けいれん性対麻痺のホリン酸カルシウム治療 56 (CFT-SPG56)
2024年6月21日 更新者：Li Cao、Shanghai 6th People's Hospital
痙性対麻痺の治療におけるフォリネートカルシウムの単一群臨床試験 56
SPG56 は、CYP2U1 の遺伝子変異によって引き起こされる複雑で早期発症の HSP サブタイプの 1 つです。 これまでのところ、SPG56 に対する標準化された特異的な臨床療法はありません。 この臨床試験の目的は、SPG56 患者の治療におけるホリン酸カルシウムの有効性と安全性を調査することです。
この研究は前向き、非盲検、単群であり、この試験は 6 年間続きます。 合計10人の患者が参加し、定期的にフォリン酸カルシウムによる治療と専門的な臨床評価を受けることになる。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
10
段階
- 初期フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Shanghai
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Shanghai、Shanghai、中国
- 募集
- Shanghai 6th People's Hospita
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コンタクト：
- Shankai Yin
- 電話番号：+8664369181
- メール：slxck@126.com
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 患者は遺伝性痙性対麻痺（HSP）の臨床診断基準を満たしている。
- 痙性対麻痺 56 型 (SPG56) は、CYP2U1 病原性変異によって診断されました。
- 患者は臨床試験に積極的に参加し、研究プログラムを理解し、遵守することができます。
除外基準:
- 患者は研究に関与する薬物に対してアレルギーを持っています。
- 他の神経疾患は研究治療の評価に影響を与える可能性があります。
- その他の病状：過去1年間に心臓病、腫瘍、血液疾患、肝臓病、腎臓病など。
- 妊娠中または授乳中の女性、または治験中に適切な避妊法を使用できない被験者。
- 別の治験薬試験に参加し、過去 30 日間に治験薬を使用した。
- 被験者はコンプライアンスが低いか、臨床試験に参加するのに適さないその他の要因を抱えています。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：フォリン酸カルシウム治療グループ
薬剤: フォリン酸カルシウム 第 I 相: 1mg/kg/日の用量で 1 日あたり 2 回に分けて、5 日間連続してフォリン酸カルシウムを静脈内注入します。 その後入院中に2mg/kg/日の経口投与に変更した。 フェーズ II: 2mg/kg/日の用量で 1 日 2 回の長期経口投薬。 |
点滴および/または経口療法
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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GMFM-88
時間枠：5年間の追跡期間終了時
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総運動機能測定-88 (GMFM-88) スコアのベースラインからの変化 (範囲: 0 ～ 264、スコアが高いほど良い結果を意味します)。
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5年間の追跡期間終了時
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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SPRSスコア
時間枠：5年間の追跡期間終了時
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ベースラインからの痙性対麻痺評価スケール (SPRS) スコアの変化 (範囲: 0 ～ 52、スコアが高いほど結果が悪化していることを意味します)。
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5年間の追跡期間終了時
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MMSEスコア
時間枠：5年間の追跡期間終了時
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Mini-Mental State Exam (MMSE) スコアのベースラインからの変化 (範囲: 0 ～ 30、スコアが高いほど結果が良好であることを意味します)。
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5年間の追跡期間終了時
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検査指標
時間枠：5年間の追跡期間終了時
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検査指標（血液生化学、脂質代謝、葉酸など）の変化と異常な検査指標を持つ参加者の数。
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5年間の追跡期間終了時
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頭蓋CT/MRI
時間枠：5年間の追跡期間終了時
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ベースラインからの頭部 CT/MRI の変化。
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5年間の追跡期間終了時
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歩行検査
時間枠：5年間の追跡期間終了時
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ベースラインからの歩行検査の変化。
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5年間の追跡期間終了時
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MoCAスコア
時間枠：5年間の追跡期間終了時
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モントリオール認知評価 (MoCA) スコアのベースラインからの変化 (範囲: 0 ～ 30、スコアが高いほど結果が良好であることを意味します)。
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5年間の追跡期間終了時
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高密度脳波図
時間枠：5年間の追跡期間終了時
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ベースラインからの高密度脳波の変化。
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5年間の追跡期間終了時
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2024年7月1日
一次修了 (推定)
2030年5月31日
研究の完了 (推定)
2030年5月31日
試験登録日
最初に提出
2024年6月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年6月21日
最初の投稿 (実際)
2024年6月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年6月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年6月21日
最終確認日
2024年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2024-058-(1)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。