Eine zweiteilige Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik wiederholter Dosen von inhaliertem ETD001 bei Menschen mit Mukoviszidose
26. November 2025 aktualisiert von: Enterprise Therapeutics Ltd
Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, zweiteilige Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik einer wiederholten Gabe von inhaliertem ETD001 bei Menschen mit Mukoviszidose
Diese Studie ist die erste, in der ETD001 Menschen mit CF verabreicht wird. Die Studie wird in zwei Teilen durchgeführt. In Teil A wird beurteilt, ob die Verabreichung von ETD001 an CF-Patienten sicher ist, und in Teil B wird beurteilt, ob ETD001 die Lungenfunktion verbessert. Das Studienmedikament wird zweimal täglich eingenommen, in Teil A über 7 Tage und in Teil B über 28 Tage. In Teil B wird es einen separaten Zeitraum geben, in dem 28 Tage lang Scheinmedikamente verabreicht werden, damit die Behandlungen verglichen werden können.
In Teil A erhalten die Teilnehmer 13 Dosen ETD001 oder Placebo, 8 Personen werden teilnehmen. Die Teilnehmer benötigen bis zu 56 Tage, um die Studie abzuschließen und fünf ambulante Besuche durchzuführen.
In Teil B erhalten die Teilnehmer 55 Dosen ETD001 und 55 Dosen Placebo, 32 Personen werden teilnehmen. Die Teilnehmer benötigen bis zu 140 Tage, um die Studie abzuschließen, und machen 8 ambulante Besuche.
Zu den Studienbewertungen gehören körperliche Untersuchungen, Vitalfunktionen, Herzspuren, Blut-/Urinproben, Atemtests und Gesundheitsfragebögen.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
57
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Berlin, Deutschland, 13353
- Charité Universtaetsmedizin
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Cologne, Deutschland, 50924
- CF-Studienzentrum Universitätsklinikum Köln
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Essen, Deutschland, 45239
- Westdeutsches Lungenzentrum am Universitätsklinikum
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Frankfurt, Deutschland, 60590
- Universitätsklinikum Frankfurt
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Frankfurt, Deutschland, 60596
- IKF Pneumologie
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Munich, Deutschland, 80336
- LMU Kinikum
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Lyon, Frankreich, 69495
- Hospices Civils de Lyon
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Montpellier, Frankreich, 34295
- CHU de Montpellier
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Paris, Frankreich, 75014
- Hôpital Cochin
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Toulouse, Frankreich, 31059
- Hôpitaux de Toulouse
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Florence, Italien, 50139
- Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
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Genova, Italien, 16147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
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Milan, Italien, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda- Ospedale Maggiore Policlinico
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Roma, Italien, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Verona, Italien, 37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
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Belfast, Vereinigtes Königreich, BT9 7AB
- Belfast Health And Social Care Trust
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Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 0AY
- Royal Papworth Hospital
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Cardiff, Vereinigtes Königreich, CF64 2XX
- All Wales Adult CF Centre
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Glasgow, Vereinigtes Königreich, G51 4TR
- Queen Elizabeth University Hospital West of Scotland CF Service
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London, Vereinigtes Königreich, SW3 6LL
- Royal Brompton Hospital
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Southampton, Vereinigtes Königreich, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männer und Frauen ≥ 18 Jahre, die eines der folgenden Kriterien erfüllen:
Frauen im gebärfähigen Alter, die mindestens 28 Tage vor der Einnahme bis zum Abschluss der letzten Nachuntersuchung zugelassene Verhütungsmittel anwenden; Frauen im nicht gebärfähigen Alter; Männer, die vom Zeitpunkt der ersten Dosis bis zum Abschluss der letzten Nachuntersuchung Verhütungsmittel anwenden;
- Bestätigte Diagnose von CF
- FEV1 ≥ 40 % und ≤ 90 % des vorhergesagten Normalwerts für Alter, Geschlecht und Größe
- Kann Spirometriemanöver reproduzierbar durchführen
- Klinisch stabile CF-Lungenerkrankung
- Die routinemäßige CF-Therapie hat sich innerhalb von 28 Tagen vor dem Screening nicht geändert.
- Vorliegen einer schriftlichen Einverständniserklärung.
- Body-Mass-Index (BMI) > 16 und < 30 kg/m2
Ausschlusskriterien:
- Abnormale Leberfunktion
- Abnormale Nierenfunktion
- Geschichte der Transplantation solider Organe
- Röntgenaufnahme des Brustkorbs innerhalb der letzten 12 Monate mit Anomalien, die auf eine andere instabile Lungenerkrankung als CF hinweisen
- Erhielt in den 60 Tagen vor dem Screening eine CFTR-Modulatortherapie
- Veränderungen der Bronchodilatatoren, Kortikosteroide oder anderer entzündungshemmender Medikamente 14 Tage vor dem Screening
- Es ist nicht möglich, die Verwendung langwirksamer Bronchodilatatoren 24 Stunden oder kurzwirksamer Bronchodilatatoren 6 Stunden vor der Spirometriebeurteilung zurückzuhalten
- Der Einsatz von Anticholinergika kann nicht innerhalb von 24 Stunden nach der Spirometrie zurückgehalten werden
- Weniger als 28 Tage vor dem Screening wurde mit Dornase alfa, hypertoner Kochsalzlösung oder einer anderen Atemwegsreinigungstherapie begonnen
- Verwendung von inhalativen Antibiotika für weniger als 2 vollständige Zyklen und Unfähigkeit, die gesamte Studie während des Aus- oder Ein-Zyklus abzuschließen.
- Veränderungen beim inhalativen oder oralen Antibiotikakonsum innerhalb von 14 Tagen nach dem Screening
- Einnahme oraler Kortikosteroide von mehr als 10 mg/Tag oder 20 mg jeden zweiten Tag innerhalb von 14 Tagen nach dem Screening
- Verwendung von Diuretika oder blutdrucksenkenden Arzneimitteln des Renin-Angiotensin-Aldosteron-Systems, Drospirenon oder Trimethoprim in den 28 Tagen vor dem Screening
- Das Vorhandensein von Komorbiditäten und der Krankengeschichte kann nach Ansicht des Prüfers ein zusätzliches Risiko durch die Teilnahme an der Studie darstellen oder die Ergebnisse der Studie verfälschen
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Teil A – 7-tägiger Behandlungszeitraum – Parallelgruppe
Zweimal tägliche Dosen ETD001/Placebo für 6 Tage, Einzeldosis an Tag 7
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Zweimal tägliche Dosen
Zweimal tägliche Dosen
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Experimental: Teil B – 2 x 28-tägiger Behandlungszeitraum – Crossover
Zwei Behandlungsperioden mit zweimal täglicher Gabe von ETD001/Placebo über 27 Tage, Einzeldosis am 28. Tag, getrennt durch einen Zeitraum von 28 Tagen
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Zweimal tägliche Dosen
Zweimal tägliche Dosen
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Teil A: Sicherheit und Verträglichkeit wiederholter inhalierter Dosen von ETD001, überwacht durch Bewertung unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 28 Tage
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Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (UE)/schwerwiegender UE), Abbrüche aufgrund von UE
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28 Tage
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Teil B: Auswirkung wiederholt inhalierter ETD001-Dosen auf den prozentualen Anteil des vorhergesagten forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde (ppFEV1)
Zeitfenster: Behandlungszeitraum 1 und 2 – Tag 1 (vor der Dosis, 1, 2 und 4 Stunden nach der Dosis), Tag 14 (vor der Dosis, 1 und 2 Stunden nach der Dosis), Tag 28 (0, 1, 2 und 4 Stunden nach der Dosis). Dosis)
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Veränderung des ppFEV1, gemessen durch Spirometrie, vom Ausgangswert bis zum 28. Tag (entweder für Behandlungszeitraum 1 oder Behandlungszeitraum 2) im Vergleich zu Placebo
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Behandlungszeitraum 1 und 2 – Tag 1 (vor der Dosis, 1, 2 und 4 Stunden nach der Dosis), Tag 14 (vor der Dosis, 1 und 2 Stunden nach der Dosis), Tag 28 (0, 1, 2 und 4 Stunden nach der Dosis). Dosis)
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Teil A: Charakterisierung der Plasmapharmakokinetik (PK)
Zeitfenster: Tag 1 (Vordosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 und 6 Stunden)
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Maximale Plasmakonzentration und beobachtete Zeit (Cmax und Tmax) von ETD001 nach der Dosierung.
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Tag 1 (Vordosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 und 6 Stunden)
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Teil A: Charakterisierung der Plasmapharmakokinetik (PK)
Zeitfenster: Tag 1 (Vordosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 und 6 Stunden, Tag 7 (Vordosis), Tag 28 (Einzelprobe)
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Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis zur letzten quantifizierbaren Konzentration (AUC(0-t)) von ETD001 nach der Dosierung.
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Tag 1 (Vordosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 und 6 Stunden, Tag 7 (Vordosis), Tag 28 (Einzelprobe)
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Teil A: Charakterisierung der Plasmapharmakokinetik (PK)
Zeitfenster: Tag 1 (Vordosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 und 6 Stunden, Tag 7 (Vordosis)
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Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve innerhalb eines Dosierungsintervalls (AUC(0-tau)) von ETD001 nach der Dosierung.
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Tag 1 (Vordosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 und 6 Stunden, Tag 7 (Vordosis)
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Teil A: Charakterisierung der Plasmapharmakokinetik (PK)
Zeitfenster: Tag 1 (Vordosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 und 6 Stunden, Tag 7 (Vordosis) Tag 28 (Einzelprobe)
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Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis unendlich (AUC(inf)) von ETD001 nach der Dosierung.
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Tag 1 (Vordosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 und 6 Stunden, Tag 7 (Vordosis) Tag 28 (Einzelprobe)
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Teil A: Charakterisierung der Plasmapharmakokinetik (PK)
Zeitfenster: Tag 1 (Vordosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 und 6 Stunden, Tag 7 (Vordosis), Tag 28 (Einzelprobe)
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Scheinbare terminale Geschwindigkeitskonstante und scheinbare terminale Halbwertszeit (λz, T1/2) von ETD001 nach der Dosierung.
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Tag 1 (Vordosis, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 und 6 Stunden, Tag 7 (Vordosis), Tag 28 (Einzelprobe)
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Teil A: Charakterisierung der Urin-PK
Zeitfenster: Tag 1 (0 - 6 Stunden)
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Im Urin ausgeschiedene Menge ETD001 (Ae)
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Tag 1 (0 - 6 Stunden)
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Teil A: Charakterisierung der Urin-PK
Zeitfenster: Tag 1 (0 - 6 Stunden)
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Anteil der ausgeschiedenen ETD001-Dosis (Fe)
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Tag 1 (0 - 6 Stunden)
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Teil A: Charakterisierung der Urin-PK
Zeitfenster: Tag 1 (0 - 6 Stunden)
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Renale Clearance von ETD001 (CLr)
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Tag 1 (0 - 6 Stunden)
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Teil B: Auswirkung wiederholter inhalierter Dosen von ETD001 auf andere Lungenfunktionsbeurteilungen
Zeitfenster: Behandlungszeitraum 1 und 2; Tag 1 (Vordosis, 1, 2 und 4 Stunden), Tag 14 (Vordosis, 1 und 2 Stunden), Tag 28 (Vordosis, 1, 2 und 4 Stunden)
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Relative Änderung von ppFEV1, absolute Änderung von FVC, FEV1/FVC-Verhältnis und FEF25-75, gemessen durch Spirometrie, vom Ausgangswert bis zum 28. Tag (entweder für Behandlungszeitraum 1 oder Behandlungszeitraum 2) im Vergleich zu Placebo
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Behandlungszeitraum 1 und 2; Tag 1 (Vordosis, 1, 2 und 4 Stunden), Tag 14 (Vordosis, 1 und 2 Stunden), Tag 28 (Vordosis, 1, 2 und 4 Stunden)
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Teil B: Sicherheit und Verträglichkeit wiederholter inhalierter Dosen von ETD001, überwacht durch Bewertung unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 105 Tage
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Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (UE)/schwerwiegender UE), Abbrüche aufgrund von UE
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105 Tage
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Teil B: Auswirkung wiederholter inhalierter Dosen von ETD001 auf den Fragebogen zur Lebensqualität, den Fragebogen zur zystischen Fibrose (überarbeitet) (CFQ-R)
Zeitfenster: Behandlungszeitraum 1 und 2; Tag 1 und Tag 28 (Vordosis)
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Veränderung des CFQ-R (respiratorische Domäne) vom Ausgangswert bis zum 28. Tag (entweder für Behandlungszeitraum 1 oder Behandlungszeitraum 2) im Vergleich zu Placebo
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Behandlungszeitraum 1 und 2; Tag 1 und Tag 28 (Vordosis)
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Teil B: Charakterisierung der Plasma-PK
Zeitfenster: Behandlungszeitraum 1 und 2; Tag 1 (0 und 1 Stunde), Tag 14 (0 und 2 Stunden), Tag 28 (0 und 4 Stunden), Nachuntersuchung (Tag 105) 1 Probe
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Populations-PK-Merkmale und modellgenerierte individuelle PK-Parameter (Cmax und Tmax)
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Behandlungszeitraum 1 und 2; Tag 1 (0 und 1 Stunde), Tag 14 (0 und 2 Stunden), Tag 28 (0 und 4 Stunden), Nachuntersuchung (Tag 105) 1 Probe
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Teil B: Charakterisierung der Plasma-PK
Zeitfenster: Behandlungszeitraum 1 und 2; Tag 1 (0 und 1 Stunde), Tag 14 (0 und 2 Stunden), Tag 28 (0 und 4 Stunden), Nachuntersuchung (Tag 105) 1 Probe
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Populations-PK-Merkmale und modellgenerierte individuelle PK-Parameter (AUC(0-t))
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Behandlungszeitraum 1 und 2; Tag 1 (0 und 1 Stunde), Tag 14 (0 und 2 Stunden), Tag 28 (0 und 4 Stunden), Nachuntersuchung (Tag 105) 1 Probe
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Teil B: Charakterisierung der Plasma-PK
Zeitfenster: Behandlungszeitraum 1 und 2; Tag 1 (0 und 1 Stunde), Tag 14 (0 und 2 Stunden), Tag 28 (0 und 4 Stunden), Nachuntersuchung (Tag 105) 1 Probe
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Populations-PK-Merkmale und modellgenerierte individuelle PK-Parameter (AUC(0-tau))
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Behandlungszeitraum 1 und 2; Tag 1 (0 und 1 Stunde), Tag 14 (0 und 2 Stunden), Tag 28 (0 und 4 Stunden), Nachuntersuchung (Tag 105) 1 Probe
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Teil B: Charakterisierung der Plasma-PK
Zeitfenster: Behandlungszeitraum 1 und 2; Tag 1 (0 und 1 Stunde), Tag 14 (0 und 2 Stunden), Tag 28 (0 und 4 Stunden), Nachuntersuchung (Tag 105) 1 Probe
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Populations-PK-Merkmale und modellgenerierte individuelle PK-Parameter (AUC(0-inf))
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Behandlungszeitraum 1 und 2; Tag 1 (0 und 1 Stunde), Tag 14 (0 und 2 Stunden), Tag 28 (0 und 4 Stunden), Nachuntersuchung (Tag 105) 1 Probe
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Teil B: Charakterisierung der Plasma-PK
Zeitfenster: Behandlungszeitraum 1 und 2; Tag 1 (0 und 1 Stunde), Tag 14 (0 und 2 Stunden), Tag 28 (0 und 4 Stunden), Nachuntersuchung (Tag 105) 1 Probe
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Populations-PK-Merkmale und modellgenerierte individuelle PK-Parameter (λz, T1/2)
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Behandlungszeitraum 1 und 2; Tag 1 (0 und 1 Stunde), Tag 14 (0 und 2 Stunden), Tag 28 (0 und 4 Stunden), Nachuntersuchung (Tag 105) 1 Probe
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Renu Gupta, MD, Enterprise Therapeutics
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
26. Juni 2024
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
14. November 2025
Studienabschluss (Tatsächlich)
14. November 2025
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
18. Juni 2024
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
24. Juni 2024
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
27. Juni 2024
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
28. November 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
26. November 2025
Zuletzt verifiziert
1. November 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- ET-ENAC-03
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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