Un estudio de dos partes para evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de dosis repetidas de ETD001 inhalado en personas con fibrosis quística
26 de noviembre de 2025 actualizado por: Enterprise Therapeutics Ltd
Un estudio de dos partes, aleatorizado, doble ciego, controladora con placebo para evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de una dosis repetida de ETD001 inhalado en personas con fibrosis quística
Este estudio es el primero en administrar ETD001 a personas con FQ. El estudio se realizará en dos partes. La Parte A evaluará si es seguro administrar ETD001 a personas con FQ y la Parte B evaluará si ETD001 mejora la función pulmonar. El fármaco del estudio se toma dos veces al día, en la Parte A se toma durante 7 días y en la Parte B durante 28 días. En la Parte B habrá un período separado en el que se administrará un medicamento ficticio durante 28 días para que se puedan comparar los tratamientos.
En la Parte A, los participantes recibirán 13 dosis de ETD001 o placebo; participarán 8 personas. Los participantes tardarán hasta 56 días en finalizar el estudio y realizar 5 visitas ambulatorias.
En la Parte B los participantes recibirán 55 dosis de ETD001 y 55 dosis de placebo, participarán 32 personas. Los participantes tardarán hasta 140 días en finalizar el estudio y realizarán 8 visitas ambulatorias.
Las evaluaciones del estudio incluyen exámenes físicos, signos vitales, rastros cardíacos, muestras de sangre/orina, pruebas de respiración y cuestionarios de salud.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
57
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 13353
- Charité Universtaetsmedizin
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Cologne, Alemania, 50924
- CF-Studienzentrum Universitätsklinikum Köln
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Essen, Alemania, 45239
- Westdeutsches Lungenzentrum am Universitätsklinikum
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Frankfurt, Alemania, 60590
- Universitätsklinikum Frankfurt
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Frankfurt, Alemania, 60596
- IKF Pneumologie
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Munich, Alemania, 80336
- LMU Kinikum
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Lyon, Francia, 69495
- Hospices Civils de Lyon
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Montpellier, Francia, 34295
- CHU de Montpellier
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Paris, Francia, 75014
- Hôpital Cochin
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Toulouse, Francia, 31059
- Hôpitaux de Toulouse
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Florence, Italia, 50139
- Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
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Genova, Italia, 16147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
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Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda- Ospedale Maggiore Policlinico
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Roma, Italia, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Verona, Italia, 37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
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Belfast, Reino Unido, BT9 7AB
- Belfast Health And Social Care Trust
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Cambridge, Reino Unido, CB2 0AY
- Royal Papworth Hospital
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Cardiff, Reino Unido, CF64 2XX
- All Wales Adult CF Centre
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Glasgow, Reino Unido, G51 4TR
- Queen Elizabeth University Hospital West of Scotland CF Service
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London, Reino Unido, SW3 6LL
- Royal Brompton Hospital
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Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres y mujeres ≥ 18 años de edad, que cumplan con uno de los siguientes criterios:
Mujeres en edad fértil que utilicen anticonceptivos permitidos un mínimo de 28 días antes de la administración hasta completar la visita de seguimiento final; Mujeres en edad fértil; Hombres que utilizan anticonceptivos desde el momento de la primera dosis hasta completar la visita de seguimiento final;
- Diagnóstico confirmado de FQ
- FEV1 ≥ 40 % y ≤ 90 % del valor normal previsto para la edad, el sexo y la altura
- Capaz de realizar maniobras de espirometría de forma reproducible.
- Enfermedad pulmonar por FQ clínicamente estable
- La terapia de rutina para la FQ no ha cambiado dentro de los 28 días anteriores a la evaluación.
- Proporcionó consentimiento informado por escrito.
- Índice de masa corporal (IMC) > 16 y < 30 kg/m2
Criterio de exclusión:
- Función hepática anormal
- Función renal anormal
- Historia del trasplante de órganos sólidos.
- Radiografía de tórax en los últimos 12 meses con anomalías que sugieran una enfermedad pulmonar inestable distinta de la FQ
- Recibió terapia moduladora de CFTR en los 60 días previos a la evaluación.
- Cambios en broncodilatadores, corticosteroides u otros medicamentos antiinflamatorios 14 días antes del cribado
- No se puede suspender el uso de broncodilatadores de acción prolongada 24 horas o broncodilatadores de acción corta 6 horas antes de las evaluaciones de espirometría
- No se puede suspender el uso de anticolinérgicos dentro de las 24 horas posteriores a la espirometría
- Comenzó dornasa alfa, solución salina hipertónica u otra terapia para limpiar las vías respiratorias menos de 28 días antes de la evaluación.
- Usar antibióticos inhalados durante menos de 2 ciclos completos y no poder completar todo el estudio durante el ciclo encendido o apagado.
- Cambios en el uso de antibióticos inhalados u orales dentro de los 14 días posteriores a la evaluación
- Tomar corticosteroides orales en exceso de 10 mg/día o 20 mg en días alternos dentro de los 14 días posteriores a la evaluación
- Uso de diuréticos o antihipertensivos del sistema renina-angiotensina aldosterona, drospirenona o trimetoprima en los 28 días previos al cribado
- La presencia de comorbilidades e historial médico, en opinión del investigador, puede representar un riesgo adicional al participar en el estudio o puede confundir los resultados del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Parte A - Período de tratamiento de 7 días - grupo paralelo
Dosis dos veces al día de ETD001/placebo durante 6 días, dosis única el día 7
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Dosis dos veces al día
Dosis dos veces al día
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Experimental: Parte B - Período de tratamiento de 2 x 28 días - cruzado
Dos períodos de tratamiento de dosis dos veces al día de ETD001/placebo durante 27 días, dosis única el día 28 separada por un período de 28 días
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Dosis dos veces al día
Dosis dos veces al día
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Parte A: Seguridad y tolerabilidad de dosis inhaladas repetidas de ETD001 monitorizadas mediante evaluación de eventos adversos
Periodo de tiempo: 28 dias
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Incidencia de eventos adversos (EA) emergentes del tratamiento/EA graves), retiros debido a EA
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28 dias
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Parte B: Efecto de dosis inhaladas repetidas de ETD001 sobre el porcentaje previsto del volumen espiratorio forzado en 1 segundo (ppFEV1)
Periodo de tiempo: Período de tratamiento 1 y 2: día 1 (antes de la dosis, 1, 2 y 4 horas después de la dosis), día 14 (antes de la dosis, 1 y 2 horas después), día 28 (a las 0, 1, 2 y 4 horas después dosis)
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Cambio en el ppFEV1 medido mediante espirometría desde el inicio hasta el día 28 (ya sea para el Período de tratamiento 1 o el Período de tratamiento 2), en comparación con placebo
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Período de tratamiento 1 y 2: día 1 (antes de la dosis, 1, 2 y 4 horas después de la dosis), día 14 (antes de la dosis, 1 y 2 horas después), día 28 (a las 0, 1, 2 y 4 horas después dosis)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Parte A: Caracterización de la farmacocinética plasmática (PK)
Periodo de tiempo: Día 1 (predosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 y 6 horas)
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Concentración plasmática máxima y tiempo observado (Cmax y Tmax) de ETD001 después de la dosificación.
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Día 1 (predosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 y 6 horas)
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Parte A: Caracterización de la farmacocinética plasmática (PK)
Periodo de tiempo: Día 1 (predosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 y 6 horas, Día 7 (predosis), Día 28 (muestra única)
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Área bajo la curva de concentración versus tiempo desde el tiempo 0 hasta la última concentración cuantificable (AUC (0-t)) de ETD001 después de la dosificación.
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Día 1 (predosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 y 6 horas, Día 7 (predosis), Día 28 (muestra única)
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Parte A: Caracterización de la farmacocinética plasmática (PK)
Periodo de tiempo: Día 1 (predosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 y 6 horas, Día 7 (predosis)
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Área bajo la curva de concentración versus tiempo dentro de un intervalo de dosificación (AUC (0-tau)) de ETD001 después de la dosificación.
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Día 1 (predosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 y 6 horas, Día 7 (predosis)
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Parte A: Caracterización de la farmacocinética plasmática (PK)
Periodo de tiempo: Día 1 (predosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 y 6 horas, Día 7 (predosis) Día 28 (muestra única)
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Área bajo la curva de concentración versus tiempo desde el tiempo 0 hasta el infinito (AUC (inf)) de ETD001 después de la dosificación.
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Día 1 (predosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 y 6 horas, Día 7 (predosis) Día 28 (muestra única)
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Parte A: Caracterización de la farmacocinética plasmática (PK)
Periodo de tiempo: Día 1 (predosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 y 6 horas, Día 7 (predosis), Día 28 (muestra única)
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Constante de velocidad terminal aparente y vida media terminal aparente (λz, T1/2) de ETD001 después de la dosificación.
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Día 1 (predosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 y 6 horas, Día 7 (predosis), Día 28 (muestra única)
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Parte A: Caracterización de la FC en orina
Periodo de tiempo: Día 1 (0 - 6 horas)
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Cantidad de ETD001 excretada en orina (Ae)
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Día 1 (0 - 6 horas)
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Parte A: Caracterización de la FC en orina
Periodo de tiempo: Día 1 (0 - 6 horas)
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Fracción de dosis de ETD001 excretada (Fe)
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Día 1 (0 - 6 horas)
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Parte A: Caracterización de la FC en orina
Periodo de tiempo: Día 1 (0 - 6 horas)
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Aclaramiento renal de ETD001 (CLr)
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Día 1 (0 - 6 horas)
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Parte B: Efecto de dosis inhaladas repetidas de ETD001 en otras evaluaciones de la función pulmonar
Periodo de tiempo: Período de tratamiento 1 y 2; Día 1 (predosis, 1, 2 y 4 horas), Día 14 (predosis, 1 y 2 horas), Día 28 (predosis, 1, 2 y 4 horas)
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Cambio relativo en ppFEV1, cambio absoluto en FVC, relación FEV1/FVC y FEF25-75 medido por espirometría, desde el inicio hasta el día 28 (ya sea para el Período de tratamiento 1 o el Período de tratamiento 2), en comparación con placebo
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Período de tratamiento 1 y 2; Día 1 (predosis, 1, 2 y 4 horas), Día 14 (predosis, 1 y 2 horas), Día 28 (predosis, 1, 2 y 4 horas)
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Parte B: Seguridad y tolerabilidad de dosis inhaladas repetidas de ETD001 monitorizadas mediante evaluación de eventos adversos
Periodo de tiempo: 105 días
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Incidencia de eventos adversos (EA) emergentes del tratamiento/EA graves), retiros debido a EA
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105 días
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Parte B: Efecto de dosis inhaladas repetidas de ETD001 en el cuestionario de calidad de vida, Cuestionario de Fibrosis Quística (revisado) (CFQ-R)
Periodo de tiempo: Período de tratamiento 1 y 2; Día 1 y día 28 (predosis)
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Cambio en CFQ-R (dominio respiratorio) desde el inicio hasta el día 28 (ya sea para el Período de tratamiento 1 o el Período de tratamiento 2), en comparación con placebo
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Período de tratamiento 1 y 2; Día 1 y día 28 (predosis)
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Parte B: Caracterización de la PK plasmática
Periodo de tiempo: Período de tratamiento 1 y 2; Día 1 (0 y 1 hora), Día 14 (0 y 2 horas), Día 28 (0 y 4 horas), Seguimiento (Día 105) 1 muestra
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Características farmacocinéticas de la población y parámetros farmacocinéticos individuales generados por el modelo (Cmax y Tmax)
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Período de tratamiento 1 y 2; Día 1 (0 y 1 hora), Día 14 (0 y 2 horas), Día 28 (0 y 4 horas), Seguimiento (Día 105) 1 muestra
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Parte B: Caracterización de la PK plasmática
Periodo de tiempo: Período de tratamiento 1 y 2; Día 1 (0 y 1 hora), Día 14 (0 y 2 horas), Día 28 (0 y 4 horas), Seguimiento (Día 105) 1 muestra
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Características farmacocinéticas de la población y parámetros farmacocinéticos individuales generados por el modelo (AUC(0-t))
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Período de tratamiento 1 y 2; Día 1 (0 y 1 hora), Día 14 (0 y 2 horas), Día 28 (0 y 4 horas), Seguimiento (Día 105) 1 muestra
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Parte B: Caracterización de la PK plasmática
Periodo de tiempo: Período de tratamiento 1 y 2; Día 1 (0 y 1 hora), Día 14 (0 y 2 horas), Día 28 (0 y 4 horas), Seguimiento (Día 105) 1 muestra
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Características farmacocinéticas de la población y parámetros farmacocinéticos individuales generados por el modelo (AUC(0-tau))
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Período de tratamiento 1 y 2; Día 1 (0 y 1 hora), Día 14 (0 y 2 horas), Día 28 (0 y 4 horas), Seguimiento (Día 105) 1 muestra
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Parte B: Caracterización de la PK plasmática
Periodo de tiempo: Período de tratamiento 1 y 2; Día 1 (0 y 1 hora), Día 14 (0 y 2 horas), Día 28 (0 y 4 horas), Seguimiento (Día 105) 1 muestra
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Características farmacocinéticas de la población y parámetros farmacocinéticos individuales generados por el modelo (AUC(0-inf))
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Período de tratamiento 1 y 2; Día 1 (0 y 1 hora), Día 14 (0 y 2 horas), Día 28 (0 y 4 horas), Seguimiento (Día 105) 1 muestra
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Parte B: Caracterización de la PK plasmática
Periodo de tiempo: Período de tratamiento 1 y 2; Día 1 (0 y 1 hora), Día 14 (0 y 2 horas), Día 28 (0 y 4 horas), Seguimiento (Día 105) 1 muestra
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Características farmacocinéticas de la población y parámetros farmacocinéticos individuales generados por el modelo (λz, T1/2)
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Período de tratamiento 1 y 2; Día 1 (0 y 1 hora), Día 14 (0 y 2 horas), Día 28 (0 y 4 horas), Seguimiento (Día 105) 1 muestra
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Renu Gupta, MD, Enterprise Therapeutics
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
26 de junio de 2024
Finalización primaria (Actual)
14 de noviembre de 2025
Finalización del estudio (Actual)
14 de noviembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de junio de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de junio de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
27 de junio de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
28 de noviembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de noviembre de 2025
Última verificación
1 de noviembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ET-ENAC-03
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .