En todelt studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken til gjentatte doser av inhalert ETD001 hos personer med cystisk fibrose
26. november 2025 oppdatert av: Enterprise Therapeutics Ltd
En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, todelt studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken til en gjentatt dose av inhalert ETD001 hos personer med cystisk fibrose
Denne studien er den første som gir ETD001 til personer med CF. Studiet vil bli gjennomført i to deler. Del A vil vurdere om ETD001 er trygt å gi til personer med CF, og del B vil vurdere om ETD001 forbedrer lungefunksjonen. Studiemedikamentet tas to ganger daglig, i del A tas det i 7 dager og i del B i 28 dager. I del B vil det være en egen periode hvor dummymedisin gis i 28 dager slik at behandlingene kan sammenlignes.
I del A vil deltakerne motta 13 doser av enten ETD001 eller placebo, 8 personer vil delta. Deltakerne vil bruke opptil 56 dager på å fullføre studien og foreta 5 polikliniske besøk.
I del B vil deltakerne motta 55 doser ETD001 og 55 doser placebo, 32 personer vil delta. Deltakerne vil bruke opptil 140 dager på å fullføre studien og vil foreta 8 polikliniske besøk.
Studievurderinger inkluderer fysiske undersøkelser, vitale tegn, hjertespor, blod/urinprøver, pusteprøver og helsespørreskjemaer.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
57
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Lyon, Frankrike, 69495
- Hospices Civils de Lyon
-
Montpellier, Frankrike, 34295
- CHU de Montpellier
-
Paris, Frankrike, 75014
- Hôpital Cochin
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- Hôpitaux de Toulouse
-
-
-
-
-
Florence, Italia, 50139
- Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
-
Genova, Italia, 16147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda- Ospedale Maggiore Policlinico
-
Roma, Italia, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Verona, Italia, 37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
-
-
-
-
-
Belfast, Storbritannia, BT9 7AB
- Belfast Health And Social Care Trust
-
Cambridge, Storbritannia, CB2 0AY
- Royal Papworth Hospital
-
Cardiff, Storbritannia, CF64 2XX
- All Wales Adult CF Centre
-
Glasgow, Storbritannia, G51 4TR
- Queen Elizabeth University Hospital West of Scotland CF Service
-
London, Storbritannia, SW3 6LL
- Royal Brompton Hospital
-
Southampton, Storbritannia, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Charité Universtaetsmedizin
-
Cologne, Tyskland, 50924
- CF-Studienzentrum Universitätsklinikum Köln
-
Essen, Tyskland, 45239
- Westdeutsches Lungenzentrum am Universitätsklinikum
-
Frankfurt, Tyskland, 60590
- Universitätsklinikum Frankfurt
-
Frankfurt, Tyskland, 60596
- IKF Pneumologie
-
Munich, Tyskland, 80336
- LMU Kinikum
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann og kvinne ≥ 18 år, som oppfyller ett av følgende kriterier:
Kvinner i fertil alder bruker tillatt prevensjon minst 28 dager før dosering til det siste oppfølgingsbesøket er fullført; Kvinner i ikke-fertil alder; Menn som bruker prevensjon fra tidspunktet for den første dosen, til det siste oppfølgingsbesøket er fullført;
- Bekreftet diagnose av CF
- FEV1 ≥ 40 % og ≤ 90 % av antatt normal for alder, kjønn og høyde
- Kan reproduserbart utføre spirometrimanøvrer
- Klinisk stabil CF-lungesykdom
- Rutinemessig CF-behandling har ikke endret seg innen 28 dager før screening.
- Forutsatt skriftlig informert samtykke.
- Kroppsmasseindeks (BMI) > 16 og < 30 kg/m2
Ekskluderingskriterier:
- Unormal leverfunksjon
- Unormal nyrefunksjon
- Historie om solid organtransplantasjon
- Røntgen av thorax de siste 12 månedene med abnormiteter som tyder på ustabil lungesykdom annet enn CF
- Mottok CFTR-modulatorbehandling i løpet av 60 dager før screening
- Endringer i bronkodilatator, kortikosteroid eller andre antiinflammatoriske medisiner 14 dager før screening
- Kan ikke holde tilbake bruk av langtidsvirkende bronkodilatatorer 24 timer eller korttidsvirkende bronkodilatatorer 6 timer før spirometrivurderinger
- Kan ikke holde tilbake bruk av antikolinergika innen 24 timer etter spirometri
- Startet dornase alfa, hypertonisk saltvann eller annen luftveisrensende behandling mindre enn 28 dager før screening
- Bruker inhalerte antibiotika i mindre enn 2 hele sykluser og klarer ikke å fullføre hele studien under av- eller på-syklusen.
- Endringer i bruk av inhalert eller oral antibiotika innen 14 dager etter screening
- Tar orale kortikosteroider i overkant av 10 mg/dag eller 20 mg annenhver dag innen 14 dager etter screening
- Bruk av diuretika, eller antihypertensive medikamenter i renin-angiotensin-aldosteronsystemet, drospirenon eller trimetoprim i løpet av 28 dager før screening
- Tilstedeværelse av komorbiditeter og medisinsk historie etter etterforskerens mening kan utgjøre ytterligere risiko ved å delta i studien, eller kan forvirre resultatene av studien
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Del A - 7 dagers behandlingsperiode - parallellgruppe
To ganger daglige doser av ETD001/placebo i 6 dager, enkeltdose på dag 7
|
Doser to ganger daglig
Doser to ganger daglig
|
|
Eksperimentell: Del B - 2 x 28 dagers behandlingsperiode - crossover
To behandlingsperioder med to ganger daglige doser av ETD001/placebo i 27 dager, enkeltdose på dag 28 atskilt med en periode på 28 dager
|
Doser to ganger daglig
Doser to ganger daglig
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Del A: Sikkerhet og toleranse for gjentatte inhalerte doser av ETD001 overvåket ved vurdering av uønskede hendelser
Tidsramme: 28 dager
|
Forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger (AE)/alvorlige AE), seponeringer på grunn av AE
|
28 dager
|
|
Del B: Effekt av gjentatte inhalerte doser av ETD001 på prosent predikert forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Behandlingsperiode 1 og 2 - dag 1 (før dose, 1, 2 og 4 timer etter dose), dag 14 (før dose, 1 og 2 timer etter), dag 28 (0, 1, 2 og 4 timer etter dose). dose)
|
Endring i ppFEV1 målt ved spirometri fra baseline til dag 28 (for enten behandlingsperiode 1 eller behandlingsperiode 2), sammenlignet med placebo
|
Behandlingsperiode 1 og 2 - dag 1 (før dose, 1, 2 og 4 timer etter dose), dag 14 (før dose, 1 og 2 timer etter), dag 28 (0, 1, 2 og 4 timer etter dose). dose)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Del A: Karakterisering av plasmafarmakokinetikk (PK)
Tidsramme: Dag 1 (førdose, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer)
|
Maksimal plasmakonsentrasjon og tid observert (Cmax & Tmax) for ETD001 etter dosering.
|
Dag 1 (førdose, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer)
|
|
Del A: Karakterisering av plasmafarmakokinetikk (PK)
Tidsramme: Dag 1 (førdose, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer, dag 7 (førdose), dag 28 (enkeltprøve)
|
Areal under kurven for konsentrasjon mot tid fra tid 0 til siste kvantifiserbare konsentrasjon (AUC(0-t)) av ETD001 etter dosering.
|
Dag 1 (førdose, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer, dag 7 (førdose), dag 28 (enkeltprøve)
|
|
Del A: Karakterisering av plasmafarmakokinetikk (PK)
Tidsramme: Dag 1 (førdose, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer, dag 7 (førdose)
|
Areal under kurven for konsentrasjon versus tid innenfor et doseringsintervall (AUC(0-tau)) på ETD001 etter dosering.
|
Dag 1 (førdose, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer, dag 7 (førdose)
|
|
Del A: Karakterisering av plasmafarmakokinetikk (PK)
Tidsramme: Dag 1 (førdose, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer, dag 7 (forhåndsdose) Dag 28 (enkeltprøve)
|
Areal under kurven for konsentrasjon mot tid fra tid 0 til uendelig (AUC(inf)) av ETD001 etter dosering.
|
Dag 1 (førdose, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer, dag 7 (forhåndsdose) Dag 28 (enkeltprøve)
|
|
Del A: Karakterisering av plasmafarmakokinetikk (PK)
Tidsramme: Dag 1 (førdose, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer, dag 7 (førdose), dag 28 (enkeltprøve)
|
Tilsynelatende terminalhastighetskonstant og tilsynelatende terminal halveringstid (λz, T1/2) av ETD001 etter dosering.
|
Dag 1 (førdose, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer, dag 7 (førdose), dag 28 (enkeltprøve)
|
|
Del A: Karakterisering av urin-PK
Tidsramme: Dag 1 (0 - 6 timer)
|
Mengde ETD001 som skilles ut i urin (Ae)
|
Dag 1 (0 - 6 timer)
|
|
Del A: Karakterisering av urin-PK
Tidsramme: Dag 1 (0 - 6 timer)
|
Fraksjon av ETD001-dose utskilt (Fe)
|
Dag 1 (0 - 6 timer)
|
|
Del A: Karakterisering av urin-PK
Tidsramme: Dag 1 (0 - 6 timer)
|
Renal clearance av ETD001 (CLr)
|
Dag 1 (0 - 6 timer)
|
|
Del B: Effekt av gjentatte inhalerte doser av ETD001 på andre lungefunksjonsvurderinger
Tidsramme: Behandlingsperiode 1 og 2; Dag 1 (førdose, 1, 2 og 4 timer), Dag 14 (førdose, 1 og 2 timer), Dag 28 (førdose, 1, 2 og 4 timer)
|
Relativ endring i ppFEV1, absolutt endring i FVC, FEV1/FVC-forhold og FEF25-75 målt ved spirometri, fra baseline til dag 28 (for enten behandlingsperiode 1 eller behandlingsperiode 2), sammenlignet med placebo
|
Behandlingsperiode 1 og 2; Dag 1 (førdose, 1, 2 og 4 timer), Dag 14 (førdose, 1 og 2 timer), Dag 28 (førdose, 1, 2 og 4 timer)
|
|
Del B: Sikkerhet og toleranse for gjentatte inhalerte doser av ETD001 overvåket ved vurdering av uønskede hendelser
Tidsramme: 105 dager
|
Forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger (AE)/alvorlige AE), seponeringer på grunn av AE
|
105 dager
|
|
Del B: Effekt av gjentatte inhalerte doser av ETD001 på spørreskjemaet om livskvalitet, Cystic Fibrosis Questionnaire (revidert) (CFQ-R)
Tidsramme: Behandlingsperiode 1 og 2; Dag 1 og dag 28 (forhåndsdose)
|
Endring i CFQ-R (respirasjonsdomene) fra baseline til dag 28 (for enten behandlingsperiode 1 eller behandlingsperiode 2), sammenlignet med placebo
|
Behandlingsperiode 1 og 2; Dag 1 og dag 28 (forhåndsdose)
|
|
Del B: Karakterisering av plasma PK
Tidsramme: Behandlingsperiode 1 og 2; Dag 1 (0 og 1 time), dag 14 (0 og 2 timer), dag 28 (0 og 4 timer), oppfølging (dag 105) 1 prøve
|
Populasjons-PK-karakteristikker og modellgenererte individuelle PK-parametere (Cmax & Tmax)
|
Behandlingsperiode 1 og 2; Dag 1 (0 og 1 time), dag 14 (0 og 2 timer), dag 28 (0 og 4 timer), oppfølging (dag 105) 1 prøve
|
|
Del B: Karakterisering av plasma PK
Tidsramme: Behandlingsperiode 1 og 2; Dag 1 (0 og 1 time), dag 14 (0 og 2 timer), dag 28 (0 og 4 timer), oppfølging (dag 105) 1 prøve
|
Populasjons-PK-karakteristikker og modellgenererte individuelle PK-parametere (AUC(0-t))
|
Behandlingsperiode 1 og 2; Dag 1 (0 og 1 time), dag 14 (0 og 2 timer), dag 28 (0 og 4 timer), oppfølging (dag 105) 1 prøve
|
|
Del B: Karakterisering av plasma PK
Tidsramme: Behandlingsperiode 1 og 2; Dag 1 (0 og 1 time), dag 14 (0 og 2 timer), dag 28 (0 og 4 timer), oppfølging (dag 105) 1 prøve
|
Populasjons-PK-karakteristikker og modellgenererte individuelle PK-parametere (AUC(0-tau))
|
Behandlingsperiode 1 og 2; Dag 1 (0 og 1 time), dag 14 (0 og 2 timer), dag 28 (0 og 4 timer), oppfølging (dag 105) 1 prøve
|
|
Del B: Karakterisering av plasma PK
Tidsramme: Behandlingsperiode 1 og 2; Dag 1 (0 og 1 time), dag 14 (0 og 2 timer), dag 28 (0 og 4 timer), oppfølging (dag 105) 1 prøve
|
Populasjons-PK-karakteristikker og modellgenererte individuelle PK-parametere (AUC(0-inf))
|
Behandlingsperiode 1 og 2; Dag 1 (0 og 1 time), dag 14 (0 og 2 timer), dag 28 (0 og 4 timer), oppfølging (dag 105) 1 prøve
|
|
Del B: Karakterisering av plasma PK
Tidsramme: Behandlingsperiode 1 og 2; Dag 1 (0 og 1 time), dag 14 (0 og 2 timer), dag 28 (0 og 4 timer), oppfølging (dag 105) 1 prøve
|
Populasjons-PK-karakteristikker og modellgenererte individuelle PK-parametere (λz, T1/2)
|
Behandlingsperiode 1 og 2; Dag 1 (0 og 1 time), dag 14 (0 og 2 timer), dag 28 (0 og 4 timer), oppfølging (dag 105) 1 prøve
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Renu Gupta, MD, Enterprise Therapeutics
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
26. juni 2024
Primær fullføring (Faktiske)
14. november 2025
Studiet fullført (Faktiske)
14. november 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
18. juni 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
24. juni 2024
Først lagt ut (Faktiske)
27. juni 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
28. november 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. november 2025
Sist bekreftet
1. november 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ET-ENAC-03
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .