소아 재발성 및 불응성 급성 백혈병에서 클라드리빈, 저용량 시타라빈 및 소라페닙의 병용 요법을 데시타빈과 교대로 조사하는 제1상 연구
연구 개요
상세 설명
1차 목표 - 급성 백혈병이 있는 소아 참가자를 위한 클라드리빈, 저용량 시타라빈, 소라페네이브와 데시타빈의 병용 요법의 안전성, 내약성 및 권장 2상 용량(RP2D)을 결정하는 것입니다.
보조 목표
- 완전 관해(CR), 부분 혈액학적 회복이 있는 CR(CRh), 불완전 혈구수 회복이 있는 CR(CRi), 형태학적 백혈병이 없는 상태(MLFS) 및 부분적 반응을 포함한 전체 반응(OR)에 의한 유효성의 예비 평가를 결정합니다. 이 조합으로 치료받은 소아 참가자의 관해(PR), 전체 생존(OS), 무사건 생존(EFS) 및 반응 기간(DOR).
연구 유형
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- MD Anderson Cancer Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 연령 ≥ 1세 ~ 21세
- ECOG 활동 상태 ≥ 2.
재발성21/불응성: AML22 또는 혼합 표현형 급성 백혈병(MPAL) 환자/모호한 계통의 급성 백혈병(ALAL).
- 골수에 백혈병 모세포가 1% 이상 있는 경우:
- MRD 테스트로 검출된 바에 따르면 ≥ 25% 또는 MRD가 0.1% 모세포를 입증하는 1개의 추가적인 민감한 진단 테스트를 통해 ≥ 5%입니다(NGS-MRD(clonoSeq23) 또는 FISH 또는 세포유전학 또는 백혈병 특정 마커의 RT-PCR 또는 M2/M3 형태) ; 또는 MRD가 ≥1%이고 폭발이 ≥1%임을 입증하는 2개의 추가적인 민감한 진단 테스트가 포함되어 있습니다.
나. MRD가 1% 이상이지만 필요한 확증 테스트가 없는 경우, 1주 이상 간격으로 연속적인 골수 평가를 실시한 경우 재발로 정의할 수 있습니다. 2개의 민감한 진단 테스트를 사용하여 ≥ 1%.
ii. MRD 검사를 사용할 수 없는 경우 M3 형태 또는 M2 형태에 1% 이상의 모세포(FISH 또는 세포유전학 또는 백혈병 특정 마커의 RT-PCR)를 입증하는 추가 민감 진단 테스트가 1개 포함된 경우 또는 M1 형태에 2개가 포함된 경우 재발을 정의하는 데 단일 골수로 충분합니다. 추가적인 민감한 진단 테스트를 통해 입증합니다. 폭발이 1% 이상 존재합니다.
iii. 형태가 확증적인 검사 없이 M2인 경우, 1주 이상 간격으로 연속적인 골수 평가를 통해 M2 형태가 입증되면 재발로 정의할 수 있습니다.
씨. 골수 정의: M2 골수 ≥ 5 ~ <25% 모세포; M3 골수 ≥ 25% 폭발
- 등록 시 WBC는 25,000/¼L 미만이어야 합니다. 환자는 등록 전에 세포감소를 받을 수 있습니다.
- 기준 박출률은 > 40%여야 합니다.
- 적절한 간 기능(직접 빌리루빈 < 1.5x 정상 상한(ULN), 길버트병 또는 백혈병 침범으로 인한 증가가 아닌 경우, AST 및/또는 ALT < 5x ULN, 백혈병 침범으로 인한 것으로 간주되지 않는 경우(이 경우 직접 빌리루빈 또는 AST) 및/또는 ALT < 5x ULN은 적격한 것으로 간주됩니다.
- 질병과 관련이 없는 한 적절한 신장 기능(크레아티닌 청소율 ≥ 30mL/min). (7-8페이지의 정당화)
- 빠르게 증식하는 질환이 없는 경우, 이전 치료부터 시작까지의 간격은 세포독성 또는 비세포독성(면역치료제)의 경우 최소 14일 또는 이전 치료의 5반감기 간격입니다. 급격하게 증식하는 질병이 있는 환자에 대한 경구용 수산화요소 및/또는 시타라빈(최대 2g/m2)은 임상적 이점을 위해 필요에 따라 연구 요법 시작 전 및 PI와의 논의 후에 허용됩니다. 중추신경계(CNS) 예방을 위한 동시 치료 또는 통제된 CNS 질환에 대한 치료 지속이 허용됩니다.
- 수술적 또는 생물학적 불임이 아닌 경우: 가임기 여성은 연구 기간 동안 적절한 피임 방법에 동의해야 하며, 마지막 치료 후 남성의 경우 최소 3개월, 여성의 경우 6개월 동안 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 체중 10kg 미만의 참가자입니다.
- 참가자에게 연구 치료의 허용할 수 없는 위험을 초래할 수 있는 조절되지 않는 건강 상태, 실험실 이상 또는 정신 질환이 있는 참가자.
- 다른 화학요법제 또는 항백혈병제의 사용은 다음 예외를 제외하고는 허용되지 않습니다. (1) 예방적 사용 또는 중추신경계 백혈병 조절을 위한 척수강내 화학요법. (2) 급속히 증식하는 질환이 있는 환자 또는 분화 증후군 동안의 수치 조절을 위해 수산화요소를 사용합니다. (3) 분화증후군 치료를 위한 스테로이드의 사용.
- 경구 연구 약물의 흡수를 방해할 수 있는 심각한 위장관 또는 대사 질환이 있는 참가자.
- 현재 치료 중인 활성 악성 종양이 있는 참가자.
- 알려진 활동성 B형 간염(HBV) 또는 C형 간염(HCV) 감염 또는 알려진 HIV 감염.
- 임신 중이거나 수유중인 여성 참가자.
- 참가자는 통제되지 않은 활성 감염을 앓고 있습니다.
- 연구자의 견해로 연구 결과를 혼란스럽게 하거나 전체 연구 기간 동안 환자의 참여를 방해할 수 있거나 참가자에게 최선의 이익이 되지 않을 수 있는 병력 또는 동시 상태, 치료 또는 실험실 이상.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 1단계
1상에 등록한 참가자의 클라드리빈, 시타라빈, 데시타빈 및 소라페닙의 용량 수준은 귀하가 이 연구에 참여하는 시기에 따라 달라집니다.
이 약물 조합의 최대 2가지 용량 수준을 테스트할 수 있습니다.
3~6명의 참가자가 각 용량 수준에 등록됩니다.
첫 번째 참가자 그룹은 이 약물 조합의 시작 용량 수준을 받게 됩니다.
견딜 수 없는 부작용이 나타나지 않으면 다음 참가자 그룹은 이 약물 조합의 더 높은 용량 수준을 받게 됩니다.
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IV에서 제공
IV에서 제공
다른 이름들:
SC 제공
다른 이름들:
PO에서 제공
다른 이름들:
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실험적: 용량 확장
용량 확장에 등록한 참가자는 1상에서 확인된 권장 용량 수준으로 클라드리빈, 시타라빈, 데시타빈 및 소라페닙을 투여받게 됩니다.
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IV에서 제공
IV에서 제공
다른 이름들:
SC 제공
다른 이름들:
PO에서 제공
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전 및 부작용(AE)
기간: 연구 완료를 통해; 평균 1년
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국립암연구소(National Cancer Institute)의 부작용에 대한 공통 용어 기준(NCI CTCAE) 버전(v) 5.0에 따라 등급이 지정된 부작용 발생률
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연구 완료를 통해; 평균 1년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Branko Cuglievan, MD, M.D. Anderson Cancer Center
간행물 및 유용한 링크
유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2024-0302
- NCI-2024-05386 (기타 식별자: NCI-CTRP Clinical Registry)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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