Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba spastické paraplegie kalciumfolinátem 56 (CFT-SPG56)

21. června 2024 aktualizováno: Li Cao, Shanghai 6th People's Hospital

Prospektivní jednoramenná klinická studie kalciumfolinátu v léčbě spastické paraplegie 56

SPG56 je jedním z komplikovaných subtypů HSP s časným nástupem způsobeným genetickými mutacemi v CYP2U1. Dosud neexistuje žádná standardizovaná a specifická klinická terapie pro SPG56. Cílem této klinické studie je prozkoumat účinnost a bezpečnost kalciumfolinátu při léčbě pacientů s SPG56.

Tato studie je prospektivní, otevřená a jednoramenná a tato studie bude trvat 6 let. Celkem se zúčastní 10 pacientů, kteří budou pravidelně dostávat léčbu kalciumfolinátem a odborné klinické hodnocení.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

10

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Čína
        • Nábor
        • Shanghai 6th People's Hospita
        • Kontakt:
          • Shankai Yin
          • Telefonní číslo: +8664369181
          • E-mail: slxck@126.com

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti splňují klinický diagnostický standard hereditární spastické paraplegie (HSP);
  2. Spastická paraplegie typu 56 (SPG56) byla diagnostikována patogenní mutací CYP2U1;
  3. Pacienti jsou ochotni účastnit se klinických studií a jsou schopni porozumět výzkumnému programu a dodržovat jej.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti jsou alergičtí na léky zahrnuté ve studii;
  2. Jiná neurologická onemocnění pravděpodobně ovlivňující hodnocení studijní léčby;
  3. Další zdravotní stavy, jako jsou: srdeční onemocnění, nádor, onemocnění krve, onemocnění jater, onemocnění ledvin atd. za poslední 1 rok;
  4. Těhotné nebo kojící ženy nebo subjekty, které během studie nemohou používat vhodnou antikoncepci;
  5. účast na jiné studii studovaného léku a užití hodnoceného léku v posledních 30 dnech;
  6. Subjekty mají špatnou komplianci nebo jiné faktory, které nejsou vhodné pro účast v klinické studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: skupina léčená kalciumfolinátem

Lék: kalciumfolinát Fáze I: kalciumfolinátová infuze intravenózně po dobu 5 po sobě jdoucích dnů v dávce 1 mg/kg/den ve dvou dílčích dávkách denně. Poté bylo během hospitalizace změněno na perorální podávání v dávce 2 mg/kg/den.

Fáze II: dlouhodobá perorální léčba v dávce 2 mg/kg/den ve dvou denních dávkách.
Lék: kalciumfolinát
Intravenózní infuze a/nebo perorální terapie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
GMFM-88
Časové okno: Na konci 5letého období sledování
Změna skóre Gross Motor Function Measure-88 (GMFM-88) oproti výchozí hodnotě (rozsah: 0-264, vyšší skóre znamená lepší výsledek).
Na konci 5letého období sledování

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre SPRS
Časové okno: Na konci 5letého období sledování
Změna skóre Spastic Paraplegia Rating Scale (SPRS) od výchozí hodnoty (rozsah: 0-52, vyšší skóre znamená horší výsledek).
Na konci 5letého období sledování
MMSE skóre
Časové okno: Na konci 5letého období sledování
Změna skóre Mini-Mental State Examination (MMSE) oproti výchozí hodnotě (rozsah: 0-30, vyšší skóre znamená lepší výsledek).
Na konci 5letého období sledování
Laboratorní indikátory
Časové okno: Na konci 5letého období sledování
Změna laboratorních ukazatelů (biochemie krve, metabolismus lipidů, folát atd.) a počet účastníků s abnormálními laboratorními ukazateli.
Na konci 5letého období sledování
Kraniální CT/MRI
Časové okno: Na konci 5letého období sledování
Změna v kraniálním CT/MRI oproti výchozí hodnotě.
Na konci 5letého období sledování
Vyšetření chůze
Časové okno: Na konci 5letého období sledování
Změna ve vyšetření chůze od základní linie.
Na konci 5letého období sledování
Skóre MoCA
Časové okno: Na konci 5letého období sledování
Změna skóre Montrealského kognitivního hodnocení (MoCA) oproti výchozí hodnotě (rozsah: 0–30, vyšší skóre znamená lepší výsledek).
Na konci 5letého období sledování
Elektroencefalogram s vysokou hustotou
Časové okno: Na konci 5letého období sledování
Změna v elektroencefalogramu s vysokou hustotou od výchozí hodnoty.
Na konci 5letého období sledování

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shanghai 6th People's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. července 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. května 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. května 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. června 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. června 2024

První zveřejněno (Aktuální)

27. června 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. června 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. června 2024

Naposledy ověřeno

1. června 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2024-058-(1)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na kalciumfolinát

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Netherlands

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit