Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Tratamiento con folinato de calcio de la paraplejía espástica 56 (CFT-SPG56)

21 de junio de 2024 actualizado por: Li Cao, Shanghai 6th People's Hospital

Un ensayo clínico prospectivo de un solo grupo de folinato de calcio en el tratamiento de la paraplejía espástica 56

SPG56 es uno de los subtipos de HSP complicados y de aparición temprana causados ​​por mutaciones genéticas en CYP2U1. Hasta el momento, no existe una terapia clínica estandarizada y específica para SPG56. El objetivo de este ensayo clínico es explorar la eficacia y seguridad del folinato cálcico en el tratamiento de pacientes con SPG56.

Este estudio es prospectivo, abierto y de un solo brazo y este ensayo tendrá una duración de 6 años. Participarán un total de 10 pacientes que recibirán tratamiento con folinato cálcico y evaluación clínica profesional con regularidad.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

10

Fase

  • Fase temprana 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Shanghai 6th People's Hospita
        • Contacto:
          • Shankai Yin
          • Número de teléfono: +8664369181
          • Correo electrónico: slxck@126.com

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Los pacientes cumplen con el estándar de diagnóstico clínico de paraplejia espástica hereditaria (HSP);
  2. La paraplejia espástica tipo 56 (SPG56) fue diagnosticada por la mutación patogénica CYP2U1;
  3. Los pacientes están dispuestos a participar en ensayos clínicos y son capaces de comprender y cumplir con el programa de investigación.

Criterio de exclusión:

  1. Los pacientes son alérgicos a los fármacos involucrados en el estudio;
  2. Otras enfermedades neurológicas que probablemente afecten la evaluación del tratamiento del estudio;
  3. Otras condiciones médicas tales como: enfermedad cardíaca, tumor, enfermedad de la sangre, enfermedad del hígado, enfermedad del riñón, etc. en el último año;
  4. Mujeres embarazadas o lactantes o sujetos que no puedan utilizar un método anticonceptivo adecuado durante el ensayo;
  5. Participar en otro ensayo de fármaco del estudio y haber utilizado el fármaco en investigación en los últimos 30 días;
  6. Los sujetos tienen un cumplimiento deficiente u otros factores que no son adecuados para participar en el ensayo clínico.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: grupo de tratamiento con folinato de calcio

Fármaco: folinato cálcico Fase I: infusión de folinato cálcico por vía intravenosa durante 5 días consecutivos a una dosis de 1 mg/kg/día dividida en dos tomas al día. Luego se cambió a administración oral a dosis de 2 mg/kg/día durante la hospitalización.

Fase II: medicación oral de larga duración a dosis de 2 mg/kg/día en dos tomas diarias.
Droga: folinato de calcio
Infusión intravenosa y/o terapia oral

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
GMFM-88
Periodo de tiempo: Al final del período de seguimiento de 5 años.
El cambio en la puntuación de la Medida de función motora gruesa-88 (GMFM-88) desde el inicio (rango: 0-264; las puntuaciones más altas significan un mejor resultado).
Al final del período de seguimiento de 5 años.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación SPRS
Periodo de tiempo: Al final del período de seguimiento de 5 años.
El cambio en la puntuación de la Escala de calificación de paraplejia espástica (SPRS) desde el inicio (rango: 0-52; las puntuaciones más altas significan un peor resultado).
Al final del período de seguimiento de 5 años.
Puntuación MMSE
Periodo de tiempo: Al final del período de seguimiento de 5 años.
El cambio en la puntuación del Mini-Examen del Estado Mental (MMSE) desde el inicio (rango: 0-30, las puntuaciones más altas significan un mejor resultado).
Al final del período de seguimiento de 5 años.
Indicadores de laboratorio
Periodo de tiempo: Al final del período de seguimiento de 5 años.
El cambio en los indicadores de laboratorio (bioquímica sanguínea, metabolismo de lípidos, folato, etc.) y el número de participantes con indicadores de laboratorio anormales.
Al final del período de seguimiento de 5 años.
TC/RM craneal
Periodo de tiempo: Al final del período de seguimiento de 5 años.
El cambio en la TC / RM craneal desde el inicio.
Al final del período de seguimiento de 5 años.
Examen de la marcha
Periodo de tiempo: Al final del período de seguimiento de 5 años.
El cambio en el examen de la marcha desde el inicio.
Al final del período de seguimiento de 5 años.
Puntuación MoCA
Periodo de tiempo: Al final del período de seguimiento de 5 años.
El cambio en la puntuación de la Evaluación Cognitiva de Montreal (MoCA) desde el inicio (rango: 0-30; las puntuaciones más altas significan un mejor resultado).
Al final del período de seguimiento de 5 años.
Electroencefalograma de alta densidad
Periodo de tiempo: Al final del período de seguimiento de 5 años.
El cambio en el electroencefalograma de alta densidad desde el inicio.
Al final del período de seguimiento de 5 años.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Shanghai 6th People's Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de julio de 2024

Finalización primaria (Estimado)

31 de mayo de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

31 de mayo de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de junio de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de junio de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

27 de junio de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de junio de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de junio de 2024

Última verificación

1 de junio de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 2024-058-(1)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir