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Trattamento con calcio folinato della paraplegia spastica 56 (CFT-SPG56)

21 giugno 2024 aggiornato da: Li Cao, Shanghai 6th People's Hospital

Uno studio clinico prospettico a braccio singolo sul calcio folinato nel trattamento della paraplegia spastica 56

SPG56 è uno dei sottotipi HSP complicati e ad esordio precoce causati da mutazioni genetiche nel CYP2U1. Finora non esiste una terapia clinica standardizzata e specifica per l’SPG56. L'obiettivo di questo studio clinico è esplorare l'efficacia e la sicurezza del calcio folinato nel trattamento dei pazienti SPG56.

Questo studio è prospettico, in aperto e a braccio singolo e durerà 6 anni. Parteciperanno un totale di 10 pazienti che riceveranno regolarmente un trattamento con calcio folinato e una valutazione clinica professionale.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

10

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Cina
        • Reclutamento
        • Shanghai 6th People's Hospita
        • Contatto:
          • Shankai Yin
          • Numero di telefono: +8664369181
          • Email: slxck@126.com

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. I pazienti soddisfano lo standard diagnostico clinico della paraplegia spastica ereditaria (HSP);
  2. La paraplegia spastica di tipo 56 (SPG56) è stata diagnosticata dalla mutazione patogena del CYP2U1;
  3. I pazienti sono disposti a partecipare a studi clinici e sono in grado di comprendere e rispettare il programma di ricerca.

Criteri di esclusione:

  1. I pazienti sono allergici ai farmaci coinvolti nello studio;
  2. Altre malattie neurologiche che potrebbero influenzare la valutazione del trattamento in studio;
  3. Altre condizioni mediche quali: malattie cardiache, tumori, malattie del sangue, malattie del fegato, malattie renali, ecc. nell'ultimo anno;
  4. Donne in gravidanza o in allattamento o soggetti che non sono in grado di utilizzare contraccettivi adeguati durante lo studio;
  5. Partecipare a un'altra sperimentazione sul farmaco in studio e utilizzare il farmaco sperimentale negli ultimi 30 giorni;
  6. I soggetti presentano scarsa compliance o altri fattori che non li rendono idonei alla partecipazione alla sperimentazione clinica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: gruppo di trattamento con calcio folinato

Farmaco: calcio folinato Fase I: infusione di calcio folinato per via endovenosa per 5 giorni consecutivi alla dose di 1 mg/kg/giorno in due dosi suddivise al giorno. Successivamente si è passati alla somministrazione orale alla dose di 2 mg/kg/die durante il ricovero.

Fase II: terapia orale a lungo termine alla dose di 2 mg/kg/die in due dosi giornaliere.
Droga: folinato di calcio
Infusione endovenosa e/o terapia orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
GMFM-88
Lasso di tempo: Alla fine del periodo di follow-up di 5 anni
La variazione del punteggio della Misura della funzione motoria lorda-88 (GMFM-88) rispetto al basale (intervallo: 0-264, punteggi più alti indicano un risultato migliore).
Alla fine del periodo di follow-up di 5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio SPRS
Lasso di tempo: Alla fine del periodo di follow-up di 5 anni
La variazione del punteggio della Spastic Paraplegia Rating Scale (SPRS) rispetto al basale (intervallo: 0-52, punteggi più alti indicano un risultato peggiore).
Alla fine del periodo di follow-up di 5 anni
Punteggio MMSE
Lasso di tempo: Alla fine del periodo di follow-up di 5 anni
La variazione del punteggio del Mini-Mental State Examination (MMSE) rispetto al basale (intervallo: 0-30, punteggi più alti indicano un risultato migliore).
Alla fine del periodo di follow-up di 5 anni
Indicatori di laboratorio
Lasso di tempo: Alla fine del periodo di follow-up di 5 anni
La variazione degli indicatori di laboratorio (biochimica del sangue, metabolismo dei lipidi, folati, ecc.) e il numero di partecipanti con indicatori di laboratorio anormali.
Alla fine del periodo di follow-up di 5 anni
TC/RM cranica
Lasso di tempo: Alla fine del periodo di follow-up di 5 anni
Il cambiamento nella TC/MRI cranica rispetto al basale.
Alla fine del periodo di follow-up di 5 anni
Esame dell'andatura
Lasso di tempo: Alla fine del periodo di follow-up di 5 anni
Il cambiamento nell’esame dell’andatura rispetto al basale.
Alla fine del periodo di follow-up di 5 anni
Punteggio MoCA
Lasso di tempo: Alla fine del periodo di follow-up di 5 anni
La variazione del punteggio Montreal Cognitive Assessment (MoCA) rispetto al basale (intervallo: 0-30, punteggi più alti indicano un risultato migliore).
Alla fine del periodo di follow-up di 5 anni
Elettroencefalogramma ad alta densità
Lasso di tempo: Alla fine del periodo di follow-up di 5 anni
La variazione dell'elettroencefalogramma ad alta densità rispetto al basale.
Alla fine del periodo di follow-up di 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shanghai 6th People's Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 luglio 2024

Completamento primario (Stimato)

31 maggio 2030

Completamento dello studio (Stimato)

31 maggio 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 giugno 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 giugno 2024

Primo Inserito (Effettivo)

27 giugno 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 giugno 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 giugno 2024

Ultimo verificato

1 giugno 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2024-058-(1)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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