경직성 하반신마비의 칼슘엽산염 치료 56 (CFT-SPG56)
2024년 6월 21일 업데이트: Li Cao, Shanghai 6th People's Hospital
경직성 하반신 마비 치료에 대한 칼슘 폴리네이트의 전향적 단일 팔 임상 시험 56
SPG56은 CYP2U1의 유전적 돌연변이로 인해 발생하는 복잡하고 초기에 발병하는 HSP 하위 유형 중 하나입니다. 아직까지 SPG56에 대한 표준화되고 구체적인 임상 치료법은 없습니다. 이 임상 시험의 목표는 SPG56 환자 치료에서 칼슘 폴리네이트의 효능과 안전성을 탐구하는 것입니다.
이 연구는 전향적, 공개 라벨, 단일군 연구이며 이 임상시험은 6년 동안 지속됩니다. 총 10명의 환자가 참여하며 정기적으로 칼슘폴리네이트 치료와 전문적인 임상평가를 받을 예정이다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
10
단계
- 초기 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, 중국
- 모병
- Shanghai 6th People's Hospita
-
연락하다:
- Shankai Yin
- 전화번호: +8664369181
- 이메일: slxck@126.com
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 환자는 유전성 경직성 하반신 마비(HSP)의 임상 진단 표준을 충족합니다.
- 경직성 하반신 마비 유형 56(SPG56)은 CYP2U1 병원성 돌연변이로 진단되었습니다.
- 환자는 임상시험에 기꺼이 참여하고 연구 프로그램을 이해하고 준수할 수 있습니다.
제외 기준:
- 환자는 연구에 관련된 약물에 알레르기가 있습니다.
- 연구 치료제 평가에 영향을 미칠 가능성이 있는 기타 신경 질환
- 기타 질병: 지난 1년간 심장 질환, 종양, 혈액 질환, 간 질환, 신장 질환 등
- 임상시험 기간 동안 적절한 피임법을 사용할 수 없는 임신 또는 수유 여성 또는 피험자
- 다른 연구 약물 시험에 참여하고 지난 30일 이내에 연구 약물을 사용했습니다.
- 피험자는 순응도가 낮거나 임상시험에 참여하기에 적합하지 않은 기타 요인을 가지고 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 칼슘폴리네이트 처리군
약물: 칼슘 폴리네이트 1단계: 칼슘 폴리네이트를 1일 2회 분할하여 1mg/kg/일의 용량으로 5일 연속 정맥 내 주입합니다. 이후 입원기간 동안 2mg/kg/일 용량을 경구투여로 변경하였다. 2단계: 하루 2회 2mg/kg/일의 장기간 경구 약물 투여. |
정맥 주입 및/또는 경구 요법
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
GMFM-88
기간: 5년의 추적 기간이 끝나면
|
기준선에서 총 운동 기능 측정-88(GMFM-88) 점수의 변화(범위: 0-264, 점수가 높을수록 더 나은 결과를 의미).
|
5년의 추적 기간이 끝나면
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
SPRS 점수
기간: 5년의 추적 기간이 끝나면
|
Spastic Paraplegia Rating Scale(SPRS) 점수가 기준선에서 변경되었습니다(범위: 0-52, 점수가 높을수록 결과가 더 나쁨을 의미).
|
5년의 추적 기간이 끝나면
|
|
MMSE 점수
기간: 5년의 추적 기간이 끝나면
|
MMSE(간이 정신 상태 검사) 점수가 기준선에서 변경되었습니다(범위: 0~30, 점수가 높을수록 더 나은 결과를 의미함).
|
5년의 추적 기간이 끝나면
|
|
실험실 지표
기간: 5년의 추적 기간이 끝나면
|
실험실 지표(혈액 생화학, 지질 대사, 엽산 등)의 변화와 실험실 지표가 비정상적인 참가자 수.
|
5년의 추적 기간이 끝나면
|
|
두개골 CT/MRI
기간: 5년의 추적 기간이 끝나면
|
기준선에서 두개골 CT/MRI의 변화.
|
5년의 추적 기간이 끝나면
|
|
보행검사
기간: 5년의 추적 기간이 끝나면
|
기준선에서 보행 검사의 변화.
|
5년의 추적 기간이 끝나면
|
|
MoCA 점수
기간: 5년의 추적 기간이 끝나면
|
MoCA(몬트리올 인지 평가) 점수의 기준선 대비 변화(범위: 0-30, 점수가 높을수록 더 나은 결과를 의미).
|
5년의 추적 기간이 끝나면
|
|
고밀도 뇌파도
기간: 5년의 추적 기간이 끝나면
|
기준선 대비 고밀도 뇌파의 변화.
|
5년의 추적 기간이 끝나면
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2024년 7월 1일
기본 완료 (추정된)
2030년 5월 31일
연구 완료 (추정된)
2030년 5월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 6월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 6월 21일
처음 게시됨 (실제)
2024년 6월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 6월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 6월 21일
마지막으로 확인됨
2024년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2024-058-(1)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .