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Traitement au folinate de calcium de la paraplégie spastique 56 (CFT-SPG56)

21 juin 2024 mis à jour par: Li Cao, Shanghai 6th People's Hospital

Un essai clinique prospectif à un seul bras sur le folinate de calcium dans le traitement de la paraplégie spastique 56

SPG56 est l’un des sous-types de HSP compliqués et précoces causés par des mutations génétiques du CYP2U1. Jusqu’à présent, il n’existe pas de traitement clinique standardisé et spécifique pour le SPG56. Le but de cet essai clinique est d'explorer l'efficacité et l'innocuité du folinate de calcium dans le traitement des patients SPG56.

Cette étude est prospective, ouverte et à un seul bras et cet essai durera 6 ans. Au total, 10 patients participeront et recevront régulièrement un traitement au folinate de calcium et une évaluation clinique professionnelle.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

10

Phase

  • Première phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chine
        • Recrutement
        • Shanghai 6th People's Hospita
        • Contact:
          • Shankai Yin
          • Numéro de téléphone: +8664369181
          • E-mail: slxck@126.com

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Les patients répondent à la norme de diagnostic clinique de la paraplégie spastique héréditaire (HSP) ;
  2. La paraplégie spastique de type 56 (SPG56) a été diagnostiquée par une mutation pathogène du CYP2U1 ;
  3. Les patients sont disposés à participer à des essais cliniques et sont capables de comprendre et de se conformer au programme de recherche.

Critère d'exclusion:

  1. Les patients sont allergiques aux médicaments impliqués dans l’étude ;
  2. Autres maladies neurologiques susceptibles d'affecter l'évaluation du traitement à l'étude ;
  3. Autres problèmes médicaux tels que : maladie cardiaque, tumeur, maladie du sang, maladie du foie, maladie rénale, etc. au cours de la dernière année ;
  4. Femmes enceintes ou allaitantes ou sujets incapables d'utiliser une contraception appropriée pendant l'essai ;
  5. Participer à un autre essai clinique sur un médicament à l'étude et utiliser le médicament expérimental au cours des 30 derniers jours ;
  6. Les sujets ont une mauvaise observance ou d'autres facteurs qui ne conviennent pas pour participer à l'essai clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: groupe de traitement au folinate de calcium

Médicament : folinate de calcium Phase I : perfusion de folinate de calcium par voie intraveineuse pendant 5 jours consécutifs à la dose de 1 mg/kg/jour à diviser en deux prises par jour. Ensuite, elle a été remplacée par une administration orale à la dose de 2 mg/kg/jour pendant l'hospitalisation.

Phase II : médicament oral au long cours à la dose de 2 mg/kg/jour en deux prises quotidiennes.
Médicament: folinate de calcium
Perfusion intraveineuse et/ou thérapie orale

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
GMFM-88
Délai: À la fin de la période de suivi de 5 ans
Le changement du score de la mesure de la fonction motrice globale-88 (GMFM-88) par rapport à la ligne de base (plage : 0-264, des scores plus élevés signifient un meilleur résultat).
À la fin de la période de suivi de 5 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score SPRS
Délai: À la fin de la période de suivi de 5 ans
Le changement du score de l'échelle d'évaluation de la paraplégie spastique (SPRS) par rapport à la ligne de base (plage : 0 à 52, des scores plus élevés signifient un pire résultat).
À la fin de la période de suivi de 5 ans
Score MMSE
Délai: À la fin de la période de suivi de 5 ans
Le changement du score du mini-examen de l'état mental (MMSE) par rapport à la ligne de base (plage : 0 à 30, des scores plus élevés signifient un meilleur résultat).
À la fin de la période de suivi de 5 ans
Indicateurs de laboratoire
Délai: À la fin de la période de suivi de 5 ans
L'évolution des indicateurs de laboratoire (biochimie sanguine, métabolisme des lipides, folate, etc.) et le nombre de participants présentant des indicateurs de laboratoire anormaux.
À la fin de la période de suivi de 5 ans
TDM/IRM crânienne
Délai: À la fin de la période de suivi de 5 ans
Le changement dans le scanner/IRM crânien par rapport à la ligne de base.
À la fin de la période de suivi de 5 ans
Examen de la démarche
Délai: À la fin de la période de suivi de 5 ans
Le changement dans l'examen de la marche par rapport à la ligne de base.
À la fin de la période de suivi de 5 ans
Score MoCA
Délai: À la fin de la période de suivi de 5 ans
Le changement du score de l'évaluation cognitive de Montréal (MoCA) par rapport à la ligne de base (plage : 0 à 30, des scores plus élevés signifient un meilleur résultat).
À la fin de la période de suivi de 5 ans
Électroencéphalogramme haute densité
Délai: À la fin de la période de suivi de 5 ans
Le changement de l'électroencéphalogramme à haute densité par rapport à la ligne de base.
À la fin de la période de suivi de 5 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shanghai 6th People's Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 juillet 2024

Achèvement primaire (Estimé)

31 mai 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 mai 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 juin 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 juin 2024

Première publication (Réel)

27 juin 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 juin 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 juin 2024

Dernière vérification

1 juin 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2024-058-(1)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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