Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Лечение спастической параплегии фолинатом кальция 56 (CFT-SPG56)

21 июня 2024 г. обновлено: Li Cao, Shanghai 6th People's Hospital

Проспективное одногрупповое клиническое исследование фолината кальция при лечении спастической параплегии 56

SPG56 — один из сложных и ранних подтипов HSP, вызванный генетическими мутациями CYP2U1. До сих пор не существует стандартизированной и специфической клинической терапии SPG56. Целью этого клинического исследования является изучение эффективности и безопасности фолината кальция при лечении пациентов с SPG56.

Это исследование является проспективным, открытым, одногрупповым и продлится 6 лет. Всего в нем примут участие 10 пациентов, которые будут регулярно получать лечение кальцием фолинатом и проходить профессиональное клиническое обследование.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

10

Фаза

  • Ранняя фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Китай
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Китай
        • Рекрутинг
        • Shanghai 6th People's Hospita
        • Контакт:
          • Shankai Yin
          • Номер телефона: +8664369181
          • Электронная почта: slxck@126.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Пациенты соответствуют клинико-диагностическому стандарту наследственной спастической параплегии (HSP);
  2. Спастическая параплегия 56 типа (SPG56) диагностирована по патогенной мутации CYP2U1;
  3. Пациенты готовы участвовать в клинических исследованиях и способны понимать и соблюдать программу исследований.

Критерий исключения:

  1. У пациентов имеется аллергия на препараты, участвующие в исследовании;
  2. Другие неврологические заболевания, которые могут повлиять на оценку исследуемого лечения;
  3. Другие медицинские состояния, такие как: болезни сердца, опухоли, заболевания крови, заболевания печени, почек и т. д. за последний 1 год;
  4. Беременные или кормящие женщины или субъекты, которые не могут использовать соответствующую контрацепцию во время исследования;
  5. Участие в другом исследовании исследуемого препарата и использование исследуемого препарата в течение последних 30 дней;
  6. Субъекты имеют плохое соблюдение режима лечения или другие факторы, которые не подходят для участия в клиническом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: группа лечения фолинатом кальция

Лекарственное средство: фолинат кальция Фаза I: инфузия фолината кальция внутривенно в течение 5 дней подряд в дозе 1 мг/кг/день в два приема в день. Затем во время госпитализации его заменили на пероральный прием в дозе 2 мг/кг/день.

Фаза II: длительный пероральный прием в дозе 2 мг/кг/день двумя приемами в день.
Лекарство: фолинат кальция
Внутривенная инфузия и/или пероральная терапия

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
ГМФМ-88
Временное ограничение: В конце 5-летнего периода наблюдения
Изменение показателя общей моторной функции-88 (GMFM-88) по сравнению с исходным уровнем (диапазон: 0–264, более высокие баллы означают лучший результат).
В конце 5-летнего периода наблюдения

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка SPRS
Временное ограничение: В конце 5-летнего периода наблюдения
Изменение показателя по шкале оценки спастической параплегии (SPRS) по сравнению с исходным уровнем (диапазон: 0–52, более высокие баллы означают худший результат).
В конце 5-летнего периода наблюдения
Оценка MMSE
Временное ограничение: В конце 5-летнего периода наблюдения
Изменение оценки мини-психического состояния (MMSE) по сравнению с исходным уровнем (диапазон: 0–30, более высокие баллы означают лучший результат).
В конце 5-летнего периода наблюдения
Лабораторные показатели
Временное ограничение: В конце 5-летнего периода наблюдения
Изменение лабораторных показателей (биохимия крови, липидный обмен, фолаты и т.д.) и количества участников с отклонением лабораторных показателей.
В конце 5-летнего периода наблюдения
Краниальная КТ/МРТ
Временное ограничение: В конце 5-летнего периода наблюдения
Изменение краниальной КТ/МРТ по сравнению с исходным уровнем.
В конце 5-летнего периода наблюдения
Исследование походки
Временное ограничение: В конце 5-летнего периода наблюдения
Изменение походки при осмотре по сравнению с исходным уровнем.
В конце 5-летнего периода наблюдения
Оценка МоСА
Временное ограничение: В конце 5-летнего периода наблюдения
Изменение показателя Монреальской когнитивной оценки (MoCA) по сравнению с исходным уровнем (диапазон: 0–30, более высокие баллы означают лучший результат).
В конце 5-летнего периода наблюдения
Электроэнцефалограмма высокой плотности
Временное ограничение: В конце 5-летнего периода наблюдения
Изменение электроэнцефалограммы высокой плотности по сравнению с исходным уровнем.
В конце 5-летнего периода наблюдения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Shanghai 6th People's Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 июля 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 мая 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 мая 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 июня 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 июня 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

27 июня 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

27 июня 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 июня 2024 г.

Последняя проверка

1 июня 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2024-058-(1)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться