Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Calciumfolinaat Behandeling van spastische paraplegie 56 (CFT-SPG56)

21 juni 2024 bijgewerkt door: Li Cao, Shanghai 6th People's Hospital

Een prospectief klinisch onderzoek met één arm naar calciumfolinaat bij de behandeling van spastische paraplegie 56

SPG56 is een van de gecompliceerde en vroeg optredende HSP-subtypen die wordt veroorzaakt door genetische mutaties in CYP2U1. Tot nu toe bestaat er geen gestandaardiseerde en specifieke klinische therapie voor SPG56. Het doel van deze klinische studie is om de werkzaamheid en veiligheid van calciumfolinaat bij de behandeling van SPG56-patiënten te onderzoeken.

Deze studie is prospectief, open-label en eenarmig en deze studie zal 6 jaar duren. Er zullen in totaal 10 patiënten deelnemen en zij zullen een calciumfolinaatbehandeling krijgen en regelmatig professionele klinische evaluatie ondergaan.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

10

Fase

  • Vroege fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China
        • Werving
        • Shanghai 6th People's Hospita
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten voldoen aan de klinische diagnostische standaard van erfelijke spastische paraplegie (HSP);
  2. Spastische paraplegie type 56 (SPG56) werd gediagnosticeerd door pathogene CYP2U1-mutatie;
  3. Patiënten zijn bereid deel te nemen aan klinische onderzoeken en zijn in staat het onderzoeksprogramma te begrijpen en na te leven.

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënten zijn allergisch voor de medicijnen die bij het onderzoek betrokken zijn;
  2. Andere neurologische ziekten die waarschijnlijk van invloed zijn op de evaluatie van de onderzoeksbehandeling;
  3. Andere medische aandoeningen zoals: hartziekte, tumor, bloedziekte, leverziekte, nierziekte, etc. in de afgelopen 1 jaar;
  4. Zwangere vrouwen, vrouwen die borstvoeding geven of proefpersonen die tijdens de proef geen geschikte anticonceptie kunnen gebruiken;
  5. Deelnemen aan een ander onderzoek naar het onderzoeksgeneesmiddel en het onderzoeksgeneesmiddel in de afgelopen 30 dagen hebben gebruikt;
  6. Proefpersonen hebben een slechte therapietrouw of andere factoren die niet geschikt zijn voor deelname aan de klinische proef.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: behandelingsgroep met calciumfolinaat

Geneesmiddel: calciumfolinaat Fase I: calciumfolinaat-infusie intraveneus gedurende 5 opeenvolgende dagen in een dosis van 1 mg/kg/dag, verdeeld over twee doses per dag. Vervolgens werd tijdens de ziekenhuisopname overgegaan op orale toediening met een dosis van 2 mg/kg/dag.

Fase II: orale medicatie op lange termijn in een dosis van 2 mg/kg/dag in twee dagelijkse doses.
Geneesmiddel: calciumfolinaat
Intraveneuze infusie en/of orale therapie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
GMFM-88
Tijdsspanne: Aan het einde van de follow-upperiode van 5 jaar
De verandering in de Gross Motor Function Measure-88 (GMFM-88)-score ten opzichte van de uitgangswaarde (bereik: 0-264, hogere scores betekenen een beter resultaat).
Aan het einde van de follow-upperiode van 5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
SPRS-score
Tijdsspanne: Aan het einde van de follow-upperiode van 5 jaar
De verandering in de Spastic Paraplegia Rating Scale (SPRS)-score ten opzichte van de uitgangswaarde (bereik: 0-52, hogere scores betekenen een slechtere uitkomst).
Aan het einde van de follow-upperiode van 5 jaar
MMSE-score
Tijdsspanne: Aan het einde van de follow-upperiode van 5 jaar
De verandering in de Mini-Mental State Examination (MMSE)-score ten opzichte van de uitgangswaarde (bereik: 0-30, hogere scores betekenen een beter resultaat).
Aan het einde van de follow-upperiode van 5 jaar
Laboratoriumindicatoren
Tijdsspanne: Aan het einde van de follow-upperiode van 5 jaar
De verandering in de laboratoriumindicatoren (bloedbiochemie, lipidenmetabolisme, foliumzuur, enz.) en het aantal deelnemers met abnormale laboratoriumindicatoren.
Aan het einde van de follow-upperiode van 5 jaar
Craniale CT/MRI
Tijdsspanne: Aan het einde van de follow-upperiode van 5 jaar
De verandering in de craniale CT/MRI ten opzichte van de uitgangswaarde.
Aan het einde van de follow-upperiode van 5 jaar
Gangonderzoek
Tijdsspanne: Aan het einde van de follow-upperiode van 5 jaar
De verandering in het looponderzoek ten opzichte van de basislijn.
Aan het einde van de follow-upperiode van 5 jaar
MoCA-score
Tijdsspanne: Aan het einde van de follow-upperiode van 5 jaar
De verandering in de Montreal Cognitive Assessment (MoCA)-score ten opzichte van de uitgangswaarde (bereik: 0-30, hogere scores betekenen een beter resultaat).
Aan het einde van de follow-upperiode van 5 jaar
Elektro-encefalogram met hoge dichtheid
Tijdsspanne: Aan het einde van de follow-upperiode van 5 jaar
De verandering in het hogedichtheidelektro-encefalogram ten opzichte van de basislijn.
Aan het einde van de follow-upperiode van 5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shanghai 6th People's Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 juli 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

31 mei 2030

Studie voltooiing (Geschat)

31 mei 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 juni 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 juni 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 juni 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 juni 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 juni 2024

Laatst geverifieerd

1 juni 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2024-058-(1)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren