ASTおよび/またはALTがULNの5倍未満（この場合、直接ビリルビンまたはAST）および/またはALT < ULN 5x が適格とみなされます)。
7. 疾患に関連しない限り、適切な腎機能（クレアチニンクリアランス ≥ 30 mL/min）。 (根拠は 7-8 ページ)
8. 急速な増殖性疾患がない場合、以前の治療から開始時までの間隔は、細胞毒性または非細胞毒性（免疫療法剤）の場合少なくとも14日、または以前の治療の5半減期の間隔となります。 急速増殖性疾患患者に対する経口ヒドロキシウレアおよび/またはシタラビン（最大2 g/m2）の投与は、必要に応じて、臨床上の利益のため、PIとの協議の後、治験治療の開始前に許可されます。 中枢神経系（CNS）の予防のための同時治療、または制御されたCNS疾患に対する治療の継続は許可されます。
9. 外科的または生物学的に不妊でない場合：妊娠の可能性のある女性は、研究期間中、最後の治療後男性の場合は少なくとも3ヶ月、女性の場合は6ヶ月間の適切な避妊方法に同意する必要があります。

除外基準:

1. 体重10kg未満の参加者。
2. -治験治療の許容できないリスクに参加者をさらす可能性がある、制御されていない病状、臨床検査値の異常、または精神疾患を併発している参加者。
3. 他の化学療法剤または抗白血病剤の使用は、以下の例外を除いて研究中に許可されません (1) 予防的使用または制御された中枢神経系白血病に対するくも膜下腔内化学療法。 (2) 急速に増殖する疾患の患者、または分化症候群中の数の制御のためのヒドロキシウレアの使用。 (3) 分化症候群の治療のためのステロイドの使用。
4. -経口治験薬の吸収を妨げる可能性のある重度の胃腸疾患または代謝疾患のある参加者。
5. 進行中の悪性腫瘍を併発し治療中の参加者。
6. 既知の活動性B型肝炎（HBV）またはC型肝炎（HCV）感染、または既知のHIV感染。
7. 妊娠中または授乳中の女性参加者。
8. 参加者は制御不能な感染症を患っている。
9. 治験責任医師の意見において、治験の結果を混乱させる可能性がある、治験全期間にわたる患者の参加を妨げる可能性がある、または治験参加者の最善の利益にならないと考えられる、その病歴、または併発する状態、治療法、または検査異常のいずれか。