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Tratamento com folinato de cálcio para paraplegia espástica 56 (CFT-SPG56)

21 de junho de 2024 atualizado por: Li Cao, Shanghai 6th People's Hospital

Um ensaio clínico prospectivo de braço único de folinato de cálcio no tratamento de paraplegia espástica 56

SPG56 é um dos subtipos complicados e de início precoce de HSP causados ​​por mutações genéticas no CYP2U1. Até o momento, não existe terapia clínica padronizada e específica para SPG56. O objetivo deste ensaio clínico é explorar a eficácia e segurança do folinato de cálcio no tratamento de pacientes com SPG56.

Este estudo é prospectivo, aberto e de braço único e terá duração de 6 anos. Um total de 10 pacientes participarão e receberão tratamento com folinato de cálcio e avaliação clínica profissional regularmente.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

10

Estágio

  • Fase inicial 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • China
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China
        • Recrutamento
        • Shanghai 6th People's Hospita
        • Contato:
          • Shankai Yin
          • Número de telefone: +8664369181
          • E-mail: slxck@126.com

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Os pacientes atendem ao padrão de diagnóstico clínico de paraplegia espástica hereditária (HSP);
  2. A paraplegia espástica tipo 56 (SPG56) foi diagnosticada pela mutação patogênica CYP2U1;
  3. Os pacientes estão dispostos a participar de ensaios clínicos e são capazes de compreender e cumprir o programa de pesquisa.

Critério de exclusão:

  1. Os pacientes são alérgicos aos medicamentos envolvidos no estudo;
  2. Outras doenças neurológicas que provavelmente afetam a avaliação do tratamento do estudo;
  3. Outras condições médicas, tais como: doenças cardíacas, tumores, doenças sanguíneas, doenças hepáticas, doenças renais, etc. no último 1 ano;
  4. Mulheres grávidas ou lactantes ou indivíduos que não conseguem usar métodos contraceptivos apropriados durante o estudo;
  5. Participar de outro ensaio clínico do medicamento e ter usado o medicamento experimental nos últimos 30 dias;
  6. Os indivíduos apresentam baixa adesão ou outros fatores que não são adequados para participar do ensaio clínico.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: grupo de tratamento com folinato de cálcio

Medicamento: folinato de cálcio Fase I: infusão de folinato de cálcio por via intravenosa durante 5 dias consecutivos na dose de 1 mg/kg/dia em duas doses divididas por dia. Em seguida, foi alterada para administração oral na dose de 2mg/kg/dia durante a internação.

Fase II: medicação oral de longa duração na dose de 2mg/kg/dia em duas doses diárias.
Medicamento: folinato de cálcio
Infusão intravenosa e/ou terapia oral

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
GMFM-88
Prazo: Ao final do período de acompanhamento de 5 anos
A mudança na pontuação da Medida da Função Motora Grossa-88 (GMFM-88) em relação à linha de base (intervalo: 0-264, pontuações mais altas significam um resultado melhor).
Ao final do período de acompanhamento de 5 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação SPRS
Prazo: Ao final do período de acompanhamento de 5 anos
A mudança na pontuação da Escala de Avaliação de Paraplegia Espástica (SPRS) desde o início (intervalo: 0-52, pontuações mais altas significam um pior resultado).
Ao final do período de acompanhamento de 5 anos
Pontuação MEEM
Prazo: Ao final do período de acompanhamento de 5 anos
A mudança na pontuação do Mini-Exame do Estado Mental (MEEM) em relação ao valor inicial (intervalo: 0-30, pontuações mais altas significam um resultado melhor).
Ao final do período de acompanhamento de 5 anos
Indicadores laboratoriais
Prazo: Ao final do período de acompanhamento de 5 anos
A alteração dos indicadores laboratoriais (bioquímica sanguínea, metabolismo lipídico, folato, etc) e o número de participantes com indicadores laboratoriais anormais.
Ao final do período de acompanhamento de 5 anos
Tomografia computadorizada/ressonância magnética craniana
Prazo: Ao final do período de acompanhamento de 5 anos
A mudança na tomografia computadorizada/ressonância magnética craniana desde o início.
Ao final do período de acompanhamento de 5 anos
Exame de marcha
Prazo: Ao final do período de acompanhamento de 5 anos
A mudança no exame de marcha desde o início.
Ao final do período de acompanhamento de 5 anos
Pontuação MoCA
Prazo: Ao final do período de acompanhamento de 5 anos
A mudança na pontuação da Avaliação Cognitiva de Montreal (MoCA) em relação à linha de base (intervalo: 0-30, pontuações mais altas significam um melhor resultado).
Ao final do período de acompanhamento de 5 anos
Eletroencefalograma de alta densidade
Prazo: Ao final do período de acompanhamento de 5 anos
A mudança no eletroencefalograma de alta densidade desde o início.
Ao final do período de acompanhamento de 5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Shanghai 6th People's Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de julho de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

31 de maio de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de maio de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de junho de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de junho de 2024

Primeira postagem (Real)

27 de junho de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

27 de junho de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de junho de 2024

Última verificação

1 de junho de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 2024-058-(1)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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