Een tweedelige studie om de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van herhaalde doses geïnhaleerd ETD001 te evalueren bij mensen met cystische fibrose
26 november 2025 bijgewerkt door: Enterprise Therapeutics Ltd
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, tweedelige studie om de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van een herhaalde dosis geïnhaleerd ETD001 bij mensen met cystische fibrose te evalueren
Deze studie is de eerste die ETD001 aan mensen met CF geeft. Het onderzoek zal in twee delen worden uitgevoerd. Deel A zal beoordelen of ETD001 veilig kan worden gegeven aan mensen met CF, en Deel B zal beoordelen of ETD001 de longfunctie verbetert. Het onderzoeksgeneesmiddel wordt tweemaal daags ingenomen, in deel A gedurende 7 dagen en in deel B gedurende 28 dagen. In deel B komt er een aparte periode waarin gedurende 28 dagen dummymedicijnen worden gegeven, zodat de behandelingen met elkaar kunnen worden vergeleken.
In deel A krijgen de deelnemers 13 doses van ETD001 of een placebo. Er zullen 8 mensen deelnemen. Deelnemers hebben maximaal 56 dagen nodig om de studie af te ronden en 5 poliklinische bezoeken af te leggen.
In deel B krijgen de deelnemers 55 doses ETD001 en 55 doses placebo, waaraan 32 mensen deelnemen. Deelnemers hebben maximaal 140 dagen nodig om de studie af te ronden en zullen 8 poliklinische bezoeken afleggen.
Studiebeoordelingen omvatten lichamelijke onderzoeken, vitale functies, hartsporen, bloed-/urinemonsters, ademhalingstests en gezondheidsvragenlijsten.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
57
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Berlin, Duitsland, 13353
- Charité Universtaetsmedizin
-
Cologne, Duitsland, 50924
- CF-Studienzentrum Universitätsklinikum Köln
-
Essen, Duitsland, 45239
- Westdeutsches Lungenzentrum am Universitätsklinikum
-
Frankfurt, Duitsland, 60590
- Universitätsklinikum Frankfurt
-
Frankfurt, Duitsland, 60596
- IKF Pneumologie
-
Munich, Duitsland, 80336
- LMU Kinikum
-
-
-
-
-
Lyon, Frankrijk, 69495
- Hospices Civils de Lyon
-
Montpellier, Frankrijk, 34295
- CHU de Montpellier
-
Paris, Frankrijk, 75014
- Hôpital Cochin
-
Toulouse, Frankrijk, 31059
- Hôpitaux de Toulouse
-
-
-
-
-
Florence, Italië, 50139
- Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
-
Genova, Italië, 16147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
Milan, Italië, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda- Ospedale Maggiore Policlinico
-
Roma, Italië, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Verona, Italië, 37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
-
-
-
-
-
Belfast, Verenigd Koninkrijk, BT9 7AB
- Belfast Health And Social Care Trust
-
Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 0AY
- Royal Papworth Hospital
-
Cardiff, Verenigd Koninkrijk, CF64 2XX
- All Wales Adult CF Centre
-
Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G51 4TR
- Queen Elizabeth University Hospital West of Scotland CF Service
-
London, Verenigd Koninkrijk, SW3 6LL
- Royal Brompton Hospital
-
Southampton, Verenigd Koninkrijk, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Man en vrouw ≥ 18 jaar, die aan een van de volgende criteria voldoen:
Vrouwen die zwanger kunnen worden en die toegestane anticonceptie gebruiken minimaal 28 dagen vóór de toediening tot voltooiing van het laatste vervolgbezoek; Vrouwen die niet zwanger kunnen worden; Mannen die anticonceptie gebruiken vanaf het moment van de eerste dosis tot het einde van het laatste vervolgbezoek;
- Bevestigde diagnose CF
- FEV1 ≥ 40% en ≤ 90% van de voorspelde normaalwaarde voor leeftijd, geslacht en lengte
- In staat om reproduceerbaar spirometriemanoeuvres uit te voeren
- Klinisch stabiele CF-longziekte
- De routinematige CF-therapie is binnen 28 dagen voorafgaand aan de screening niet veranderd.
- Mits schriftelijke geïnformeerde toestemming.
- Body mass index (BMI) > 16 en < 30 kg/m2
Uitsluitingscriteria:
- Abnormale leverfunctie
- Abnormale nierfunctie
- Geschiedenis van solide orgaantransplantatie
- Röntgenfoto van de thorax in de afgelopen 12 maanden met afwijkingen die wijzen op een andere instabiele longziekte dan CF
- Kreeg CFTR-modulatortherapie in de 60 dagen voorafgaand aan de screening
- Veranderingen in de luchtwegverwijder, corticosteroïden of andere ontstekingsremmende medicijnen 14 dagen vóór de screening
- Kan het gebruik van langwerkende luchtwegverwijders 24 uur of kortwerkende luchtwegverwijders 6 uur vóór spirometriebeoordelingen niet onthouden
- Kan het gebruik van anticholinergica niet binnen 24 uur na spirometrie achterwege laten
- Minder dan 28 dagen vóór de screening gestart met dornase alfa, hypertone zoutoplossing of een andere behandeling voor het vrijmaken van de luchtwegen
- Gebruik van geïnhaleerde antibiotica gedurende minder dan 2 volledige cycli en niet in staat om het gehele onderzoek af te ronden tijdens de uit- of aan-cyclus.
- Veranderingen in het gebruik van geïnhaleerde of orale antibiotica binnen 14 dagen na screening
- Inname van orale corticosteroïden van meer dan 10 mg/dag of 20 mg om de dag binnen 14 dagen na de screening
- Gebruik van diuretica of antihypertensiva uit het renine-angiotensine-aldosteronsysteem, drospirenon of trimethoprim in de 28 dagen vóór de screening
- De aanwezigheid van comorbiditeiten en medische geschiedenis kan naar de mening van de onderzoeker een extra risico met zich meebrengen door deelname aan het onderzoek, of kan de resultaten van het onderzoek vertroebelen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Deel A – Behandelingsperiode van 7 dagen – parallelle groep
Tweemaal daagse doses ETD001/placebo gedurende 6 dagen, enkele dosis op dag 7
|
Tweemaal daagse doses
Tweemaal daagse doses
|
|
Experimenteel: Deel B - Behandelperiode van 2 x 28 dagen - cross-over
Twee behandelingsperioden van tweemaal daagse doses ETD001/placebo gedurende 27 dagen, enkele dosis op dag 28 gescheiden door een periode van 28 dagen
|
Tweemaal daagse doses
Tweemaal daagse doses
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Deel A: Veiligheid en verdraagbaarheid van herhaalde geïnhaleerde doses ETD001 gecontroleerd door beoordeling van bijwerkingen
Tijdsspanne: 28 dagen
|
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen/ernstige bijwerkingen), terugtrekkingen vanwege bijwerkingen
|
28 dagen
|
|
Deel B: Effect van herhaalde geïnhaleerde doses ETD001 op het percentage voorspeld geforceerd uitademingsvolume in 1 seconde (ppFEV1)
Tijdsspanne: Behandelingsperiode 1 en 2 - Dag 1 (vóór de dosis, 1, 2 en 4 uur na de dosis), Dag 14 (vóór de dosis, 1 en 2 uur na de dosis), Dag 28 (0, 1, 2 en 4 uur na de dosis) dosis)
|
Verandering in ppFEV1 gemeten door spirometrie vanaf de uitgangswaarde tot dag 28 (voor behandelingsperiode 1 of behandelingsperiode 2), vergeleken met placebo
|
Behandelingsperiode 1 en 2 - Dag 1 (vóór de dosis, 1, 2 en 4 uur na de dosis), Dag 14 (vóór de dosis, 1 en 2 uur na de dosis), Dag 28 (0, 1, 2 en 4 uur na de dosis) dosis)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Deel A: Karakterisering van plasmafarmacokinetiek (PK)
Tijdsspanne: Dag 1 (vóór dosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 en 6 uur)
|
Piekplasmaconcentratie en waargenomen tijd (Cmax & Tmax) van ETD001 na dosering.
|
Dag 1 (vóór dosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 en 6 uur)
|
|
Deel A: Karakterisering van plasmafarmacokinetiek (PK)
Tijdsspanne: Dag 1 (vóór de dosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 en 6 uur, Dag 7 (vóór de dosis), Dag 28 (enkel monster)
|
Gebied onder de concentratie versus tijd-curve vanaf tijdstip 0 tot de laatste kwantificeerbare concentratie (AUC(0-t)) van ETD001 na dosering.
|
Dag 1 (vóór de dosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 en 6 uur, Dag 7 (vóór de dosis), Dag 28 (enkel monster)
|
|
Deel A: Karakterisering van plasmafarmacokinetiek (PK)
Tijdsspanne: Dag 1 (vóór dosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 en 6 uur, Dag 7 (vóór dosis)
|
Gebied onder de concentratie versus tijd-curve binnen een doseringsinterval (AUC(0-tau)) van ETD001 na dosering.
|
Dag 1 (vóór dosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 en 6 uur, Dag 7 (vóór dosis)
|
|
Deel A: Karakterisering van plasmafarmacokinetiek (PK)
Tijdsspanne: Dag 1 (vóór dosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 en 6 uur, Dag 7 (vóór dosis) Dag 28 (enkel monster)
|
Gebied onder de concentratie versus tijd-curve van tijdstip 0 tot oneindig (AUC(inf)) van ETD001 na dosering.
|
Dag 1 (vóór dosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 en 6 uur, Dag 7 (vóór dosis) Dag 28 (enkel monster)
|
|
Deel A: Karakterisering van plasmafarmacokinetiek (PK)
Tijdsspanne: Dag 1 (vóór de dosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 en 6 uur, Dag 7 (vóór de dosis), Dag 28 (enkel monster)
|
Schijnbare terminale snelheidsconstante en schijnbare terminale halfwaardetijd (λz, T1/2) van ETD001 na dosering.
|
Dag 1 (vóór de dosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 en 6 uur, Dag 7 (vóór de dosis), Dag 28 (enkel monster)
|
|
Deel A: Karakterisering van urine-PK
Tijdsspanne: Dag 1 (0 - 6 uur)
|
Hoeveelheid ETD001 uitgescheiden in de urine (Ae)
|
Dag 1 (0 - 6 uur)
|
|
Deel A: Karakterisering van urine-PK
Tijdsspanne: Dag 1 (0 - 6 uur)
|
Fractie van de uitgescheiden dosis ETD001 (Fe)
|
Dag 1 (0 - 6 uur)
|
|
Deel A: Karakterisering van urine-PK
Tijdsspanne: Dag 1 (0 - 6 uur)
|
Renale klaring van ETD001 (CLr)
|
Dag 1 (0 - 6 uur)
|
|
Deel B: Effect van herhaalde geïnhaleerde doses ETD001 op andere longfunctiebeoordelingen
Tijdsspanne: Behandelperiode 1 & 2; Dag 1 (vóór de dosis, 1, 2 en 4 uur), Dag 14 (vóór de dosis, 1 en 2 uur), Dag 28 (vóór de dosis, 1, 2 en 4 uur)
|
Relatieve verandering in ppFEV1, absolute verandering in FVC, FEV1/FVC-ratio en FEF25-75 gemeten met spirometrie, vanaf baseline tot dag 28 (voor behandelingsperiode 1 of behandelingsperiode 2), vergeleken met placebo
|
Behandelperiode 1 & 2; Dag 1 (vóór de dosis, 1, 2 en 4 uur), Dag 14 (vóór de dosis, 1 en 2 uur), Dag 28 (vóór de dosis, 1, 2 en 4 uur)
|
|
Deel B: Veiligheid en verdraagbaarheid van herhaalde geïnhaleerde doses ETD001 gecontroleerd door beoordeling van bijwerkingen
Tijdsspanne: 105 dagen
|
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen/ernstige bijwerkingen), terugtrekkingen vanwege bijwerkingen
|
105 dagen
|
|
Deel B: Effect van herhaalde geïnhaleerde doses ETD001 op de vragenlijst over de kwaliteit van leven, de Cystic Fibrosis Questionnaire (herzien) (CFQ-R)
Tijdsspanne: Behandelperiode 1 & 2; Dag 1 & Dag 28 (vóór dosis)
|
Verandering in CFQ-R (ademhalingsdomein) vanaf baseline tot dag 28 (voor behandelingsperiode 1 of behandelingsperiode 2), vergeleken met placebo
|
Behandelperiode 1 & 2; Dag 1 & Dag 28 (vóór dosis)
|
|
Deel B: Karakterisering van plasma PK
Tijdsspanne: Behandelperiode 1 & 2; Dag 1 (0 & 1 uur), Dag 14 (0 & 2 uur), Dag 28 (0 & 4 uur), Follow-up (Dag 105) 1 monster
|
Populatie-PK-kenmerken en door het model gegenereerde individuele PK-parameters (Cmax & Tmax)
|
Behandelperiode 1 & 2; Dag 1 (0 & 1 uur), Dag 14 (0 & 2 uur), Dag 28 (0 & 4 uur), Follow-up (Dag 105) 1 monster
|
|
Deel B: Karakterisering van plasma PK
Tijdsspanne: Behandelperiode 1 & 2; Dag 1 (0 & 1 uur), Dag 14 (0 & 2 uur), Dag 28 (0 & 4 uur), Follow-up (Dag 105) 1 monster
|
Populatie-PK-kenmerken en door het model gegenereerde individuele PK-parameters (AUC(0-t))
|
Behandelperiode 1 & 2; Dag 1 (0 & 1 uur), Dag 14 (0 & 2 uur), Dag 28 (0 & 4 uur), Follow-up (Dag 105) 1 monster
|
|
Deel B: Karakterisering van plasma PK
Tijdsspanne: Behandelperiode 1 & 2; Dag 1 (0 & 1 uur), Dag 14 (0 & 2 uur), Dag 28 (0 & 4 uur), Follow-up (Dag 105) 1 monster
|
PK-kenmerken van de populatie en door het model gegenereerde individuele PK-parameters (AUC(0-tau))
|
Behandelperiode 1 & 2; Dag 1 (0 & 1 uur), Dag 14 (0 & 2 uur), Dag 28 (0 & 4 uur), Follow-up (Dag 105) 1 monster
|
|
Deel B: Karakterisering van plasma PK
Tijdsspanne: Behandelperiode 1 & 2; Dag 1 (0 & 1 uur), Dag 14 (0 & 2 uur), Dag 28 (0 & 4 uur), Follow-up (Dag 105) 1 monster
|
PK-kenmerken van de populatie en door het model gegenereerde individuele PK-parameters (AUC(0-inf))
|
Behandelperiode 1 & 2; Dag 1 (0 & 1 uur), Dag 14 (0 & 2 uur), Dag 28 (0 & 4 uur), Follow-up (Dag 105) 1 monster
|
|
Deel B: Karakterisering van plasma PK
Tijdsspanne: Behandelperiode 1 & 2; Dag 1 (0 & 1 uur), Dag 14 (0 & 2 uur), Dag 28 (0 & 4 uur), Follow-up (Dag 105) 1 monster
|
Populatie-PK-kenmerken en door het model gegenereerde individuele PK-parameters (λz, T1/2)
|
Behandelperiode 1 & 2; Dag 1 (0 & 1 uur), Dag 14 (0 & 2 uur), Dag 28 (0 & 4 uur), Follow-up (Dag 105) 1 monster
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Renu Gupta, MD, Enterprise Therapeutics
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
26 juni 2024
Primaire voltooiing (Werkelijk)
14 november 2025
Studie voltooiing (Werkelijk)
14 november 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
18 juni 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
24 juni 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
27 juni 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
28 november 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
26 november 2025
Laatst geverifieerd
1 november 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ET-ENAC-03
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .