Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Kalciumfolinatbehandling av spastisk paraplegi 56 (CFT-SPG56)

21 juni 2024 uppdaterad av: Li Cao, Shanghai 6th People's Hospital

En prospektiv enarmad klinisk prövning av kalciumfolinat vid behandling av spastisk paraplegi 56

SPG56 är en av de komplicerade och tidigt debuterande HSP-subtyperna som orsakas av genetiska mutationer i CYP2U1. Än så länge finns det ingen standardiserad och specifik klinisk behandling för SPG56. Målet med denna kliniska prövning är att utforska effektiviteten och säkerheten av kalciumfolinat vid behandling av SPG56-patienter.

Denna studie är prospektiv, öppen och singelarm och denna studie kommer att pågå i 6 år. Totalt 10 patienter kommer att delta och de kommer att få kalciumfolinatbehandling och professionell klinisk utvärdering regelbundet.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

10

Fas

  • Tidig fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina
        • Rekrytering
        • Shanghai 6th People's Hospita
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienter uppfyller den kliniska diagnostiska standarden för hereditär spastisk paraplegi (HSP);
  2. Spastisk paraplegi typ 56 (SPG56) diagnostiserades av CYP2U1 patogen mutation;
  3. Patienter är villiga att delta i kliniska prövningar och kan förstå och följa forskningsprogrammet.

Exklusions kriterier:

  1. Patienter är allergiska mot de droger som ingår i studien;
  2. Andra neurologiska sjukdomar som sannolikt påverkar utvärderingen av studiebehandlingen;
  3. Andra medicinska tillstånd såsom: hjärtsjukdom, tumör, blodsjukdom, leversjukdom, njursjukdom, etc. under det senaste året;
  4. Graviditet eller ammande kvinnor eller försökspersoner som inte kan använda lämpligt preventivmedel under prövningen;
  5. Deltagit i en annan studieläkemedelsprövning och använt prövningsläkemedlet under de senaste 30 dagarna;
  6. Försökspersoner har dålig följsamhet eller andra faktorer som inte är lämpliga för att delta i den kliniska prövningen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: kalciumfolinatbehandlingsgrupp

Läkemedel: kalciumfolinat Fas I: kalciumfolinat infusion intravenöst under 5 dagar i följd i en dos av 1 mg/kg/dag i två uppdelade doser per dag. Sedan ändrades det till oral administrering i en dos av 2 mg/kg/dag under sjukhusvistelse.

Fas II: långvarig oral medicinering i en dos av 2 mg/kg/dag i två dagliga doser.
Läkemedel: kalciumfolinat
Intravenös infusion och/eller oral terapi

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
GMFM-88
Tidsram: I slutet av den 5-åriga uppföljningsperioden
Förändringen i Gross Motor Function Measure-88 (GMFM-88) poäng från baslinjen (intervall: 0-264, högre poäng betyder ett bättre resultat).
I slutet av den 5-åriga uppföljningsperioden

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
SPRS poäng
Tidsram: I slutet av den 5-åriga uppföljningsperioden
Förändringen i Spastic Paraplegia Rating Scale (SPRS) poäng från baslinjen (intervall: 0-52, högre poäng betyder ett sämre resultat).
I slutet av den 5-åriga uppföljningsperioden
MMSE poäng
Tidsram: I slutet av den 5-åriga uppföljningsperioden
Förändringen i Mini-Mental State Examination (MMSE) poäng från baslinjen (intervall: 0-30, högre poäng betyder ett bättre resultat).
I slutet av den 5-åriga uppföljningsperioden
Laboratorieindikatorer
Tidsram: I slutet av den 5-åriga uppföljningsperioden
Förändringen i laboratorieindikatorerna (blodbiokemi, lipidmetabolism, folat, etc) och antalet deltagare med onormala laboratorieindikatorer.
I slutet av den 5-åriga uppföljningsperioden
Kranial CT/MRI
Tidsram: I slutet av den 5-åriga uppföljningsperioden
Förändringen i kranial CT/MRI från baslinjen.
I slutet av den 5-åriga uppföljningsperioden
Gångundersökning
Tidsram: I slutet av den 5-åriga uppföljningsperioden
Förändringen i gångundersökningen från baslinjen.
I slutet av den 5-åriga uppföljningsperioden
MoCA-poäng
Tidsram: I slutet av den 5-åriga uppföljningsperioden
Förändringen i Montreal Cognitive Assessment (MoCA) poäng från baslinjen (intervall: 0-30, högre poäng betyder ett bättre resultat).
I slutet av den 5-åriga uppföljningsperioden
Elektroencefalogram med hög densitet
Tidsram: I slutet av den 5-åriga uppföljningsperioden
Förändringen i högdensitetselektroencefalogrammet från baslinjen.
I slutet av den 5-åriga uppföljningsperioden

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Shanghai 6th People's Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 juli 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

31 maj 2030

Avslutad studie (Beräknad)

31 maj 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 juni 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 juni 2024

Första postat (Faktisk)

27 juni 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

27 juni 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 juni 2024

Senast verifierad

1 juni 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2024-058-(1)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera