낭포성 섬유증 환자를 대상으로 흡입 ETD001 반복 투여의 효능, 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 2부분 연구
2025년 11월 26일 업데이트: Enterprise Therapeutics Ltd
낭포성 섬유증 환자를 대상으로 흡입 ETD001의 반복 투여에 대한 유효성, 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 무작위 이중 맹검 위약 대조 2부분 연구
이 연구는 CF 환자에게 ETD001을 제공한 최초의 연구입니다. 연구는 두 부분으로 진행됩니다. 파트 A에서는 ETD001이 CF 환자에게 투여해도 안전한지 평가하고, 파트 B에서는 ETD001이 폐 기능을 개선하는지 평가합니다. 연구 약물은 하루 2회 복용하며, 파트 A에서는 7일 동안, 파트 B에서는 28일 동안 복용합니다. 파트 B에는 치료를 비교할 수 있도록 28일 동안 가짜 약을 제공하는 별도의 기간이 있습니다.
파트 A에서는 참가자가 ETD001 또는 위약 중 13회분을 투여받게 되며, 8명이 참여하게 됩니다. 참가자는 연구를 마치고 5번의 외래환자 방문을 하는 데 최대 56일이 소요됩니다.
파트 B에서는 참가자가 ETD001 55회분과 위약 55회분을 투여받게 되며 32명이 참여하게 됩니다. 참가자는 연구를 완료하는 데 최대 140일이 소요되며 외래 환자를 8회 방문하게 됩니다.
연구 평가에는 신체 검사, 활력 징후, 심장 추적, 혈액/소변 샘플, 호흡 테스트 및 건강 설문지가 포함됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
57
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Berlin, 독일, 13353
- Charité Universtaetsmedizin
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Cologne, 독일, 50924
- CF-Studienzentrum Universitätsklinikum Köln
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Essen, 독일, 45239
- Westdeutsches Lungenzentrum am Universitätsklinikum
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Frankfurt, 독일, 60590
- Universitätsklinikum Frankfurt
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Frankfurt, 독일, 60596
- IKF Pneumologie
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Munich, 독일, 80336
- LMU Kinikum
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Belfast, 영국, BT9 7AB
- Belfast Health And Social Care Trust
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Cambridge, 영국, CB2 0AY
- Royal Papworth Hospital
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Cardiff, 영국, CF64 2XX
- All Wales Adult CF Centre
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Glasgow, 영국, G51 4TR
- Queen Elizabeth University Hospital West of Scotland CF Service
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London, 영국, SW3 6LL
- Royal Brompton Hospital
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Southampton, 영국, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
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Florence, 이탈리아, 50139
- Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
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Genova, 이탈리아, 16147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
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Milan, 이탈리아, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda- Ospedale Maggiore Policlinico
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Roma, 이탈리아, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Verona, 이탈리아, 37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
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Lyon, 프랑스, 69495
- Hospices Civils de Lyon
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Montpellier, 프랑스, 34295
- CHU de Montpellier
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Paris, 프랑스, 75014
- Hôpital Cochin
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Toulouse, 프랑스, 31059
- Hôpitaux de Toulouse
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 다음 기준 중 하나에 해당하는 18세 이상의 남성 및 여성:
최종 후속 방문이 완료될 때까지 투여 전 최소 28일 동안 허용된 피임법을 사용하는 가임기 여성; 가임 가능성이 없는 여성; 첫 번째 투여 시점부터 최종 후속 방문이 완료될 때까지 피임법을 사용하는 남성,
- CF 진단 확정
- FEV1 연령, 성별, 키에 대한 예측 정상의 ≥ 40% 및 ≤ 90%
- 폐활량 측정법을 재현 가능하게 수행할 수 있습니다.
- 임상적으로 안정된 CF 폐질환
- 일반적인 CF 요법은 스크리닝 전 28일 이내에 변경되지 않았습니다.
- 서면 동의서를 제공했습니다.
- 체질량지수(BMI) > 16 및 < 30kg/m2
제외 기준:
- 비정상적인 간 기능
- 비정상적인 신장 기능
- 고형 장기 이식의 역사
- 지난 12개월 이내에 CF 이외의 불안정한 폐질환을 암시하는 이상이 있는 흉부 엑스레이
- 스크리닝 전 60일 이내에 CFTR 조절제 치료를 받은 경우
- 스크리닝 14일 전 기관지 확장제, 코르티코스테로이드 또는 기타 항염증제의 변화
- 지속성 기관지 확장제의 사용을 24시간 동안 보류할 수 없고, 단기 작용성 기관지 확장제의 사용을 폐활량 측정 평가 6시간 전에 보류할 수 없습니다.
- 폐활량 측정 후 24시간 이내에 항콜린제 사용을 보류할 수 없습니다.
- 스크리닝 전 28일 이내에 도나제 알파, 고장성 식염수 또는 기타 기도 제거 요법 시작
- 2회 미만의 전체 주기 동안 흡입 항생제를 사용했으며, 꺼짐 또는 켜짐 주기 동안 전체 연구를 완료할 수 없습니다.
- 스크리닝 14일 이내에 흡입 또는 경구 항생제 사용의 변화
- 스크리닝 후 14일 이내에 경구용 코르티코스테로이드를 1일 10mg 또는 격일로 20mg을 초과하여 복용
- 스크리닝 전 28일 동안 이뇨제 또는 레닌-안지오텐신 알도스테론계 항고혈압제, 드로스피레논 또는 트리메토프림을 사용함
- 연구자가 판단하는 동반질환 및 병력의 존재는 연구 참여로 인해 추가적인 위험을 초래할 수 있거나 연구 결과를 혼란스럽게 할 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파트 A - 7일 치료 기간 - 병행군
6일간 ETD001/위약을 1일 2회 투여하고, 7일차에 1회 투여합니다.
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하루에 두 번 복용량
하루에 두 번 복용량
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실험적: 파트 B - 2 x 28일 치료 기간 - 교차
27일 동안 ETD001/위약을 1일 2회 투여하는 두 번의 치료 기간, 28일의 기간으로 구분된 28일차 단일 투여
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하루에 두 번 복용량
하루에 두 번 복용량
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 A: 부작용 평가를 통해 모니터링되는 ETD001 반복 흡입 용량의 안전성 및 내약성
기간: 28일
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치료 긴급 이상사례(AE)/중대한 AE) 발생률, AE로 인한 중단
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28일
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파트 B: ETD001의 반복 흡입 용량이 1초 동안 예상 강제 호기량(ppFEV1) 비율에 미치는 영향
기간: 치료 기간 1 및 2 - 1일차(투여 전, 투여 후 1, 2 및 4시간), 14일(투약 전, 1 및 2시간 후), 28일(투약 후 0, 1, 2 및 4시간) 정량)
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위약과 비교하여 베이스라인부터 28일차(치료 기간 1 또는 치료 기간 2)까지 폐활량 측정으로 측정한 ppFEV1의 변화
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치료 기간 1 및 2 - 1일차(투여 전, 투여 후 1, 2 및 4시간), 14일(투약 전, 1 및 2시간 후), 28일(투약 후 0, 1, 2 및 4시간) 정량)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 A: 혈장 약동학(PK)의 특성화
기간: 1일차(투여 전, 0.25, 0.5, 1, 2, 4 및 6시간)
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투여 후 ETD001의 최고 혈장 농도 및 관찰된 시간(Cmax 및 Tmax).
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1일차(투여 전, 0.25, 0.5, 1, 2, 4 및 6시간)
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파트 A: 혈장 약동학(PK)의 특성화
기간: 1일차(투약 전, 0.25, 0.5, 1, 2, 4 & 6시간, 7일차(투약 전), 28일차(단일 샘플)
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투여 후 ETD001의 0시점부터 마지막 정량화 가능한 농도(AUC(0-t))까지의 농도 대 시간 곡선 아래 면적.
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1일차(투약 전, 0.25, 0.5, 1, 2, 4 & 6시간, 7일차(투약 전), 28일차(단일 샘플)
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파트 A: 혈장 약동학(PK)의 특성화
기간: 1일차(투여 전, 0.25, 0.5, 1, 2, 4 및 6시간, 7일차(투여 전)
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투여 후 ETD001의 투여 간격(AUC(0-tau)) 내 농도 대 시간 곡선 아래 면적.
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1일차(투여 전, 0.25, 0.5, 1, 2, 4 및 6시간, 7일차(투여 전)
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파트 A: 혈장 약동학(PK)의 특성화
기간: 1일차(투약 전, 0.25, 0.5, 1, 2, 4 & 6시간, 7일차(투약 전) 28일차(단일 샘플)
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투여 후 ETD001의 0시부터 무한대(AUC(inf))까지의 농도 대 시간 곡선 아래 면적.
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1일차(투약 전, 0.25, 0.5, 1, 2, 4 & 6시간, 7일차(투약 전) 28일차(단일 샘플)
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파트 A: 혈장 약동학(PK)의 특성화
기간: 1일차(투약 전, 0.25, 0.5, 1, 2, 4 & 6시간, 7일차(투약 전), 28일차(단일 샘플)
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투여 후 ETD001의 겉보기 최종 속도 상수 및 겉보기 최종 반감기(λz, T1/2).
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1일차(투약 전, 0.25, 0.5, 1, 2, 4 & 6시간, 7일차(투약 전), 28일차(단일 샘플)
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파트 A: 소변 PK의 특성화
기간: 1일차(0~6시간)
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소변으로 배출되는 ETD001의 양(Ae)
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1일차(0~6시간)
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파트 A: 소변 PK의 특성화
기간: 1일차(0~6시간)
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배출된 ETD001 용량의 비율(Fe)
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1일차(0~6시간)
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파트 A: 소변 PK의 특성화
기간: 1일차(0~6시간)
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ETD001(CLr)의 신장 제거
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1일차(0~6시간)
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파트 B: 기타 폐 기능 평가에 대한 ETD001의 반복 흡입 용량의 효과
기간: 치료 기간 1 및 2; 1일차(투여 전, 1, 2 및 4시간), 14일차(투약 전, 1 및 2시간), 28일차(투약 전, 1, 2 및 4시간)
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기준선부터 28일차(치료 기간 1 또는 치료 기간 2)까지 위약과 비교하여 폐활량측정법으로 측정한 ppFEV1의 상대적 변화, FVC, FEV1/FVC 비율 및 FEF25-75의 절대 변화
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치료 기간 1 및 2; 1일차(투여 전, 1, 2 및 4시간), 14일차(투약 전, 1 및 2시간), 28일차(투약 전, 1, 2 및 4시간)
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파트 B: 부작용 평가를 통해 모니터링되는 ETD001 반복 흡입 용량의 안전성 및 내약성
기간: 105일
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치료 긴급 이상사례(AE)/중대한 AE) 발생률, AE로 인한 중단
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105일
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파트 B: 삶의 질 설문지, 낭포성 섬유증 설문지(개정판)(CFQ-R)에 대한 ETD001 반복 흡입 용량의 효과
기간: 치료 기간 1 및 2; 1일차 및 28일차(투약 전)
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위약과 비교하여 베이스라인부터 28일차(치료 기간 1 또는 치료 기간 2)까지 CFQ-R(호흡기 영역)의 변화
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치료 기간 1 및 2; 1일차 및 28일차(투약 전)
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파트 B: 혈장 PK의 특성화
기간: 치료 기간 1 및 2; 1일차(0 및 1시간), 14일차(0 및 2시간), 28일차(0 및 4시간), 후속 조치(105일차) 샘플 1개
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집단 PK 특성 및 모델 생성 개별 PK 매개변수(Cmax 및 Tmax)
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치료 기간 1 및 2; 1일차(0 및 1시간), 14일차(0 및 2시간), 28일차(0 및 4시간), 후속 조치(105일차) 샘플 1개
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파트 B: 혈장 PK의 특성화
기간: 치료 기간 1 및 2; 1일차(0 및 1시간), 14일차(0 및 2시간), 28일차(0 및 4시간), 후속 조치(105일차) 샘플 1개
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집단 PK 특성 및 모델 생성 개별 PK 매개변수(AUC(0-t))
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치료 기간 1 및 2; 1일차(0 및 1시간), 14일차(0 및 2시간), 28일차(0 및 4시간), 후속 조치(105일차) 샘플 1개
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파트 B: 혈장 PK의 특성화
기간: 치료 기간 1 및 2; 1일차(0 및 1시간), 14일차(0 및 2시간), 28일차(0 및 4시간), 후속 조치(105일차) 샘플 1개
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집단 PK 특성 및 모델 생성 개별 PK 매개변수(AUC(0-tau))
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치료 기간 1 및 2; 1일차(0 및 1시간), 14일차(0 및 2시간), 28일차(0 및 4시간), 후속 조치(105일차) 샘플 1개
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파트 B: 혈장 PK의 특성화
기간: 치료 기간 1 및 2; 1일차(0 및 1시간), 14일차(0 및 2시간), 28일차(0 및 4시간), 후속 조치(105일차) 샘플 1개
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집단 PK 특성 및 모델 생성 개별 PK 매개변수(AUC(0-inf))
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치료 기간 1 및 2; 1일차(0 및 1시간), 14일차(0 및 2시간), 28일차(0 및 4시간), 후속 조치(105일차) 샘플 1개
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파트 B: 혈장 PK의 특성화
기간: 치료 기간 1 및 2; 1일차(0 및 1시간), 14일차(0 및 2시간), 28일차(0 및 4시간), 후속 조치(105일차) 샘플 1개
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집단 PK 특성 및 모델 생성 개별 PK 매개변수(λz, T1/2)
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치료 기간 1 및 2; 1일차(0 및 1시간), 14일차(0 및 2시간), 28일차(0 및 4시간), 후속 조치(105일차) 샘플 1개
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Renu Gupta, MD, Enterprise Therapeutics
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 6월 26일
기본 완료 (실제)
2025년 11월 14일
연구 완료 (실제)
2025년 11월 14일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 6월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 6월 24일
처음 게시됨 (실제)
2024년 6월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 11월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 11월 26일
마지막으로 확인됨
2025년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ET-ENAC-03
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .