嚢胞性線維症患者における吸入ETD001の反復投与の有効性、安全性、忍容性および薬物動態を評価するための2部構成の研究
2025年11月26日 更新者：Enterprise Therapeutics Ltd
嚢胞性線維症患者における吸入ETD001の反復投与の有効性、安全性、忍容性および薬物動態を評価するための無作為二重盲検プラセボ対照2部構成研究
この研究は、CF患者にETD001を投与する最初の研究です。 研究は 2 つの部分に分けて実施されます。 パート A では、ETD001 を CF 患者に投与しても安全かどうかを評価し、パート B では ETD001 が肺機能を改善するかどうかを評価します。 治験薬は1日2回服用され、パートAでは7日間、パートBでは28日間服用されます。 パート B では、治療法を比較できるように、ダミーの薬を 28 日間投与する別の期間が設けられます。
パート A では、参加者は ETD001 またはプラセボのいずれかを 13 回投与され、8 名が参加します。 参加者は研究を完了し、5回の外来通院を行うまでに最大56日かかります。
パート B では、参加者は ETD001 を 55 回投与され、プラセボを 55 回投与され、32 名が参加します。 参加者は研究を完了するまでに最大140日かかり、8回の外来通院を行うことになる。
研究の評価には、身体検査、バイタルサイン、心臓の記録、血液/尿サンプル、呼吸検査、健康アンケートが含まれます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
57
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Belfast、イギリス、BT9 7AB
- Belfast Health And Social Care Trust
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Cambridge、イギリス、CB2 0AY
- Royal Papworth Hospital
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Cardiff、イギリス、CF64 2XX
- All Wales Adult CF Centre
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Glasgow、イギリス、G51 4TR
- Queen Elizabeth University Hospital West of Scotland CF Service
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London、イギリス、SW3 6LL
- Royal Brompton Hospital
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Southampton、イギリス、SO16 6YD
- Southampton General Hospital
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Florence、イタリア、50139
- Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
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Genova、イタリア、16147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
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Milan、イタリア、20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda- Ospedale Maggiore Policlinico
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Roma、イタリア、00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Verona、イタリア、37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
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Berlin、ドイツ、13353
- Charité Universtaetsmedizin
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Cologne、ドイツ、50924
- CF-Studienzentrum Universitätsklinikum Köln
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Essen、ドイツ、45239
- Westdeutsches Lungenzentrum am Universitätsklinikum
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Frankfurt、ドイツ、60590
- Universitätsklinikum Frankfurt
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Frankfurt、ドイツ、60596
- IKF Pneumologie
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Munich、ドイツ、80336
- LMU Kinikum
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Lyon、フランス、69495
- Hospices Civils de Lyon
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Montpellier、フランス、34295
- CHU de Montpellier
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Paris、フランス、75014
- Hôpital Cochin
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Toulouse、フランス、31059
- Hôpitaux de Toulouse
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 18 歳以上の男性および女性で、以下の基準のいずれかに該当する方:
妊娠の可能性のある女性は、最終フォローアップ訪問が完了するまで、投与の少なくとも28日前から許可された避妊法を使用している。出産の可能性がない女性。最初の投与時から最後のフォローアップ訪問が完了するまで避妊を行っている男性。
- CFの確定診断
- FEV1 年齢、性別、身長の予測正常値の 40% 以上 90% 以下
- スパイロメトリー操作を再現可能に実行可能
- 臨床的に安定したCF肺疾患
- 定期的な CF 療法は、スクリーニング前の 28 日以内に変更されていません。
- 書面によるインフォームドコンセントの提供。
- 体格指数 (BMI) > 16 かつ < 30 kg/m2
除外基準:
- 肝機能異常
- 腎機能異常
- 固形臓器移植の歴史
- 過去12か月以内の胸部X線写真でCF以外の不安定な肺疾患を示唆する異常がある
- スクリーニング前の60日間にCFTRモジュレーター療法を受けた
- スクリーニングの14日前までの気管支拡張薬、コルチコステロイド、またはその他の抗炎症薬の変更
- 肺活量測定評価の24時間前に長時間作用型気管支拡張剤の使用、または6時間前に短時間作用型気管支拡張剤の使用を控えることができない
- 肺活量測定後 24 時間以内に抗コリン薬の使用を控えることができない
- -スクリーニング前28日以内にドルナーゼアルファ、高張食塩水、またはその他の気道浄化療法を開始した
- 吸入抗生物質の使用が完全な 2 サイクル未満で、オフまたはオン サイクル中に研究全体を完了できない。
- スクリーニング後14日以内の吸入または経口抗生物質の使用の変化
- スクリーニング後14日以内に10mg/日または20mgを超える経口コルチコステロイドを1日おきに服用している
- -スクリーニング前28日間の利尿薬、またはレニン・アンジオテンシン・アルドステロン系降圧薬、ドロスピレノン、またはトリメトプリムの使用
- 研究者の意見によると、併存疾患や病歴が存在すると、研究に参加することでさらなるリスクが生じる可能性がある、または研究結果を混乱させる可能性がある
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：パート A - 7 日間の治療期間 - 並行グループ
ETD001/プラセボを1日2回6日間投与、7日目に単回投与
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1日2回服用
1日2回服用
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実験的：パート B - 28 日間の治療期間を 2 回 - クロスオーバー
ETD001/プラセボを1日2回、27日間投与する2つの治療期間、28日目に1回投与を28日間の期間で区切る
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1日2回服用
1日2回服用
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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パート A: 有害事象の評価によって監視される ETD001 の反復吸入用量の安全性と忍容性
時間枠：28日
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治療緊急有害事象（AE）/重篤なAE）、AEによる中止の発生率
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28日
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パート B: 1 秒間の予測努力呼気量パーセント (ppFEV1) に対する ETD001 の反復吸入用量の影響
時間枠：治療期間 1 および 2 - 1 日目（投与前、投与後 1、2 および 4 時間）、14 日目（投与前、投与後 1 および 2 時間）、28 日目（投与後 0、1、2 および 4 時間）用量）
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プラセボと比較した、ベースラインから28日目までの肺活量測定によって測定されたppFEV1の変化(治療期間1または治療期間2のいずれか)
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治療期間 1 および 2 - 1 日目（投与前、投与後 1、2 および 4 時間）、14 日目（投与前、投与後 1 および 2 時間）、28 日目（投与後 0、1、2 および 4 時間）用量）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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パート A: 血漿薬物動態 (PK) の特性評価
時間枠：1日目（投与前、0.25、0.5、1、2、4および6時間）
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投与後に観察されたETD001のピーク血漿濃度および時間（CmaxおよびTmax）。
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1日目（投与前、0.25、0.5、1、2、4および6時間）
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パート A: 血漿薬物動態 (PK) の特性評価
時間枠：1日目（投与前、0.25、0.5、1、2、4および6時間）、7日目（投与前）、28日目（単一サンプル）
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投与後のETD001の時間0から最後の定量可能な濃度(AUC(0-t))までの濃度対時間曲線の下の面積。
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1日目（投与前、0.25、0.5、1、2、4および6時間）、7日目（投与前）、28日目（単一サンプル）
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パート A: 血漿薬物動態 (PK) の特性評価
時間枠：1日目（投与前、0.25、0.5、1、2、4および6時間）、7日目（投与前）
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ETD001の投与後の投与間隔(AUC(0-タウ))内の濃度対時間曲線の下の面積。
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1日目（投与前、0.25、0.5、1、2、4および6時間）、7日目（投与前）
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パート A: 血漿薬物動態 (PK) の特性評価
時間枠：1日目（投与前、0.25、0.5、1、2、4および6時間）、7日目（投与前）、28日目（単一サンプル）
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投与後のETD001の時間0から無限大(AUC(inf))までの濃度対時間曲線の下の面積。
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1日目（投与前、0.25、0.5、1、2、4および6時間）、7日目（投与前）、28日目（単一サンプル）
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パート A: 血漿薬物動態 (PK) の特性評価
時間枠：1日目（投与前、0.25、0.5、1、2、4および6時間）、7日目（投与前）、28日目（単一サンプル）
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投与後のETD001の見かけの終末速度定数および見かけの終末半減期（λz、T1/2）。
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1日目（投与前、0.25、0.5、1、2、4および6時間）、7日目（投与前）、28日目（単一サンプル）
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パート A: 尿 PK の特性評価
時間枠：1日目 (0～6時間)
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尿中に排泄されたETD001の量（Ae）
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1日目 (0～6時間)
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パート A: 尿 PK の特性評価
時間枠：1日目 (0～6時間)
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ETD001 投与量の排泄された割合 (Fe)
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1日目 (0～6時間)
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パート A: 尿 PK の特性評価
時間枠：1日目 (0～6時間)
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ETD001 (CLr) の腎クリアランス
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1日目 (0～6時間)
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パート B: ETD001 の反復吸入用量が他の肺機能評価に及ぼす影響
時間枠：治療期間 1 および 2; 1日目（投与前、1、2および4時間）、14日目（投与前、1および2時間）、28日目（投与前、1、2および4時間）
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プラセボと比較した、ベースラインから28日目まで（治療期間1または治療期間2のいずれか）、スパイロメトリーによって測定されたppFEV1の相対変化、FVCの絶対変化、FEV1/FVC比およびFEF25-75
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治療期間 1 および 2; 1日目（投与前、1、2および4時間）、14日目（投与前、1および2時間）、28日目（投与前、1、2および4時間）
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パート B: 有害事象の評価によって監視される ETD001 の反復吸入用量の安全性と忍容性
時間枠：105日
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治療緊急有害事象（AE）/重篤なAE）、AEによる中止の発生率
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105日
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パート B: ETD001 の反復吸入投与が生活の質に関するアンケート、嚢胞性線維症アンケート (改訂版) に及ぼす影響 (CFQ-R)
時間枠：治療期間 1 および 2; 1日目と28日目（投与前）
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プラセボと比較した、ベースラインから28日目までのCFQ-R（呼吸ドメイン）の変化（治療期間1または治療期間2のいずれか）
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治療期間 1 および 2; 1日目と28日目（投与前）
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パート B: 血漿 PK の特性評価
時間枠：治療期間 1 および 2; 1日目（0および1時間）、14日目（0および2時間）、28日目（0および4時間）、フォローアップ（105日目） 1サンプル
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母集団の PK 特性とモデルが生成した個別の PK パラメーター (Cmax および Tmax)
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治療期間 1 および 2; 1日目（0および1時間）、14日目（0および2時間）、28日目（0および4時間）、フォローアップ（105日目） 1サンプル
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パート B: 血漿 PK の特性評価
時間枠：治療期間 1 および 2; 1日目（0および1時間）、14日目（0および2時間）、28日目（0および4時間）、フォローアップ（105日目） 1サンプル
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母集団の PK 特性とモデルが生成した個別の PK パラメーター (AUC(0-t))
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治療期間 1 および 2; 1日目（0および1時間）、14日目（0および2時間）、28日目（0および4時間）、フォローアップ（105日目） 1サンプル
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パート B: 血漿 PK の特性評価
時間枠：治療期間 1 および 2; 1日目（0および1時間）、14日目（0および2時間）、28日目（0および4時間）、フォローアップ（105日目） 1サンプル
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母集団の PK 特性とモデルが生成した個別の PK パラメーター (AUC(0-tau))
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治療期間 1 および 2; 1日目（0および1時間）、14日目（0および2時間）、28日目（0および4時間）、フォローアップ（105日目） 1サンプル
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パート B: 血漿 PK の特性評価
時間枠：治療期間 1 および 2; 1日目（0および1時間）、14日目（0および2時間）、28日目（0および4時間）、フォローアップ（105日目） 1サンプル
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母集団の PK 特性とモデルが生成した個別の PK パラメーター (AUC(0-inf))
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治療期間 1 および 2; 1日目（0および1時間）、14日目（0および2時間）、28日目（0および4時間）、フォローアップ（105日目） 1サンプル
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パート B: 血漿 PK の特性評価
時間枠：治療期間 1 および 2; 1日目（0および1時間）、14日目（0および2時間）、28日目（0および4時間）、フォローアップ（105日目） 1サンプル
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母集団の PK 特性とモデルが生成した個別の PK パラメーター (λz、T1/2)
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治療期間 1 および 2; 1日目（0および1時間）、14日目（0および2時間）、28日目（0および4時間）、フォローアップ（105日目） 1サンプル
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Renu Gupta, MD、Enterprise Therapeutics
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年6月26日
一次修了 (実際)
2025年11月14日
研究の完了 (実際)
2025年11月14日
試験登録日
最初に提出
2024年6月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年6月24日
最初の投稿 (実際)
2024年6月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年11月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年11月26日
最終確認日
2025年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ET-ENAC-03
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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