Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En todelt undersøgelse til evaluering af effektivitet, sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af gentagne doser af inhaleret ETD001 hos mennesker med cystisk fibrose

26. november 2025 opdateret af: Enterprise Therapeutics Ltd

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, todelt undersøgelse til evaluering af effektivitet, sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af en gentagen dosis af inhaleret ETD001 hos mennesker med cystisk fibrose

Denne undersøgelse er den første, der giver ETD001 til personer med CF. Undersøgelsen vil blive gennemført i to dele. Del A vil vurdere, om ETD001 er sikkert at give til personer med CF, og del B vil vurdere, om ETD001 forbedrer lungefunktionen. Studielægemidlet tages to gange om dagen, i del A tages det i 7 dage og i del B i 28 dage. I del B vil der være en separat periode, hvor der gives dummy-medicin i 28 dage, så behandlingerne kan sammenlignes.

I del A vil deltagerne modtage 13 doser af enten ETD001 eller placebo, 8 personer vil deltage. Deltagerne vil bruge op til 56 dage på at afslutte undersøgelsen og foretage 5 ambulante besøg.

I del B vil deltagerne modtage 55 doser ETD001 og 55 doser placebo, 32 personer vil deltage. Deltagerne vil tage op til 140 dage om at afslutte undersøgelsen og vil aflægge 8 ambulante besøg.

Undersøgelsesvurderinger omfatter fysiske undersøgelser, vitale tegn, hjertespor, blod-/urinprøver, åndedrætsprøver og sundhedsspørgeskemaer.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

57

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Belfast, Det Forenede Kongerige, BT9 7AB
        • Belfast Health and Social Care Trust
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0AY
        • Royal Papworth Hospital
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF64 2XX
        • All Wales Adult CF Centre
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G51 4TR
        • Queen Elizabeth University Hospital West of Scotland CF Service
      • London, Det Forenede Kongerige, SW3 6LL
        • Royal Brompton Hospital
      • Southampton, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig, 69495
        • Hospices Civils de Lyon
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • CHU de Montpellier
      • Paris, Frankrig, 75014
        • Hôpital Cochin
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Hôpitaux de Toulouse
  • Italien
      • Florence, Italien, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
      • Genova, Italien, 16147
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda- Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Verona, Italien, 37126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité Universtaetsmedizin
      • Cologne, Tyskland, 50924
        • CF-Studienzentrum Universitätsklinikum Köln
      • Essen, Tyskland, 45239
        • Westdeutsches Lungenzentrum am Universitätsklinikum
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt
      • Frankfurt, Tyskland, 60596
        • IKF Pneumologie
      • Munich, Tyskland, 80336
        • LMU Kinikum

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand og kvinde ≥ 18 år, som opfylder et af følgende kriterier:

Kvinder i den fødedygtige alder bruger tilladt prævention mindst 28 dage før dosering indtil afslutningen af ​​det sidste opfølgningsbesøg; Kvinder i ikke-fertil alder; Mænd, der bruger prævention fra tidspunktet for den første dosis, indtil afslutningen af ​​det sidste opfølgningsbesøg;

  • Bekræftet diagnose af CF
  • FEV1 ≥ 40 % og ≤ 90 % af forventet normal for alder, køn og højde
  • I stand til reproducerbart at udføre spirometrimanøvrer
  • Klinisk stabil CF-lungesygdom
  • Rutinemæssig CF-behandling har ikke ændret sig inden for 28 dage før screening.
  • Forudsat skriftligt informeret samtykke.
  • Body mass index (BMI) > 16 og < 30 kg/m2

Ekskluderingskriterier:

  • Unormal leverfunktion
  • Unormal nyrefunktion
  • Historie om solid organtransplantation
  • Røntgen af ​​thorax inden for de seneste 12 måneder med abnormiteter, der tyder på ustabil lungesygdom, bortset fra CF
  • Modtog CFTR-modulatorterapi i de 60 dage før screening
  • Ændringer i bronkodilatator, kortikosteroid eller anden antiinflammatorisk medicin 14 dage før screening
  • Ude af stand til at tilbageholde brugen af ​​langtidsvirkende bronkodilatatorer 24 timer eller korttidsvirkende bronkodilatatorer 6 timer før spirometrivurderinger
  • Ude af stand til at tilbageholde brugen af ​​anti-kolinergika inden for 24 timer efter spirometri
  • Startede dornase alfa, hypertonisk saltvand eller anden luftvejsrensningsbehandling mindre end 28 dage før screening
  • Brug af inhalerede antibiotika i mindre end 2 komplette cyklusser og ude af stand til at fuldføre hele undersøgelsen under off eller on cyklus.
  • Ændringer i brug af inhaleret eller oral antibiotika inden for 14 dage efter screening
  • Indtagelse af orale kortikosteroider over 10 mg/dag eller 20 mg hver anden dag inden for 14 dage efter screening
  • Brug af diuretika eller antihypertensive lægemidler i renin-angiotensin-aldosteronsystemet, drospirenon eller trimethoprim i de 28 dage før screening
  • Tilstedeværelse af komorbiditeter og sygehistorie efter investigators mening kan udgøre yderligere risiko ved at deltage i undersøgelsen eller kan forvirre undersøgelsens resultater

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del A - 7 dages behandlingsperiode - parallelgruppe
To gange daglige doser af ETD001/placebo i 6 dage, enkeltdosis på dag 7
Medicin: ETD001
To gange daglige doser
Medicin: Placebo
To gange daglige doser
Eksperimentel: Del B - 2 x 28 dages behandlingsperiode - crossover
To behandlingsperioder med to gange daglige doser af ETD001/placebo i 27 dage, enkeltdosis på dag 28 adskilt af en periode på 28 dage
Medicin: ETD001
To gange daglige doser
Medicin: Placebo
To gange daglige doser

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Sikkerhed og tolerabilitet af gentagne inhalerede doser af ETD001 overvåget ved vurdering af uønskede hændelser
Tidsramme: 28 dage
Forekomst af behandlingsfremkomne bivirkninger (AE)/alvorlige AE), seponeringer på grund af AE
28 dage
Del B: Effekt af gentagne inhalerede doser af ETD001 på procent forudsagt forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Behandlingsperiode 1 og 2 - Dag 1 (før dosis, 1, 2 og 4 timer efter dosis), Dag 14 (før dosis, 1 og 2 timer efter), Dag 28 (0, 1, 2 og 4 timer efter dosis). dosis)
Ændring i ppFEV1 målt ved spirometri fra baseline til dag 28 (for enten behandlingsperiode 1 eller behandlingsperiode 2), sammenlignet med placebo
Behandlingsperiode 1 og 2 - Dag 1 (før dosis, 1, 2 og 4 timer efter dosis), Dag 14 (før dosis, 1 og 2 timer efter), Dag 28 (0, 1, 2 og 4 timer efter dosis). dosis)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Karakterisering af plasmafarmakokinetik (PK)
Tidsramme: Dag 1 (før-dosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer)
Maksimal plasmakoncentration og observeret tid (Cmax & Tmax) for ETD001 efter dosering.
Dag 1 (før-dosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer)
Del A: Karakterisering af plasmafarmakokinetik (PK)
Tidsramme: Dag 1 (før-dosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer, dag 7 (før-dosis), dag 28 (enkelt prøve)
Areal under kurven for koncentration versus tid fra tidspunkt 0 til sidste kvantificerbare koncentration (AUC(0-t)) af ETD001 efter dosering.
Dag 1 (før-dosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer, dag 7 (før-dosis), dag 28 (enkelt prøve)
Del A: Karakterisering af plasmafarmakokinetik (PK)
Tidsramme: Dag 1 (før-dosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer, dag 7 (før-dosis)
Areal under kurven for koncentration versus tid inden for et doseringsinterval (AUC(0-tau)) på ETD001 efter dosering.
Dag 1 (før-dosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer, dag 7 (før-dosis)
Del A: Karakterisering af plasmafarmakokinetik (PK)
Tidsramme: Dag 1 (før-dosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer, Dag 7 (før-dosis) Dag 28 (enkelt prøve)
Areal under kurven for koncentration versus tid fra tid 0 til uendelig (AUC(inf)) af ETD001 efter dosering.
Dag 1 (før-dosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer, Dag 7 (før-dosis) Dag 28 (enkelt prøve)
Del A: Karakterisering af plasmafarmakokinetik (PK)
Tidsramme: Dag 1 (før-dosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer, dag 7 (før-dosis), dag 28 (enkelt prøve)
Tilsyneladende terminalhastighedskonstant og tilsyneladende terminal halveringstid (λz, T1/2) af ETD001 efter dosering.
Dag 1 (før-dosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer, dag 7 (før-dosis), dag 28 (enkelt prøve)
Del A: Karakterisering af urin PK
Tidsramme: Dag 1 (0 - 6 timer)
Mængde ETD001 udskilt i urinen (Ae)
Dag 1 (0 - 6 timer)
Del A: Karakterisering af urin PK
Tidsramme: Dag 1 (0 - 6 timer)
Fraktion af ETD001-dosis udskilt (Fe)
Dag 1 (0 - 6 timer)
Del A: Karakterisering af urin PK
Tidsramme: Dag 1 (0 - 6 timer)
Renal clearance af ETD001 (CLr)
Dag 1 (0 - 6 timer)
Del B: Effekt af gentagne inhalerede doser af ETD001 på andre lungefunktionsvurderinger
Tidsramme: Behandlingsperiode 1 & 2; Dag 1 (før-dosis, 1, 2 og 4 timer), Dag 14 (før-dosis, 1 og 2 timer), Dag 28 (før-dosis, 1, 2 og 4 timer)
Relativ ændring i ppFEV1, absolut ændring i FVC, FEV1/FVC-forhold og FEF25-75 målt ved spirometri, fra baseline til dag 28 (for enten behandlingsperiode 1 eller behandlingsperiode 2), sammenlignet med placebo
Behandlingsperiode 1 & 2; Dag 1 (før-dosis, 1, 2 og 4 timer), Dag 14 (før-dosis, 1 og 2 timer), Dag 28 (før-dosis, 1, 2 og 4 timer)
Del B: Sikkerhed og tolerabilitet af gentagne inhalerede doser af ETD001 overvåget ved vurdering af uønskede hændelser
Tidsramme: 105 dage
Forekomst af behandlingsfremkomne bivirkninger (AE)/alvorlige AE), seponeringer på grund af AE
105 dage
Del B: Effekt af gentagne inhalerede doser af ETD001 på livskvalitetsspørgeskemaet, Cystic Fibrosis Questionnaire (revideret) (CFQ-R)
Tidsramme: Behandlingsperiode 1 & 2; Dag 1 og dag 28 (før-dosis)
Ændring i CFQ-R (respiratorisk domæne) fra baseline til dag 28 (for enten behandlingsperiode 1 eller behandlingsperiode 2), sammenlignet med placebo
Behandlingsperiode 1 & 2; Dag 1 og dag 28 (før-dosis)
Del B: Karakterisering af plasma PK
Tidsramme: Behandlingsperiode 1 & 2; Dag 1 (0 & 1 time), Dag 14 (0 & 2 timer), Dag 28 (0 & 4 timer), Opfølgning (Dag 105) 1 prøve
Populations-PK-karakteristika og modelgenererede individuelle PK-parametre (Cmax & Tmax)
Behandlingsperiode 1 & 2; Dag 1 (0 & 1 time), Dag 14 (0 & 2 timer), Dag 28 (0 & 4 timer), Opfølgning (Dag 105) 1 prøve
Del B: Karakterisering af plasma PK
Tidsramme: Behandlingsperiode 1 & 2; Dag 1 (0 & 1 time), Dag 14 (0 & 2 timer), Dag 28 (0 & 4 timer), Opfølgning (Dag 105) 1 prøve
Populations-PK-karakteristika og modelgenererede individuelle PK-parametre (AUC(0-t))
Behandlingsperiode 1 & 2; Dag 1 (0 & 1 time), Dag 14 (0 & 2 timer), Dag 28 (0 & 4 timer), Opfølgning (Dag 105) 1 prøve
Del B: Karakterisering af plasma PK
Tidsramme: Behandlingsperiode 1 & 2; Dag 1 (0 & 1 time), Dag 14 (0 & 2 timer), Dag 28 (0 & 4 timer), Opfølgning (Dag 105) 1 prøve
Populations-PK-karakteristika og modelgenererede individuelle PK-parametre (AUC(0-tau))
Behandlingsperiode 1 & 2; Dag 1 (0 & 1 time), Dag 14 (0 & 2 timer), Dag 28 (0 & 4 timer), Opfølgning (Dag 105) 1 prøve
Del B: Karakterisering af plasma PK
Tidsramme: Behandlingsperiode 1 & 2; Dag 1 (0 & 1 time), Dag 14 (0 & 2 timer), Dag 28 (0 & 4 timer), Opfølgning (Dag 105) 1 prøve
Populations-PK-karakteristika og modelgenererede individuelle PK-parametre (AUC(0-inf))
Behandlingsperiode 1 & 2; Dag 1 (0 & 1 time), Dag 14 (0 & 2 timer), Dag 28 (0 & 4 timer), Opfølgning (Dag 105) 1 prøve
Del B: Karakterisering af plasma PK
Tidsramme: Behandlingsperiode 1 & 2; Dag 1 (0 & 1 time), Dag 14 (0 & 2 timer), Dag 28 (0 & 4 timer), Opfølgning (Dag 105) 1 prøve
Populations-PK-karakteristika og modelgenererede individuelle PK-parametre (λz, T1/2)
Behandlingsperiode 1 & 2; Dag 1 (0 & 1 time), Dag 14 (0 & 2 timer), Dag 28 (0 & 4 timer), Opfølgning (Dag 105) 1 prøve

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Enterprise Therapeutics Ltd

Efterforskere

  • Studieleder: Renu Gupta, MD, Enterprise Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. juni 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. november 2025

Studieafslutning (Faktiske)

14. november 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. juni 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. juni 2024

Først opslået (Faktiske)

27. juni 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ET-ENAC-03

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med ETD001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mauritania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner