亚叶酸钙治疗痉挛性截瘫 56 (CFT-SPG56)
2024年6月21日 更新者：Li Cao、Shanghai 6th People's Hospital
亚叶酸钙治疗痉挛性截瘫的前瞻性单臂临床试验 56
SPG56是由CYP2U1基因突变引起的复杂且早发的HSP亚型之一。 迄今为止，SPG56尚无标准化、特异性的临床治疗方法。 该临床试验的目的是探讨亚叶酸钙治疗 SPG56 患者的有效性和安全性。
这项研究是前瞻性、开放标签、单臂研究，试验将持续 6 年。 共有10名患者参与，他们将定期接受亚叶酸钙治疗和专业临床评估。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
10
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Shanghai
-
Shanghai、Shanghai、中国
- 招聘中
- Shanghai 6th People's Hospita
-
接触：
- Shankai Yin
- 电话号码：+8664369181
- 邮箱：slxck@126.com
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 患者符合遗传性痉挛性截瘫（HSP）临床诊断标准；
- CYP2U1致病突变诊断为痉挛性截瘫56型（SPG56）；
- 患者愿意参与临床试验并能够理解并遵守研究方案。
排除标准：
- 患者对研究涉及的药物过敏；
- 其他可能影响研究治疗评估的神经系统疾病；
- 近1年内患有其他疾病如：心脏病、肿瘤、血液病、肝病、肾病等；
- 妊娠期或哺乳期妇女或试验期间无法采取适当避孕措施的受试者；
- 参加另一项研究药物试验并在过去 30 天内使用过该研究药物；
- 受试者依从性差或有其他不适合参加临床试验的因素。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：亚叶酸钙治疗组
药物：亚叶酸钙一期：亚叶酸钙静脉滴注，连续5天，剂量1mg/kg/天，每日分2次。 住院期间改为口服，剂量为2mg/kg/天。 II期：长期口服用药，剂量为2mg/kg/天，每日两次。 |
静脉输液和/或口服治疗
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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GMFM-88
大体时间：5年随访期结束时
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粗大运动功能 Measure-88 (GMFM-88) 分数相对于基线的变化（范围：0-264，分数越高意味着结果越好）。
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5年随访期结束时
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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SPRS评分
大体时间：5年随访期结束时
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痉挛性截瘫评定量表 (SPRS) 评分相对于基线的变化（范围：0-52，分数越高意味着结果越差）。
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5年随访期结束时
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MMSE分数
大体时间：5年随访期结束时
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简易精神状态检查 (MMSE) 分数相对于基线的变化（范围：0-30，分数越高意味着结果越好）。
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5年随访期结束时
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实验室指标
大体时间：5年随访期结束时
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实验室指标（血液生化、脂代谢、叶酸等）的变化以及实验室指标异常的受试者人数。
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5年随访期结束时
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颅脑 CT/MRI
大体时间：5年随访期结束时
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颅脑 CT/MRI 相对于基线的变化。
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5年随访期结束时
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步态检查
大体时间：5年随访期结束时
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步态检查相对于基线的变化。
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5年随访期结束时
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莫卡分数
大体时间：5年随访期结束时
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蒙特利尔认知评估 (MoCA) 分数相对于基线的变化（范围：0-30，分数越高意味着结果越好）。
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5年随访期结束时
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高密度脑电图
大体时间：5年随访期结束时
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高密度脑电图相对于基线的变化。
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5年随访期结束时
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2024年7月1日
初级完成 (估计的)
2030年5月31日
研究完成 (估计的)
2030年5月31日
研究注册日期
首次提交
2024年6月8日
首先提交符合 QC 标准的
2024年6月21日
首次发布 (实际的)
2024年6月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年6月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年6月21日
最后验证
2024年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 2024-058-(1)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
未定
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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