Kalsiumfolinatbehandling av spastisk paraplegi 56 (CFT-SPG56)
21. juni 2024 oppdatert av: Li Cao, Shanghai 6th People's Hospital
En prospektiv enarms klinisk studie av kalsiumfolinat i behandling av spastisk paraplegi 56
SPG56 er en av de kompliserte og tidlig debuterende HSP-subtypene forårsaket av genetiske mutasjoner i CYP2U1. Så langt er det ingen standardisert og spesifikk klinisk behandling for SPG56. Målet med denne kliniske studien er å utforske effektiviteten og sikkerheten til kalsiumfolinat i behandlingen av SPG56-pasienter.
Denne studien er prospektiv, åpen og enkeltarm, og denne studien vil vare i 6 år. Totalt 10 pasienter vil delta og de vil motta kalsiumfolinatbehandling og profesjonell klinisk evaluering regelmessig.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
10
Fase
- Tidlig fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kina
- Rekruttering
- Shanghai 6th People's Hospita
-
Ta kontakt med:
- Shankai Yin
- Telefonnummer: +8664369181
- E-post: slxck@126.com
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter oppfyller den kliniske diagnostiske standarden for hereditær spastisk paraplegi (HSP);
- Spastisk paraplegi type 56 (SPG56) ble diagnostisert ved CYP2U1 patogen mutasjon;
- Pasienter er villige til å delta i kliniske studier og er i stand til å forstå og overholde forskningsprogrammet.
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter er allergiske mot legemidlene som er involvert i studien;
- Andre nevrologiske sykdommer som sannsynligvis påvirker evalueringen av studiebehandling;
- Andre medisinske tilstander som: hjertesykdom, svulst, blodsykdom, leversykdom, nyresykdom, etc. det siste 1 året;
- Graviditet eller ammende kvinner eller forsøkspersoner som ikke er i stand til å bruke passende prevensjon under forsøket;
- Deltok i en annen studie med legemiddelutprøving og brukte undersøkelsesstoffet i løpet av de siste 30 dagene;
- Forsøkspersonene har dårlig etterlevelse eller andre faktorer som ikke er egnet for å delta i den kliniske studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: kalsiumfolinatbehandlingsgruppe
Legemiddel: kalsiumfolinat Fase I: kalsiumfolinatinfusjon intravenøst i 5 påfølgende dager i en dose på 1mg/kg/dag fordelt på to doser per dag. Deretter ble det endret til oral administrering med en dose på 2 mg/kg/dag under sykehusinnleggelse. Fase II: langsiktig oral medisinering i en dose på 2mg/kg/dag i to daglige doser. |
Intravenøs infusjon og/eller oral terapi
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
GMFM-88
Tidsramme: Ved slutten av 5-års oppfølgingsperioden
|
Endringen i Gross Motor Function Measure-88 (GMFM-88) score fra baseline (område: 0-264, høyere score betyr et bedre resultat).
|
Ved slutten av 5-års oppfølgingsperioden
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
SPRS-score
Tidsramme: Ved slutten av 5-års oppfølgingsperioden
|
Endringen i Spastic Paraplegia Rating Scale (SPRS) score fra baseline (område: 0-52, høyere score betyr et dårligere resultat).
|
Ved slutten av 5-års oppfølgingsperioden
|
|
MMSE-poengsum
Tidsramme: Ved slutten av 5-års oppfølgingsperioden
|
Endringen i Mini-Mental State Examination (MMSE) score fra baseline (område: 0-30, høyere score betyr et bedre resultat).
|
Ved slutten av 5-års oppfølgingsperioden
|
|
Laboratorieindikatorer
Tidsramme: Ved slutten av 5-års oppfølgingsperioden
|
Endringen i laboratorieindikatorene (blodbiokjemi, lipidmetabolisme, folat osv.) og antall deltakere med unormale laboratorieindikatorer.
|
Ved slutten av 5-års oppfølgingsperioden
|
|
Kranial CT/MR
Tidsramme: Ved slutten av 5-års oppfølgingsperioden
|
Endringen i kranial CT/MR fra baseline.
|
Ved slutten av 5-års oppfølgingsperioden
|
|
Gangundersøkelse
Tidsramme: Ved slutten av 5-års oppfølgingsperioden
|
Endringen i gangundersøkelsen fra baseline.
|
Ved slutten av 5-års oppfølgingsperioden
|
|
MoCA-score
Tidsramme: Ved slutten av 5-års oppfølgingsperioden
|
Endringen i Montreal Cognitive Assessment (MoCA) score fra baseline (område: 0-30, høyere score betyr et bedre resultat).
|
Ved slutten av 5-års oppfølgingsperioden
|
|
Elektroencefalogram med høy tetthet
Tidsramme: Ved slutten av 5-års oppfølgingsperioden
|
Endringen i elektroencefalogrammet med høy tetthet fra baseline.
|
Ved slutten av 5-års oppfølgingsperioden
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
1. juli 2024
Primær fullføring (Antatt)
31. mai 2030
Studiet fullført (Antatt)
31. mai 2030
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. juni 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
21. juni 2024
Først lagt ut (Faktiske)
27. juni 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
27. juni 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
21. juni 2024
Sist bekreftet
1. juni 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevrologiske manifestasjoner
- Medfødte abnormiteter
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Muskelsykdommer
- Nevromuskulære sykdommer
- Nevrodegenerative sykdommer
- Sykdommer i det perifere nervesystemet
- Nevromuskulære manifestasjoner
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Misdannelser i nervesystemet
- Lammelse
- Muskelhypertoni
- Polynevropatier
- Arvelig sensorisk og motorisk nevropati
- Muskelspastisitet
- Paraplegi
- Spastisk paraplegi, arvelig
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Beskyttende agenter
- Mikronæringsstoffer
- Vitaminer
- Kalsiumregulerende hormoner og midler
- Motgift
- Vitamin B kompleks
- Leucovorin
- Kalsium
- Levoleucovorin
Andre studie-ID-numre
- 2024-058-(1)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .