Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Calciumfolinatbehandling af spastisk paraplegi 56 (CFT-SPG56)

21. juni 2024 opdateret af: Li Cao, Shanghai 6th People's Hospital

Et prospektivt enkeltarms klinisk forsøg med calciumfolinat til behandling af spastisk paraplegi 56

SPG56 er en af ​​de komplicerede og tidligt opståede HSP-subtyper forårsaget af genetiske mutationer i CYP2U1. Indtil videre er der ingen standardiseret og specifik klinisk behandling for SPG56. Målet med dette kliniske forsøg er at udforske effektiviteten og sikkerheden af ​​calciumfolinat i behandlingen af ​​SPG56-patienter.

Dette studie er prospektivt, åbent og enkeltarm, og dette forsøg vil vare i 6 år. I alt 10 patienter vil deltage, og de vil løbende modtage calciumfolinatbehandling og professionel klinisk evaluering.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

10

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina
        • Rekruttering
        • Shanghai 6th People's Hospita
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter opfylder den kliniske diagnostiske standard for hereditær spastisk paraplegi (HSP);
  2. Spastisk paraplegi type 56 (SPG56) blev diagnosticeret ved CYP2U1 patogen mutation;
  3. Patienter er villige til at deltage i kliniske forsøg og er i stand til at forstå og overholde forskningsprogrammet.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter er allergiske over for de lægemidler, der er involveret i undersøgelsen;
  2. Andre neurologiske sygdomme, der sandsynligvis påvirker evalueringen af ​​undersøgelsesbehandlingen;
  3. Andre medicinske tilstande såsom: hjertesygdom, tumor, blodsygdom, leversygdom, nyresygdom osv. inden for det seneste 1 år;
  4. Graviditet eller ammende kvinder eller forsøgspersoner, der ikke er i stand til at bruge passende prævention under forsøget;
  5. Deltagelse i et andet lægemiddelforsøg og brugt forsøgslægemidlet inden for de seneste 30 dage;
  6. Forsøgspersoner har dårlig compliance eller andre faktorer, der ikke er egnede til at deltage i det kliniske forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: behandlingsgruppe for calciumfolinat

Lægemiddel: calciumfolinat Fase I: calciumfolinat infusion intravenøst ​​i 5 på hinanden følgende dage i en dosis på 1 mg/kg/dag fordelt på to doser dagligt. Derefter blev det ændret til oral administration i en dosis på 2 mg/kg/dag under indlæggelse.

Fase II: langvarig oral medicin i en dosis på 2 mg/kg/dag i to daglige doser.
Medicin: calciumfolinat
Intravenøs infusion og/eller oral terapi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
GMFM-88
Tidsramme: Ved afslutningen af ​​den 5-årige opfølgningsperiode
Ændringen i Gross Motor Function Measure-88 (GMFM-88) score fra baseline (interval: 0-264, højere score betyder et bedre resultat).
Ved afslutningen af ​​den 5-årige opfølgningsperiode

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
SPRS score
Tidsramme: Ved afslutningen af ​​den 5-årige opfølgningsperiode
Ændringen i Spastic Paraplegia Rating Scale (SPRS) score fra baseline (interval: 0-52, højere score betyder et dårligere resultat).
Ved afslutningen af ​​den 5-årige opfølgningsperiode
MMSE score
Tidsramme: Ved afslutningen af ​​den 5-årige opfølgningsperiode
Ændringen i Mini-Mental State Examination (MMSE) score fra baseline (interval: 0-30, højere score betyder et bedre resultat).
Ved afslutningen af ​​den 5-årige opfølgningsperiode
Laboratorieindikatorer
Tidsramme: Ved afslutningen af ​​den 5-årige opfølgningsperiode
Ændringen i laboratorieindikatorerne (blodbiokemi, lipidmetabolisme, folat osv.) og antallet af deltagere med unormale laboratorieindikatorer.
Ved afslutningen af ​​den 5-årige opfølgningsperiode
Kraniel CT/MRI
Tidsramme: Ved afslutningen af ​​den 5-årige opfølgningsperiode
Ændringen i den kranielle CT/MRI fra baseline.
Ved afslutningen af ​​den 5-årige opfølgningsperiode
Gangundersøgelse
Tidsramme: Ved afslutningen af ​​den 5-årige opfølgningsperiode
Ændringen i gangundersøgelsen fra baseline.
Ved afslutningen af ​​den 5-årige opfølgningsperiode
MoCA-score
Tidsramme: Ved afslutningen af ​​den 5-årige opfølgningsperiode
Ændringen i Montreal Cognitive Assessment (MoCA) score fra baseline (interval: 0-30, højere score betyder et bedre resultat).
Ved afslutningen af ​​den 5-årige opfølgningsperiode
Elektroencefalogram med høj densitet
Tidsramme: Ved afslutningen af ​​den 5-årige opfølgningsperiode
Ændringen i højdensitets elektroencefalogrammet fra baseline.
Ved afslutningen af ​​den 5-årige opfølgningsperiode

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shanghai 6th People's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. juli 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. maj 2030

Studieafslutning (Anslået)

31. maj 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. juni 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. juni 2024

Først opslået (Faktiske)

27. juni 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. juni 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. juni 2024

Sidst verificeret

1. juni 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2024-058-(1)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner