Um estudo de duas partes para avaliar a eficácia, segurança, tolerabilidade e farmacocinética de doses repetidas de ETD001 inalado em pessoas com fibrose cística

Critério de inclusão:

• Homens e mulheres ≥ 18 anos de idade, que se enquadrem em um dos seguintes critérios:

Mulheres com potencial para engravidar que usam contracepção permitida no mínimo 28 dias antes da administração até a conclusão da consulta de acompanhamento final; Mulheres sem potencial para engravidar; Homens que usam contracepção desde o momento da primeira dose até a conclusão da consulta final de acompanhamento;

• Diagnóstico confirmado de FC
• VEF1 ≥ 40% e ≤ 90% do normal previsto para idade, sexo e altura
• Capaz de realizar manobras de espirometria de forma reproduzível
• Doença pulmonar com FC clinicamente estável
• A terapia de rotina para FC não mudou nos 28 dias anteriores à triagem.
• Fornecido consentimento informado por escrito.
• Índice de massa corporal (IMC) > 16 e < 30 kg/m2

Critério de exclusão:

• Função hepática anormal
• Função renal anormal
• História do transplante de órgãos sólidos
• Radiografia de tórax nos últimos 12 meses com anormalidades sugestivas de doença pulmonar instável, exceto FC
• Recebeu terapia moduladora CFTR nos 60 dias anteriores à triagem
• Alterações no broncodilatador, corticosteróide ou outros medicamentos anti-inflamatórios 14 dias antes da triagem
• Incapaz de suspender o uso de broncodilatadores de ação prolongada 24 horas ou broncodilatadores de ação curta 6 horas antes das avaliações espirométricas
• Incapaz de suspender o uso de anticolinérgicos dentro de 24 horas após a espirometria
• Iniciou dornase alfa, solução salina hipertônica ou outra terapia de limpeza das vias aéreas menos de 28 dias antes da triagem
• Usando antibióticos inalados por menos de 2 ciclos completos e incapaz de completar todo o estudo durante o ciclo desligado ou ligado.
• Mudanças no uso de antibióticos inalados ou orais dentro de 14 dias após a triagem
• Tomar corticosteroides orais acima de 10 mg/dia ou 20 mg em dias alternados dentro de 14 dias após a triagem
• Uso de diuréticos ou anti-hipertensivos do sistema renina-angiotensina-aldosterona, drospirenona ou trimetoprima nos 28 dias anteriores à triagem
• A presença de comorbidades e histórico médico na opinião do investigador pode representar um risco adicional pela participação no estudo ou pode confundir os resultados do estudo