Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie folinianem wapnia w paraplegii spastycznej 56 (CFT-SPG56)

21 czerwca 2024 zaktualizowane przez: Li Cao, Shanghai 6th People's Hospital

Prospektywne jednoramienne badanie kliniczne dotyczące stosowania folinianu wapnia w leczeniu paraplegii spastycznej 56

SPG56 jest jednym ze skomplikowanych i wczesnych podtypów HSP spowodowanych mutacjami genetycznymi w CYP2U1. Jak dotąd nie ma wystandaryzowanej i specyficznej terapii klinicznej dla SPG56. Celem tego badania klinicznego jest zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa folinianu wapnia w leczeniu pacjentów z SPG56.

Badanie to jest prospektywne, otwarte i jednoramienne i będzie trwało 6 lat. W badaniu weźmie udział łącznie 10 pacjentów, którzy będą otrzymywać leczenie folinianem wapnia i regularnie będą poddawani profesjonalnej ocenie klinicznej.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

10

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Shanghai 6th People's Hospita
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci spełniają kliniczne standardy diagnostyczne dziedzicznej paraplegii spastycznej (HSP);
  2. W wyniku patogennej mutacji CYP2U1 rozpoznano paraplegię spastyczną typu 56 (SPG56).
  3. Pacjenci chętnie uczestniczą w badaniach klinicznych oraz są w stanie zrozumieć i przestrzegać programu badawczego.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci są uczuleni na leki objęte badaniem;
  2. Inne choroby neurologiczne, które prawdopodobnie wpływają na ocenę badanego leczenia;
  3. Inne schorzenia, takie jak: choroby serca, nowotwory, choroby krwi, choroby wątroby, choroby nerek itp. występujące w ciągu ostatniego roku;
  4. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią lub osoby, które nie mogą stosować odpowiedniej antykoncepcji podczas badania;
  5. Uczestnictwo w innym badaniu leku badanego i zażywanie leku badanego w ciągu ostatnich 30 dni;
  6. Uczestnicy słabo przestrzegają zaleceń lub występują inne czynniki, które nie pozwalają na udział w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: grupa leczona folinianem wapnia

Lek: folinian wapnia Faza I: folinian wapnia wlew dożylny przez 5 kolejnych dni w dawce 1 mg/kg/dobę w dwóch dawkach podzielonych dziennie. Następnie w trakcie hospitalizacji zmieniono leczenie na podawanie doustne w dawce 2 mg/kg/dobę.

Faza II: długotrwałe leczenie doustne w dawce 2mg/kg/dobę w dwóch dawkach dziennie.
Lek: folinian wapnia
Wlew dożylny i/lub terapia doustna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
GMFM-88
Ramy czasowe: Pod koniec 5-letniego okresu obserwacji
Zmiana wyniku w skali Gross Motor Function Measure-88 (GMFM-88) w stosunku do wartości wyjściowych (zakres: 0-264, wyższe wyniki oznaczają lepszy wynik).
Pod koniec 5-letniego okresu obserwacji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik SPRS
Ramy czasowe: Pod koniec 5-letniego okresu obserwacji
Zmiana wyniku w Skali Oceny Paraplegii Spastycznej (SPRS) w stosunku do wartości wyjściowych (zakres: 0-52, wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik).
Pod koniec 5-letniego okresu obserwacji
Wynik MMSE
Ramy czasowe: Pod koniec 5-letniego okresu obserwacji
Zmiana wyniku w Mini-Mental State Examination (MMSE) w stosunku do wartości wyjściowych (zakres: 0-30, wyższe wyniki oznaczają lepszy wynik).
Pod koniec 5-letniego okresu obserwacji
Wskaźniki laboratoryjne
Ramy czasowe: Pod koniec 5-letniego okresu obserwacji
Zmiana wskaźników laboratoryjnych (biochemia krwi, metabolizm lipidów, kwas foliowy itp.) oraz liczba uczestników z nieprawidłowymi wskaźnikami laboratoryjnymi.
Pod koniec 5-letniego okresu obserwacji
CT/MRI czaszki
Ramy czasowe: Pod koniec 5-letniego okresu obserwacji
Zmiana w obrazie CT/MRI czaszki w porównaniu z wartością wyjściową.
Pod koniec 5-letniego okresu obserwacji
Badanie chodu
Ramy czasowe: Pod koniec 5-letniego okresu obserwacji
Zmiana w badaniu chodu w porównaniu z wartością wyjściową.
Pod koniec 5-letniego okresu obserwacji
Wynik MoCA
Ramy czasowe: Pod koniec 5-letniego okresu obserwacji
Zmiana wyniku Montreal Cognitive Assessment (MoCA) w stosunku do wartości wyjściowych (zakres: 0-30, wyższe wyniki oznaczają lepszy wynik).
Pod koniec 5-letniego okresu obserwacji
Elektroencefalogram o dużej gęstości
Ramy czasowe: Pod koniec 5-letniego okresu obserwacji
Zmiana w elektroencefalogramie o dużej gęstości w stosunku do wartości wyjściowych.
Pod koniec 5-letniego okresu obserwacji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shanghai 6th People's Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 lipca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 maja 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 maja 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 czerwca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 czerwca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 czerwca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 czerwca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 czerwca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2024-058-(1)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj