Dwuczęściowe badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę powtarzalnych dawek wziewnego ETD001 u osób chorych na mukowiscydozę
26 listopada 2025 zaktualizowane przez: Enterprise Therapeutics Ltd
Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo, dwuczęściowe badanie mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki powtarzanej dawki wziewnego ETD001 u osób chorych na mukowiscydozę
To badanie jest pierwszym, w którym podaje się ETD001 osobom chorym na mukowiscydozę. Badanie będzie prowadzone w dwóch częściach. Część A oceni, czy ETD001 można bezpiecznie podawać osobom chorym na mukowiscydozę, a Część B oceni, czy ETD001 poprawia czynność płuc. Badany lek przyjmuje się dwa razy dziennie, w części A przez 7 dni, a w części B przez 28 dni. W części B będzie oddzielny okres, w którym lek obojętny będzie podawany przez 28 dni, aby można było porównać leczenie.
W Części A uczestnicy otrzymają 13 dawek ETD001 lub placebo. Weźmie w nich udział 8 osób. Zakończenie badania i odbycie przez uczestników 5 wizyt ambulatoryjnych zajmie maksymalnie 56 dni.
W Części B uczestnicy otrzymają 55 dawek ETD001 i 55 dawek placebo, w badaniu wezmą udział 32 osoby. Zakończenie badania zajmie uczestnikom 140 dni i odbędzie 8 wizyt ambulatoryjnych.
Ocena badania obejmuje badania fizykalne, parametry życiowe, ślady serca, próbki krwi/moczu, testy oddechowe i kwestionariusze stanu zdrowia.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
57
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Lyon, Francja, 69495
- Hospices Civils de Lyon
-
Montpellier, Francja, 34295
- CHU de Montpellier
-
Paris, Francja, 75014
- Hôpital Cochin
-
Toulouse, Francja, 31059
- Hôpitaux de Toulouse
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 13353
- Charité Universtaetsmedizin
-
Cologne, Niemcy, 50924
- CF-Studienzentrum Universitätsklinikum Köln
-
Essen, Niemcy, 45239
- Westdeutsches Lungenzentrum am Universitätsklinikum
-
Frankfurt, Niemcy, 60590
- Universitätsklinikum Frankfurt
-
Frankfurt, Niemcy, 60596
- IKF Pneumologie
-
Munich, Niemcy, 80336
- LMU Kinikum
-
-
-
-
-
Florence, Włochy, 50139
- Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
-
Genova, Włochy, 16147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
Milan, Włochy, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda- Ospedale Maggiore Policlinico
-
Roma, Włochy, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Verona, Włochy, 37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
-
-
-
-
-
Belfast, Zjednoczone Królestwo, BT9 7AB
- Belfast Health And Social Care Trust
-
Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0AY
- Royal Papworth Hospital
-
Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF64 2XX
- All Wales Adult CF Centre
-
Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G51 4TR
- Queen Elizabeth University Hospital West of Scotland CF Service
-
London, Zjednoczone Królestwo, SW3 6LL
- Royal Brompton Hospital
-
Southampton, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni i kobiety w wieku ≥ 18 lat, którzy spełniają jedno z następujących kryteriów:
Kobiety w wieku rozrodczym stosujące dozwoloną antykoncepcję przez co najmniej 28 dni przed podaniem dawki do zakończenia ostatniej wizyty kontrolnej; Kobiety niebędące w stanie rozrodczym; Mężczyźni stosujący antykoncepcję od chwili przyjęcia pierwszej dawki do zakończenia ostatniej wizyty kontrolnej;
- Potwierdzona diagnoza CF
- FEV1 ≥ 40% i ≤ 90% przewidywanej normy dla wieku, płci i wzrostu
- Możliwość powtarzalnego wykonywania manewrów spirometrycznych
- Klinicznie stabilna choroba płuc CF
- Rutynowe leczenie CF nie uległo zmianie w ciągu 28 dni przed badaniem przesiewowym.
- Pod warunkiem pisemnej świadomej zgody.
- Wskaźnik masy ciała (BMI) > 16 i < 30 kg/m2
Kryteria wyłączenia:
- Nieprawidłowa czynność wątroby
- Nieprawidłowa czynność nerek
- Historia przeszczepiania narządów litych
- RTG klatki piersiowej w ciągu ostatnich 12 miesięcy z nieprawidłowościami sugerującymi niestabilną chorobę płuc inną niż mukowiscydoza
- Otrzymał terapię modulatorem CFTR w ciągu 60 dni przed badaniem przesiewowym
- Zmiany w leku rozszerzającym oskrzela, kortykosteroidach lub innych lekach przeciwzapalnych 14 dni przed badaniem przesiewowym
- Nie można odmówić stosowania długo działających leków rozszerzających oskrzela na 24 godziny lub krótko działających leków rozszerzających oskrzela na 6 godzin przed badaniem spirometrycznym
- Nie można odmówić stosowania leków przeciwcholinergicznych w ciągu 24 godzin od wykonania spirometrii
- Rozpoczęto dornazę alfa, hipertoniczny roztwór soli lub inną terapię udrażniającą drogi oddechowe w czasie krótszym niż 28 dni przed badaniem przesiewowym
- Stosowanie wziewnych antybiotyków przez mniej niż 2 pełne cykle i brak możliwości ukończenia całego badania podczas cyklu wyłączonego lub włączonego.
- Zmiany w stosowaniu antybiotyków wziewnych lub doustnych w ciągu 14 dni od badania przesiewowego
- Przyjmowanie doustnych kortykosteroidów w dawce przekraczającej 10 mg/dobę lub 20 mg co drugi dzień w ciągu 14 dni od badania przesiewowego
- Stosowanie leków moczopędnych lub leków przeciwnadciśnieniowych na układ renina-angiotensyna-aldosteron, drospirenon lub trimetoprim w ciągu 28 dni przed badaniem przesiewowym
- Obecność chorób współistniejących i historii choroby w opinii badacza może stanowić dodatkowe ryzyko w związku z udziałem w badaniu lub może zafałszować wyniki badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Część A – 7-dniowy okres leczenia – grupa równoległa
Dwa razy dziennie dawki ETD001/placebo przez 6 dni, pojedyncza dawka w dniu 7
|
Dawki dwa razy dziennie
Dawki dwa razy dziennie
|
|
Eksperymentalny: Część B – 2 x 28-dniowy okres leczenia – naprzemienny
Dwa okresy leczenia dawkami ETD001/placebo dwa razy dziennie przez 27 dni, pojedyncza dawka w dniu 28 oddzielona okresem 28 dni
|
Dawki dwa razy dziennie
Dawki dwa razy dziennie
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Część A: Bezpieczeństwo i tolerancja wielokrotnych wziewnych dawek ETD001 monitorowane poprzez ocenę zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 28 dni
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (AE)/poważnych AE), wycofania z powodu AE
|
28 dni
|
|
Część B: Wpływ powtarzanych wziewnych dawek ETD001 na procentową przewidywaną natężoną objętość wydechową w ciągu 1 sekundy (ppFEV1)
Ramy czasowe: Okres leczenia 1 i 2 - Dzień 1 (przed dawką, 1, 2 i 4 godziny po podaniu), Dzień 14 (przed dawką, 1 i 2 godziny po podaniu), Dzień 28 (w 0, 1, 2 i 4 godzinach po podaniu) dawka)
|
Zmiana ppFEV1 mierzona spirometrycznie od wartości początkowej do 28. dnia (dla 1. okresu leczenia lub 2. okresu leczenia) w porównaniu z placebo
|
Okres leczenia 1 i 2 - Dzień 1 (przed dawką, 1, 2 i 4 godziny po podaniu), Dzień 14 (przed dawką, 1 i 2 godziny po podaniu), Dzień 28 (w 0, 1, 2 i 4 godzinach po podaniu) dawka)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Część A: Charakterystyka farmakokinetyki osocza (PK)
Ramy czasowe: Dzień 1 (przed dawką, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 i 6 godzin)
|
Maksymalne stężenie w osoczu i obserwowany czas (Cmax i Tmax) ETD001 po podaniu.
|
Dzień 1 (przed dawką, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 i 6 godzin)
|
|
Część A: Charakterystyka farmakokinetyki osocza (PK)
Ramy czasowe: Dzień 1 (przed dawką, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 i 6 godzin, Dzień 7 (przed dawką), Dzień 28 (pojedyncza próbka)
|
Pole pod krzywą stężenia w funkcji czasu od czasu 0 do ostatniego mierzalnego stężenia (AUC(0-t)) ETD001 po dawkowaniu.
|
Dzień 1 (przed dawką, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 i 6 godzin, Dzień 7 (przed dawką), Dzień 28 (pojedyncza próbka)
|
|
Część A: Charakterystyka farmakokinetyki osocza (PK)
Ramy czasowe: Dzień 1 (przed dawką, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 i 6 godzin, Dzień 7 (przed dawką)
|
Pole pod krzywą stężenia w funkcji czasu w odstępie między dawkami (AUC(0-tau)) ETD001 po dawkowaniu.
|
Dzień 1 (przed dawką, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 i 6 godzin, Dzień 7 (przed dawką)
|
|
Część A: Charakterystyka farmakokinetyki osocza (PK)
Ramy czasowe: Dzień 1 (przed dawką, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 i 6 godzin, Dzień 7 (przed dawką) Dzień 28 (pojedyncza próbka)
|
Pole pod krzywą stężenia w funkcji czasu od czasu 0 do nieskończoności (AUC(inf)) ETD001 po dawkowaniu.
|
Dzień 1 (przed dawką, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 i 6 godzin, Dzień 7 (przed dawką) Dzień 28 (pojedyncza próbka)
|
|
Część A: Charakterystyka farmakokinetyki osocza (PK)
Ramy czasowe: Dzień 1 (przed dawką, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 i 6 godzin, Dzień 7 (przed dawką), Dzień 28 (pojedyncza próbka)
|
Pozorna stała szybkości końcowej i pozorny końcowy okres półtrwania (λz, T1/2) ETD001 po dawkowaniu.
|
Dzień 1 (przed dawką, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 i 6 godzin, Dzień 7 (przed dawką), Dzień 28 (pojedyncza próbka)
|
|
Część A: Charakterystyka PK moczu
Ramy czasowe: Dzień 1 (0 - 6 godzin)
|
Ilość ETD001 wydalana z moczem (Ae)
|
Dzień 1 (0 - 6 godzin)
|
|
Część A: Charakterystyka PK moczu
Ramy czasowe: Dzień 1 (0 - 6 godzin)
|
Część wydalonej dawki ETD001 (Fe)
|
Dzień 1 (0 - 6 godzin)
|
|
Część A: Charakterystyka PK moczu
Ramy czasowe: Dzień 1 (0 - 6 godzin)
|
Klirens nerkowy ETD001 (CLr)
|
Dzień 1 (0 - 6 godzin)
|
|
Część B: Wpływ wielokrotnych wziewnych dawek ETD001 na inne oceny czynności płuc
Ramy czasowe: Okres leczenia 1 i 2; Dzień 1 (przed dawką, 1, 2 i 4 godziny), Dzień 14 (przed dawką, 1 i 2 godziny), Dzień 28 (przed dawką, 1, 2 i 4 godziny)
|
Względna zmiana ppFEV1, bezwzględna zmiana FVC, stosunku FEV1/FVC i FEF25-75 mierzonego spirometrycznie, od wartości początkowej do 28. dnia (dla 1. okresu leczenia lub 2. okresu leczenia) w porównaniu z placebo
|
Okres leczenia 1 i 2; Dzień 1 (przed dawką, 1, 2 i 4 godziny), Dzień 14 (przed dawką, 1 i 2 godziny), Dzień 28 (przed dawką, 1, 2 i 4 godziny)
|
|
Część B: Bezpieczeństwo i tolerancja wielokrotnych wziewnych dawek ETD001 monitorowane poprzez ocenę zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 105 dni
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (AE)/poważnych AE), wycofania z powodu AE
|
105 dni
|
|
Część B: Wpływ powtarzanych wziewnych dawek ETD001 na kwestionariusz jakości życia, Kwestionariusz Mukowiscydozy (poprawiony) (CFQ-R)
Ramy czasowe: Okres leczenia 1 i 2; Dzień 1 i dzień 28 (przed dawką)
|
Zmiana CFQ-R (domena oddechowa) od wartości początkowej do 28. dnia (dla 1. okresu leczenia lub 2. okresu leczenia) w porównaniu z placebo
|
Okres leczenia 1 i 2; Dzień 1 i dzień 28 (przed dawką)
|
|
Część B: Charakterystyka PK osocza
Ramy czasowe: Okres leczenia 1 i 2; Dzień 1 (0 i 1 godzina), Dzień 14 (0 i 2 godziny), Dzień 28 (0 i 4 godziny), Kontynuacja (dzień 105) 1 próbka
|
Charakterystyka PK populacji i wygenerowany model indywidualnych parametrów PK (Cmax i Tmax)
|
Okres leczenia 1 i 2; Dzień 1 (0 i 1 godzina), Dzień 14 (0 i 2 godziny), Dzień 28 (0 i 4 godziny), Kontynuacja (dzień 105) 1 próbka
|
|
Część B: Charakterystyka PK osocza
Ramy czasowe: Okres leczenia 1 i 2; Dzień 1 (0 i 1 godzina), Dzień 14 (0 i 2 godziny), Dzień 28 (0 i 4 godziny), Kontynuacja (dzień 105) 1 próbka
|
Charakterystyka PK populacji i wygenerowane przez model indywidualne parametry PK (AUC(0-t))
|
Okres leczenia 1 i 2; Dzień 1 (0 i 1 godzina), Dzień 14 (0 i 2 godziny), Dzień 28 (0 i 4 godziny), Kontynuacja (dzień 105) 1 próbka
|
|
Część B: Charakterystyka PK osocza
Ramy czasowe: Okres leczenia 1 i 2; Dzień 1 (0 i 1 godzina), Dzień 14 (0 i 2 godziny), Dzień 28 (0 i 4 godziny), Kontynuacja (dzień 105) 1 próbka
|
Charakterystyka PK populacji i wygenerowane przez model indywidualne parametry PK (AUC(0-tau))
|
Okres leczenia 1 i 2; Dzień 1 (0 i 1 godzina), Dzień 14 (0 i 2 godziny), Dzień 28 (0 i 4 godziny), Kontynuacja (dzień 105) 1 próbka
|
|
Część B: Charakterystyka PK osocza
Ramy czasowe: Okres leczenia 1 i 2; Dzień 1 (0 i 1 godzina), Dzień 14 (0 i 2 godziny), Dzień 28 (0 i 4 godziny), Kontynuacja (dzień 105) 1 próbka
|
Charakterystyka PK populacji i wygenerowane przez model indywidualne parametry PK (AUC(0-inf))
|
Okres leczenia 1 i 2; Dzień 1 (0 i 1 godzina), Dzień 14 (0 i 2 godziny), Dzień 28 (0 i 4 godziny), Kontynuacja (dzień 105) 1 próbka
|
|
Część B: Charakterystyka PK osocza
Ramy czasowe: Okres leczenia 1 i 2; Dzień 1 (0 i 1 godzina), Dzień 14 (0 i 2 godziny), Dzień 28 (0 i 4 godziny), Kontynuacja (dzień 105) 1 próbka
|
Charakterystyka PK populacji i wygenerowany model poszczególnych parametrów PK (λz, T1/2)
|
Okres leczenia 1 i 2; Dzień 1 (0 i 1 godzina), Dzień 14 (0 i 2 godziny), Dzień 28 (0 i 4 godziny), Kontynuacja (dzień 105) 1 próbka
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Renu Gupta, MD, Enterprise Therapeutics
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
26 czerwca 2024
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
14 listopada 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
14 listopada 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
18 czerwca 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
24 czerwca 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
27 czerwca 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
28 listopada 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 listopada 2025
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ET-ENAC-03
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .