Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Spastisen paraplegian kalsiumfolinaattihoito 56 (CFT-SPG56)

perjantai 21. kesäkuuta 2024 päivittänyt: Li Cao, Shanghai 6th People's Hospital

Tuleva yksihaarainen kliininen tutkimus kalsiumfolinaatista spastisen paraplegian hoidossa 56

SPG56 on yksi monimutkaisista ja varhain alkavista HSP-alatyypeistä, jotka johtuvat CYP2U1:n geneettisistä mutaatioista. Toistaiseksi SPG56:lle ei ole standardoitua ja spesifistä kliinistä hoitoa. Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on tutkia kalsiumfolinaatin tehoa ja turvallisuutta SPG56-potilaiden hoidossa.

Tämä tutkimus on prospektiivinen, avoin ja yksihaarainen, ja tämä tutkimus kestää 6 vuotta. Yhteensä 10 potilasta osallistuu ja he saavat säännöllisesti kalsiumfolinaattihoitoa ja ammatillista kliinistä arviointia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

10

Vaihe

  • Varhainen vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kiina
        • Rekrytointi
        • Shanghai 6th People's Hospita
        • Ottaa yhteyttä:
          • Shankai Yin
          • Puhelinnumero: +8664369181
          • Sähköposti: slxck@126.com

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilaat täyttävät perinnöllisen spastisen paraplegian (HSP) kliinisen diagnostisen standardin;
  2. Spastinen paraplegia tyyppi 56 (SPG56) diagnosoitiin CYP2U1-patogeenisen mutaation avulla;
  3. Potilaat ovat halukkaita osallistumaan kliinisiin tutkimuksiin ja pystyvät ymmärtämään tutkimusohjelman ja noudattamaan sitä.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat ovat allergisia tutkimukseen osallistuville lääkkeille;
  2. Muut neurologiset sairaudet, jotka todennäköisesti vaikuttavat tutkimushoidon arviointiin;
  3. Muut sairaudet, kuten: sydänsairaus, kasvain, verisairaus, maksasairaus, munuaissairaus jne. viimeisen vuoden aikana;
  4. Raskaana oleville tai imettäville naisille tai henkilöille, jotka eivät pysty käyttämään asianmukaista ehkäisyä tutkimuksen aikana;
  5. Osallistunut toiseen lääketutkimukseen ja käyttänyt tutkimuslääkettä viimeisten 30 päivän aikana;
  6. Koehenkilöillä on huono hoitomyöntyvyys tai muut tekijät, jotka eivät sovellu kliiniseen tutkimukseen osallistumiseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: kalsiumfolinaattihoitoryhmä

Lääke: kalsiumfolinaatti Vaihe I: kalsiumfolinaatti-infuusio suonensisäisesti 5 peräkkäisenä päivänä annoksella 1 mg/kg/vrk jaettuna kahteen annokseen päivässä. Sitten se vaihdettiin oraaliseen antoon annoksella 2 mg/kg/vrk sairaalahoidon aikana.

Vaihe II: pitkäaikainen oraalinen lääkitys annoksella 2mg/kg/vrk kahdessa vuorokaudessa.
Lääke: kalsiumfolinaatti
Laskimonsisäinen infuusio ja/tai oraalinen hoito

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
GMFM-88
Aikaikkuna: 5 vuoden seurantajakson lopussa
Bruttomoottorifunktion mittarin 88 (GMFM-88) pistemäärän muutos lähtötasosta (alue: 0-264, korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa tulosta).
5 vuoden seurantajakson lopussa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
SPRS-pisteet
Aikaikkuna: 5 vuoden seurantajakson lopussa
Spastic Paraplegia Rating Scale (SPRS) -pistemäärän muutos lähtötasosta (alue: 0-52, korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta).
5 vuoden seurantajakson lopussa
MMSE-pisteet
Aikaikkuna: 5 vuoden seurantajakson lopussa
Mini-Mental State Examination (MMSE) -pistemäärän muutos lähtötasosta (alue: 0-30, korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa tulosta).
5 vuoden seurantajakson lopussa
Laboratorioindikaattorit
Aikaikkuna: 5 vuoden seurantajakson lopussa
Muutos laboratorioindikaattoreissa (veren biokemia, rasva-aineenvaihdunta, folaatti jne.) ja osallistujien määrä, joilla on poikkeavia laboratorioindikaattoreita.
5 vuoden seurantajakson lopussa
Kraniaalinen CT/MRI
Aikaikkuna: 5 vuoden seurantajakson lopussa
Muutos kallon CT/MRI:ssä lähtötasosta.
5 vuoden seurantajakson lopussa
Kävelytutkimus
Aikaikkuna: 5 vuoden seurantajakson lopussa
Muutos kävelytutkimuksessa lähtötilanteesta.
5 vuoden seurantajakson lopussa
MoCA-pisteet
Aikaikkuna: 5 vuoden seurantajakson lopussa
Muutos Montreal Cognitive Assessment (MoCA) -pisteissä lähtötasosta (vaihteluväli: 0-30, korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa tulosta).
5 vuoden seurantajakson lopussa
Suuritiheyksinen elektroenkefalogrammi
Aikaikkuna: 5 vuoden seurantajakson lopussa
Muutos suuren tiheyden elektroenkefalogrammissa lähtötasosta.
5 vuoden seurantajakson lopussa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shanghai 6th People's Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Maanantai 1. heinäkuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. toukokuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. toukokuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 8. kesäkuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 21. kesäkuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 27. kesäkuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 27. kesäkuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 21. kesäkuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2024-058-(1)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa