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Calciumfolinat-Behandlung der spastischen Paraplegie 56 (CFT-SPG56)

21. Juni 2024 aktualisiert von: Li Cao, Shanghai 6th People's Hospital

Eine prospektive einarmige klinische Studie mit Calciumfolinat zur Behandlung spastischer Paraplegie 56

SPG56 ist einer der komplizierten und früh auftretenden HSP-Subtypen, die durch genetische Mutationen in CYP2U1 verursacht werden. Bisher gibt es keine standardisierte und spezifische klinische Therapie für SPG56. Ziel dieser klinischen Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit von Calciumfolinat bei der Behandlung von SPG56-Patienten zu untersuchen.

Diese Studie ist prospektiv, offen und einarmig und wird 6 Jahre dauern. Insgesamt werden 10 Patienten teilnehmen und regelmäßig eine Calciumfolinat-Behandlung sowie eine professionelle klinische Untersuchung erhalten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

10

Phase

  • Frühphase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China
        • Rekrutierung
        • Shanghai 6th People's Hospita
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Die Patienten erfüllen den klinischen Diagnosestandard der hereditären spastischen Paraplegie (HSP);
  2. Spastische Paraplegie Typ 56 (SPG56) wurde durch eine pathogene CYP2U1-Mutation diagnostiziert;
  3. Die Patienten sind bereit, an klinischen Studien teilzunehmen und in der Lage, das Forschungsprogramm zu verstehen und einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  1. Die Patienten reagieren allergisch auf die in der Studie untersuchten Medikamente.
  2. Andere neurologische Erkrankungen, die sich wahrscheinlich auf die Bewertung der Studienbehandlung auswirken;
  3. Andere Erkrankungen wie Herzerkrankungen, Tumoren, Bluterkrankungen, Lebererkrankungen, Nierenerkrankungen usw. im letzten 1 Jahr;
  4. Schwangere oder stillende Frauen oder Probanden, die während der Studie nicht in der Lage sind, geeignete Verhütungsmittel anzuwenden;
  5. Teilnahme an einer anderen Studienmedikamentenstudie und Verwendung des Prüfpräparats in den letzten 30 Tagen;
  6. Die Probanden weisen eine schlechte Compliance oder andere Faktoren auf, die für die Teilnahme an der klinischen Studie nicht geeignet sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlungsgruppe mit Calciumfolinat

Medikament: Calciumfolinat Phase I: Calciumfolinat-Infusion intravenös an 5 aufeinanderfolgenden Tagen mit einer Dosis von 1 mg/kg/Tag in zwei aufgeteilten Dosen pro Tag. Während des Krankenhausaufenthalts wurde dann auf die orale Verabreichung in einer Dosis von 2 mg/kg/Tag umgestellt.

Phase II: langfristige orale Medikation in einer Dosis von 2 mg/kg/Tag in zwei Tagesdosen.
Arzneimittel: Calciumfolinat
Intravenöse Infusion und/oder orale Therapie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
GMFM-88
Zeitfenster: Am Ende der 5-jährigen Nachbeobachtungszeit
Die Veränderung des GMFM-88-Scores (Gross Motor Function Measure-88) gegenüber dem Ausgangswert (Bereich: 0–264, höhere Werte bedeuten ein besseres Ergebnis).
Am Ende der 5-jährigen Nachbeobachtungszeit

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
SPRS-Score
Zeitfenster: Am Ende der 5-jährigen Nachbeobachtungszeit
Die Veränderung des SPRS-Scores (Spastic Paraplegia Rating Scale) gegenüber dem Ausgangswert (Bereich: 0–52, höhere Werte bedeuten ein schlechteres Ergebnis).
Am Ende der 5-jährigen Nachbeobachtungszeit
MMSE-Score
Zeitfenster: Am Ende der 5-jährigen Nachbeobachtungszeit
Die Veränderung des MMSE-Ergebnisses (Mini-Mental State Examination) gegenüber dem Ausgangswert (Bereich: 0–30, höhere Ergebnisse bedeuten ein besseres Ergebnis).
Am Ende der 5-jährigen Nachbeobachtungszeit
Laborindikatoren
Zeitfenster: Am Ende der 5-jährigen Nachbeobachtungszeit
Die Veränderung der Laborindikatoren (Blutbiochemie, Fettstoffwechsel, Folsäure usw.) und die Anzahl der Teilnehmer mit abnormalen Laborindikatoren.
Am Ende der 5-jährigen Nachbeobachtungszeit
Schädel-CT/MRT
Zeitfenster: Am Ende der 5-jährigen Nachbeobachtungszeit
Die Veränderung der kranialen CT/MRT gegenüber dem Ausgangswert.
Am Ende der 5-jährigen Nachbeobachtungszeit
Ganguntersuchung
Zeitfenster: Am Ende der 5-jährigen Nachbeobachtungszeit
Die Veränderung der Ganguntersuchung gegenüber dem Ausgangswert.
Am Ende der 5-jährigen Nachbeobachtungszeit
MoCA-Score
Zeitfenster: Am Ende der 5-jährigen Nachbeobachtungszeit
Die Veränderung des Montreal Cognitive Assessment (MoCA)-Scores gegenüber dem Ausgangswert (Bereich: 0–30, höhere Scores bedeuten ein besseres Ergebnis).
Am Ende der 5-jährigen Nachbeobachtungszeit
Elektroenzephalogramm mit hoher Dichte
Zeitfenster: Am Ende der 5-jährigen Nachbeobachtungszeit
Die Veränderung des Elektroenzephalogramms mit hoher Dichte gegenüber dem Ausgangswert.
Am Ende der 5-jährigen Nachbeobachtungszeit

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shanghai 6th People's Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Juli 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Mai 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Mai 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Juni 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Juni 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. Juni 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. Juni 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Juni 2024

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2024-058-(1)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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