Uno studio in due parti per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di dosi ripetute di ETD001 per via inalatoria in persone con fibrosi cistica
26 novembre 2025 aggiornato da: Enterprise Therapeutics Ltd
Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, in due parti per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di una dose ripetuta di ETD001 per via inalatoria in persone con fibrosi cistica
Questo studio è il primo a somministrare ETD001 a persone affette da FC. Lo studio sarà condotto in due parti. La Parte A valuterà se l'ETD001 è sicuro da somministrare alle persone affette da fibrosi cistica, mentre la Parte B valuterà se l'ETD001 migliora la funzione polmonare. Il farmaco in studio viene assunto due volte al giorno, nella Parte A per 7 giorni e nella Parte B per 28 giorni. Nella Parte B ci sarà un periodo separato in cui verrà somministrato il medicinale fittizio per 28 giorni in modo da poter confrontare i trattamenti.
Nella Parte A i partecipanti riceveranno 13 dosi di ETD001 o placebo, prenderanno parte 8 persone. I partecipanti impiegheranno fino a 56 giorni per completare lo studio ed effettuare 5 visite ambulatoriali.
Nella Parte B i partecipanti riceveranno 55 dosi di ETD001 e 55 dosi di placebo, prenderanno parte 32 persone. I partecipanti impiegheranno fino a 140 giorni per completare lo studio ed effettueranno 8 visite ambulatoriali.
Le valutazioni dello studio includono esami fisici, segni vitali, tracce cardiache, campioni di sangue/urina, test respiratori e questionari sanitari.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
57
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Lyon, Francia, 69495
- Hospices Civils de Lyon
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Montpellier, Francia, 34295
- CHU de Montpellier
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Paris, Francia, 75014
- Hôpital Cochin
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Toulouse, Francia, 31059
- Hôpitaux de Toulouse
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Berlin, Germania, 13353
- Charité Universtaetsmedizin
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Cologne, Germania, 50924
- CF-Studienzentrum Universitätsklinikum Köln
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Essen, Germania, 45239
- Westdeutsches Lungenzentrum am Universitätsklinikum
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Frankfurt, Germania, 60590
- Universitätsklinikum Frankfurt
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Frankfurt, Germania, 60596
- IKF Pneumologie
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Munich, Germania, 80336
- LMU Kinikum
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Florence, Italia, 50139
- Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
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Genova, Italia, 16147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
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Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda- Ospedale Maggiore Policlinico
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Roma, Italia, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Verona, Italia, 37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
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Belfast, Regno Unito, BT9 7AB
- Belfast Health and Social Care Trust
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Cambridge, Regno Unito, CB2 0AY
- Royal Papworth Hospital
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Cardiff, Regno Unito, CF64 2XX
- All Wales Adult CF Centre
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Glasgow, Regno Unito, G51 4TR
- Queen Elizabeth University Hospital West of Scotland CF Service
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London, Regno Unito, SW3 6LL
- Royal Brompton Hospital
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Southampton, Regno Unito, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Uomini e donne di età ≥ 18 anni, che soddisfano uno dei seguenti criteri:
Donne in età fertile che utilizzano metodi contraccettivi consentiti almeno 28 giorni prima della somministrazione fino al completamento della visita di follow-up finale; Donne in età non fertile; Uomini che utilizzano metodi contraccettivi dal momento della prima dose fino al completamento della visita di follow-up finale;
- Diagnosi confermata di FC
- FEV1 ≥ 40% e ≤ 90% del valore normale previsto per età, sesso e altezza
- In grado di eseguire manovre di spirometria in modo riproducibile
- Malattia polmonare FC clinicamente stabile
- La terapia di routine per la fibrosi cistica non è cambiata nei 28 giorni precedenti lo screening.
- Fornito consenso informato scritto.
- Indice di massa corporea (BMI) > 16 e < 30 kg/m2
Criteri di esclusione:
- Funzionalità epatica anormale
- Funzionalità renale anormale
- Storia del trapianto di organi solidi
- Radiografia del torace negli ultimi 12 mesi con anomalie che suggeriscono una malattia polmonare instabile diversa dalla fibrosi cistica
- Ha ricevuto terapia con modulatore CFTR nei 60 giorni precedenti lo screening
- Variazioni di broncodilatatori, corticosteroidi o altri farmaci antinfiammatori 14 giorni prima dello screening
- Impossibile sospendere l'uso di broncodilatatori a lunga durata d'azione 24 ore o di broncodilatatori a breve durata d'azione 6 ore prima delle valutazioni spirometriche
- Impossibile sospendere l'uso di anticolinergici entro 24 ore dalla spirometria
- Inizio di dornase alfa, soluzione salina ipertonica o altra terapia per la pulizia delle vie aeree meno di 28 giorni prima dello screening
- Utilizzo di antibiotici inalatori per meno di 2 cicli completi e impossibilità di completare l'intero studio durante il ciclo spento o acceso.
- Cambiamenti nell'uso di antibiotici per via inalatoria o orale entro 14 giorni dallo screening
- Assunzione di corticosteroidi orali superiori a 10 mg/die o 20 mg a giorni alterni entro 14 giorni dallo screening
- Uso di diuretici o farmaci antipertensivi del sistema renina-angiotensina-aldosterone, drospirenone o trimetoprim nei 28 giorni precedenti lo screening
- La presenza di comorbilità e anamnesi medica, secondo l'opinione dello sperimentatore, può comportare un rischio aggiuntivo partecipando allo studio o può confondere i risultati dello studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Parte A - Periodo di trattamento di 7 giorni - Gruppo parallelo
Due dosi giornaliere di ETD001/placebo per 6 giorni, dose singola il giorno 7
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Due dosi giornaliere
Due dosi giornaliere
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Sperimentale: Parte B - Periodo di trattamento di 2 x 28 giorni - crossover
Due periodi di trattamento con due dosi giornaliere di ETD001/placebo per 27 giorni, dose singola il giorno 28 separate da un periodo di 28 giorni
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Due dosi giornaliere
Due dosi giornaliere
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Parte A: Sicurezza e tollerabilità di dosi inalate ripetute di ETD001 monitorate mediante valutazione degli eventi avversi
Lasso di tempo: 28 giorni
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Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (AE)/AE gravi), ritiri dovuti a AE
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28 giorni
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Parte B: Effetto di dosi inalate ripetute di ETD001 sulla percentuale prevista del volume espiratorio forzato in 1 secondo (ppFEV1)
Lasso di tempo: Periodo di trattamento 1 e 2 - Giorno 1 (pre-dose, 1, 2 e 4 ore dopo la dose), Giorno 14 (pre-dose, 1 e 2 ore dopo), Giorno 28 (a 0, 1, 2 e 4 ore dopo dose)
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Variazione della ppFEV1 misurata mediante spirometria dal basale al Giorno 28 (per il Periodo di trattamento 1 o per il Periodo di trattamento 2), rispetto al placebo
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Periodo di trattamento 1 e 2 - Giorno 1 (pre-dose, 1, 2 e 4 ore dopo la dose), Giorno 14 (pre-dose, 1 e 2 ore dopo), Giorno 28 (a 0, 1, 2 e 4 ore dopo dose)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Parte A: Caratterizzazione della farmacocinetica plasmatica (PK)
Lasso di tempo: Giorno 1 (pre-dose, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 e 6 ore)
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Concentrazione plasmatica di picco e tempo osservati (Cmax e Tmax) di ETD001 dopo la somministrazione.
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Giorno 1 (pre-dose, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 e 6 ore)
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Parte A: Caratterizzazione della farmacocinetica plasmatica (PK)
Lasso di tempo: Giorno 1 (pre-dose, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 e 6 ore, Giorno 7 (pre-dose), Giorno 28 (campione singolo)
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Area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo 0 all'ultima concentrazione quantificabile (AUC(0-t)) di ETD001 dopo il dosaggio.
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Giorno 1 (pre-dose, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 e 6 ore, Giorno 7 (pre-dose), Giorno 28 (campione singolo)
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Parte A: Caratterizzazione della farmacocinetica plasmatica (PK)
Lasso di tempo: Giorno 1 (pre-dose, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 e 6 ore, Giorno 7 (pre-dose)
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Area sotto la curva concentrazione-tempo entro un intervallo di dosaggio (AUC(0-tau)) di ETD001 dopo la somministrazione.
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Giorno 1 (pre-dose, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 e 6 ore, Giorno 7 (pre-dose)
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Parte A: Caratterizzazione della farmacocinetica plasmatica (PK)
Lasso di tempo: Giorno 1 (pre-dose, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 e 6 ore, Giorno 7 (pre-dose) Giorno 28 (campione singolo)
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Area sotto la curva concentrazione rispetto al tempo dal tempo 0 all'infinito (AUC(inf)) di ETD001 dopo il dosaggio.
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Giorno 1 (pre-dose, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 e 6 ore, Giorno 7 (pre-dose) Giorno 28 (campione singolo)
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Parte A: Caratterizzazione della farmacocinetica plasmatica (PK)
Lasso di tempo: Giorno 1 (pre-dose, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 e 6 ore, Giorno 7 (pre-dose), Giorno 28 (campione singolo)
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Costante di velocità terminale apparente ed emivita terminale apparente (λz, T1/2) di ETD001 dopo il dosaggio.
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Giorno 1 (pre-dose, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 e 6 ore, Giorno 7 (pre-dose), Giorno 28 (campione singolo)
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Parte A: Caratterizzazione della PK delle urine
Lasso di tempo: Giorno 1 (0 - 6 ore)
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Quantità ETD001 escreta nelle urine (Ae)
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Giorno 1 (0 - 6 ore)
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Parte A: Caratterizzazione della PK delle urine
Lasso di tempo: Giorno 1 (0 - 6 ore)
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Frazione della dose di ETD001 escreta (Fe)
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Giorno 1 (0 - 6 ore)
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Parte A: Caratterizzazione della PK delle urine
Lasso di tempo: Giorno 1 (0 - 6 ore)
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Clearance renale di ETD001 (CLr)
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Giorno 1 (0 - 6 ore)
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Parte B: Effetto di dosi inalate ripetute di ETD001 su altre valutazioni della funzionalità polmonare
Lasso di tempo: Periodo di trattamento 1 e 2; Giorno 1 (pre-dose, 1, 2 e 4 ore), Giorno 14 (pre-dose, 1 e 2 ore), Giorno 28 (pre-dose, 1, 2 e 4 ore)
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Variazione relativa della ppFEV1, variazione assoluta di FVC, rapporto FEV1/FVC e FEF25-75 misurati mediante spirometria, dal basale al Giorno 28 (per il Periodo di trattamento 1 o il Periodo di trattamento 2), rispetto al placebo
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Periodo di trattamento 1 e 2; Giorno 1 (pre-dose, 1, 2 e 4 ore), Giorno 14 (pre-dose, 1 e 2 ore), Giorno 28 (pre-dose, 1, 2 e 4 ore)
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Parte B: Sicurezza e tollerabilità di dosi inalate ripetute di ETD001 monitorate mediante valutazione degli eventi avversi
Lasso di tempo: 105 giorni
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Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (AE)/AE gravi), ritiri dovuti a AE
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105 giorni
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Parte B: Effetto di dosi inalatorie ripetute di ETD001 sul questionario sulla qualità della vita, il questionario sulla fibrosi cistica (revisionato) (CFQ-R)
Lasso di tempo: Periodo di trattamento 1 e 2; Giorno 1 e Giorno 28 (pre-dose)
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Variazione del CFQ-R (dominio respiratorio) dal basale al Giorno 28 (per il Periodo di trattamento 1 o per il Periodo di trattamento 2), rispetto al placebo
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Periodo di trattamento 1 e 2; Giorno 1 e Giorno 28 (pre-dose)
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Parte B: Caratterizzazione della PK plasmatica
Lasso di tempo: Periodo di trattamento 1 e 2; Giorno 1 (0 e 1 ora), Giorno 14 (0 e 2 ore), Giorno 28 (0 e 4 ore), Follow-up (Giorno 105) 1 campione
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Caratteristiche farmacocinetiche della popolazione e parametri farmacocinetici individuali generati dal modello (Cmax e Tmax)
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Periodo di trattamento 1 e 2; Giorno 1 (0 e 1 ora), Giorno 14 (0 e 2 ore), Giorno 28 (0 e 4 ore), Follow-up (Giorno 105) 1 campione
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Parte B: Caratterizzazione della PK plasmatica
Lasso di tempo: Periodo di trattamento 1 e 2; Giorno 1 (0 e 1 ora), Giorno 14 (0 e 2 ore), Giorno 28 (0 e 4 ore), Follow-up (Giorno 105) 1 campione
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Caratteristiche farmacocinetiche della popolazione e parametri farmacocinetici individuali generati dal modello (AUC(0-t))
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Periodo di trattamento 1 e 2; Giorno 1 (0 e 1 ora), Giorno 14 (0 e 2 ore), Giorno 28 (0 e 4 ore), Follow-up (Giorno 105) 1 campione
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Parte B: Caratterizzazione della PK plasmatica
Lasso di tempo: Periodo di trattamento 1 e 2; Giorno 1 (0 e 1 ora), Giorno 14 (0 e 2 ore), Giorno 28 (0 e 4 ore), Follow-up (Giorno 105) 1 campione
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Caratteristiche farmacocinetiche della popolazione e parametri farmacocinetici individuali generati dal modello (AUC(0-tau))
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Periodo di trattamento 1 e 2; Giorno 1 (0 e 1 ora), Giorno 14 (0 e 2 ore), Giorno 28 (0 e 4 ore), Follow-up (Giorno 105) 1 campione
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Parte B: Caratterizzazione della PK plasmatica
Lasso di tempo: Periodo di trattamento 1 e 2; Giorno 1 (0 e 1 ora), Giorno 14 (0 e 2 ore), Giorno 28 (0 e 4 ore), Follow-up (Giorno 105) 1 campione
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Caratteristiche farmacocinetiche della popolazione e parametri farmacocinetici individuali generati dal modello (AUC(0-inf))
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Periodo di trattamento 1 e 2; Giorno 1 (0 e 1 ora), Giorno 14 (0 e 2 ore), Giorno 28 (0 e 4 ore), Follow-up (Giorno 105) 1 campione
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Parte B: Caratterizzazione della PK plasmatica
Lasso di tempo: Periodo di trattamento 1 e 2; Giorno 1 (0 e 1 ora), Giorno 14 (0 e 2 ore), Giorno 28 (0 e 4 ore), Follow-up (Giorno 105) 1 campione
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Caratteristiche farmacocinetiche della popolazione e parametri farmacocinetici individuali generati dal modello (λz, T1/2)
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Periodo di trattamento 1 e 2; Giorno 1 (0 e 1 ora), Giorno 14 (0 e 2 ore), Giorno 28 (0 e 4 ore), Follow-up (Giorno 105) 1 campione
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Renu Gupta, MD, Enterprise Therapeutics
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
26 giugno 2024
Completamento primario (Effettivo)
14 novembre 2025
Completamento dello studio (Effettivo)
14 novembre 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
18 giugno 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
24 giugno 2024
Primo Inserito (Effettivo)
27 giugno 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
28 novembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
26 novembre 2025
Ultimo verificato
1 novembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ET-ENAC-03
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Fibrosi cistica
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Completato
Prove cliniche su ETD001
-
Enterprise Therapeutics LtdCompletato