Dvoudílná studie k hodnocení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky opakovaných dávek inhalovaného ETD001 u lidí s cystickou fibrózou
26. listopadu 2025 aktualizováno: Enterprise Therapeutics Ltd
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná dvoudílná studie k hodnocení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky opakované dávky inhalovaného ETD001 u lidí s cystickou fibrózou
Tato studie je první, která poskytla ETD001 lidem s CF. Studie bude probíhat ve dvou částech. Část A posoudí, zda je bezpečné podat ETD001 lidem s CF, a část B posoudí, zda ETD001 zlepšuje funkci plic. Studovaný lék se užívá dvakrát denně, v části A se užívá 7 dní a v části B 28 dní. V části B bude samostatné období, kdy se po dobu 28 dnů podává neúčinný lék, aby bylo možné léčby porovnávat.
V části A účastníci obdrží 13 dávek buď ETD001 nebo placeba, zúčastní se 8 lidí. Účastníkům bude trvat až 56 dní, než dokončí studii a uskuteční 5 ambulantních návštěv.
V části B účastníci obdrží 55 dávek ETD001 a 55 dávek placeba, zúčastní se 32 osob. Účastníkům bude trvat až 140 dní, než studii dokončí, a vykonají 8 ambulantních návštěv.
Studie zahrnují fyzikální vyšetření, vitální funkce, srdeční stopy, vzorky krve/moči, dechové testy a zdravotní dotazníky.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
57
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Lyon, Francie, 69495
- Hospices Civils de Lyon
-
Montpellier, Francie, 34295
- CHU de Montpellier
-
Paris, Francie, 75014
- Hôpital Cochin
-
Toulouse, Francie, 31059
- Hôpitaux de Toulouse
-
-
-
-
-
Florence, Itálie, 50139
- Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
-
Genova, Itálie, 16147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
Milan, Itálie, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda- Ospedale Maggiore Policlinico
-
Roma, Itálie, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
Verona, Itálie, 37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 13353
- Charité Universtaetsmedizin
-
Cologne, Německo, 50924
- CF-Studienzentrum Universitätsklinikum Köln
-
Essen, Německo, 45239
- Westdeutsches Lungenzentrum am Universitätsklinikum
-
Frankfurt, Německo, 60590
- Universitätsklinikum Frankfurt
-
Frankfurt, Německo, 60596
- IKF Pneumologie
-
Munich, Německo, 80336
- LMU Kinikum
-
-
-
-
-
Belfast, Spojené království, BT9 7AB
- Belfast Health and Social Care Trust
-
Cambridge, Spojené království, CB2 0AY
- Royal Papworth Hospital
-
Cardiff, Spojené království, CF64 2XX
- All Wales Adult CF Centre
-
Glasgow, Spojené království, G51 4TR
- Queen Elizabeth University Hospital West of Scotland CF Service
-
London, Spojené království, SW3 6LL
- Royal Brompton Hospital
-
Southampton, Spojené království, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži a ženy ve věku ≥ 18 let, kteří splňují jedno z následujících kritérií:
Ženy ve fertilním věku používající povolenou antikoncepci minimálně 28 dní před podáním dávky až do dokončení poslední kontrolní návštěvy; Ženy, které neplodí děti; Muži užívající antikoncepci od okamžiku první dávky až do dokončení poslední následné návštěvy;
- Potvrzená diagnóza CF
- FEV1 ≥ 40 % a ≤ 90 % předpokládaného normálu pro věk, pohlaví a výšku
- Schopný reprodukovatelně provádět spirometrické manévry
- Klinicky stabilní CF plicní onemocnění
- Rutinní terapie CF se během 28 dnů před screeningem nezměnila.
- Poskytl písemný informovaný souhlas.
- Index tělesné hmotnosti (BMI) > 16 a < 30 kg/m2
Kritéria vyloučení:
- Abnormální funkce jater
- Abnormální funkce ledvin
- Historie transplantace solidních orgánů
- Rentgen hrudníku během posledních 12 měsíců s abnormalitami naznačujícími nestabilní plicní onemocnění jiné než CF
- Během 60 dnů před screeningem dostávali terapii modulátorem CFTR
- Změny bronchodilatancií, kortikosteroidů nebo jiných protizánětlivých léků 14 dní před screeningem
- Nelze přestat používat dlouhodobě působící bronchodilatátory 24 hodin nebo krátkodobě působící bronchodilatátory 6 hodin před spirometrickým vyšetřením
- Nelze odmítnout použití anticholinergik do 24 hodin po spirometrii
- Zahájení léčby dornázou alfa, hypertonickým fyziologickým roztokem nebo jinou léčbou dýchacích cest méně než 28 dní před screeningem
- Používání inhalačních antibiotik po méně než 2 úplné cykly a neschopnost dokončit celou studii během cyklu vypnuto nebo zapnuto.
- Změny v inhalačním nebo perorálním užívání antibiotik během 14 dnů od screeningu
- Užívání perorálních kortikosteroidů v dávce přesahující 10 mg/den nebo 20 mg každý druhý den během 14 dnů od screeningu
- Užívání diuretik nebo antihypertenziv renin-angiotensin-aldosteronového systému, drospirenonu nebo trimethoprimu během 28 dnů před screeningem
- Přítomnost komorbidit a anamnézy podle názoru zkoušejícího může představovat další riziko při účasti ve studii nebo může zkreslit výsledky studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Část A - 7denní léčebné období - paralelní skupina
Dávky ETD001/placebo dvakrát denně po dobu 6 dnů, jedna dávka 7. den
|
Dávky dvakrát denně
Dávky dvakrát denně
|
|
Experimentální: Část B - 2 x 28 denní léčebné období - křížení
Dvě léčebná období s dávkami dvakrát denně ETD001/placebo po dobu 27 dnů, jedna dávka v den 28 oddělená obdobím 28 dnů
|
Dávky dvakrát denně
Dávky dvakrát denně
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Část A: Bezpečnost a snášenlivost opakovaných inhalačních dávek ETD001 monitorovaná hodnocením nežádoucích účinků
Časové okno: 28 dní
|
Výskyt nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (AE)/závažných AE), vysazení kvůli AE
|
28 dní
|
|
Část B: Vliv opakovaných inhalovaných dávek ETD001 na procento předpokládaného objemu usilovného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1)
Časové okno: Léčebné období 1 a 2 – den 1 (před dávkou, 1, 2 a 4 hodiny po dávce), 14. den (před dávkou, 1 a 2 hodiny po), 28. den (0, 1, 2 a 4 hodiny po dávka)
|
Změna ppFEV1 měřená spirometrií od výchozí hodnoty do 28. dne (buď pro léčebné období 1 nebo léčebné období 2), ve srovnání s placebem
|
Léčebné období 1 a 2 – den 1 (před dávkou, 1, 2 a 4 hodiny po dávce), 14. den (před dávkou, 1 a 2 hodiny po), 28. den (0, 1, 2 a 4 hodiny po dávka)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Část A: Charakterizace plazmatické farmakokinetiky (PK)
Časové okno: Den 1 (před dávkou, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 a 6 hodin)
|
Pozorovaná maximální plazmatická koncentrace a čas (Cmax & Tmax) ETD001 po podání dávky.
|
Den 1 (před dávkou, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 a 6 hodin)
|
|
Část A: Charakterizace plazmatické farmakokinetiky (PK)
Časové okno: 1. den (před dávkou, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 a 6 hodin, 7. den (před dávkou), 28. den (jeden vzorek)
|
Plocha pod křivkou koncentrace versus čas od času 0 do poslední kvantifikovatelné koncentrace (AUC(0-t)) ETD001 po dávkování.
|
1. den (před dávkou, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 a 6 hodin, 7. den (před dávkou), 28. den (jeden vzorek)
|
|
Část A: Charakterizace plazmatické farmakokinetiky (PK)
Časové okno: Den 1 (před dávkou, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 a 6 hodin, Den 7 (před dávkou)
|
Plocha pod křivkou koncentrace versus čas v rámci dávkovacího intervalu (AUC(0-tau)) ETD001 po dávkování.
|
Den 1 (před dávkou, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 a 6 hodin, Den 7 (před dávkou)
|
|
Část A: Charakterizace plazmatické farmakokinetiky (PK)
Časové okno: Den 1 (před dávkou, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 a 6 hodin, Den 7 (před dávkou) Den 28 (jeden vzorek)
|
Plocha pod křivkou koncentrace versus čas od času 0 do nekonečna (AUC(inf)) ETD001 po dávkování.
|
Den 1 (před dávkou, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 a 6 hodin, Den 7 (před dávkou) Den 28 (jeden vzorek)
|
|
Část A: Charakterizace plazmatické farmakokinetiky (PK)
Časové okno: 1. den (před dávkou, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 a 6 hodin, 7. den (před dávkou), 28. den (jeden vzorek)
|
Zdánlivá konečná rychlostní konstanta a zdánlivý terminální poločas (λz, T1/2) ETD001 po dávkování.
|
1. den (před dávkou, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 a 6 hodin, 7. den (před dávkou), 28. den (jeden vzorek)
|
|
Část A: Charakterizace moči PK
Časové okno: Den 1 (0–6 hodin)
|
Množství ETD001 vyloučené močí (Ae)
|
Den 1 (0–6 hodin)
|
|
Část A: Charakterizace moči PK
Časové okno: Den 1 (0–6 hodin)
|
Frakce vyloučené dávky ETD001 (Fe)
|
Den 1 (0–6 hodin)
|
|
Část A: Charakterizace moči PK
Časové okno: Den 1 (0–6 hodin)
|
Renální clearance ETD001 (CLr)
|
Den 1 (0–6 hodin)
|
|
Část B: Vliv opakovaných inhalačních dávek ETD001 na další hodnocení funkce plic
Časové okno: Léčebné období 1 & 2; 1. den (před dávkou, 1, 2 a 4 hodiny), 14. den (před dávkou, 1 a 2 hodiny), 28. den (před dávkou, 1, 2 a 4 hodiny)
|
Relativní změna v ppFEV1, absolutní změna v FVC, poměru FEV1/FVC a FEF25-75 měřená spirometrií, od výchozí hodnoty do 28. dne (pro léčebné období 1 nebo léčebné období 2), ve srovnání s placebem
|
Léčebné období 1 & 2; 1. den (před dávkou, 1, 2 a 4 hodiny), 14. den (před dávkou, 1 a 2 hodiny), 28. den (před dávkou, 1, 2 a 4 hodiny)
|
|
Část B: Bezpečnost a snášenlivost opakovaných inhalačních dávek ETD001 monitorovaná hodnocením nežádoucích účinků
Časové okno: 105 dní
|
Výskyt nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (AE)/závažných AE), vysazení kvůli AE
|
105 dní
|
|
Část B: Vliv opakovaných inhalačních dávek ETD001 na dotazník kvality života, Dotazník cystické fibrózy (revidovaný) (CFQ-R)
Časové okno: Léčebné období 1 & 2; Den 1 a den 28 (před podáním dávky)
|
Změna v CFQ-R (respirační doména) od výchozí hodnoty do 28. dne (buď pro léčebné období 1 nebo léčebné období 2), ve srovnání s placebem
|
Léčebné období 1 & 2; Den 1 a den 28 (před podáním dávky)
|
|
Část B: Charakterizace plazmatické PK
Časové okno: Léčebné období 1 & 2; Den 1 (0 & 1 hodina), Den 14 (0 & 2 hodiny), Den 28 (0 & 4 hodiny), Následná kontrola (den 105) 1 vzorek
|
Populační PK charakteristiky a modelem generované individuální PK parametry (Cmax & Tmax)
|
Léčebné období 1 & 2; Den 1 (0 & 1 hodina), Den 14 (0 & 2 hodiny), Den 28 (0 & 4 hodiny), Následná kontrola (den 105) 1 vzorek
|
|
Část B: Charakterizace plazmatické PK
Časové okno: Léčebné období 1 & 2; Den 1 (0 & 1 hodina), Den 14 (0 & 2 hodiny), Den 28 (0 & 4 hodiny), Následná kontrola (den 105) 1 vzorek
|
Populační PK charakteristiky a modelem generované individuální PK parametry (AUC(0-t))
|
Léčebné období 1 & 2; Den 1 (0 & 1 hodina), Den 14 (0 & 2 hodiny), Den 28 (0 & 4 hodiny), Následná kontrola (den 105) 1 vzorek
|
|
Část B: Charakterizace plazmatické PK
Časové okno: Léčebné období 1 & 2; Den 1 (0 & 1 hodina), Den 14 (0 & 2 hodiny), Den 28 (0 & 4 hodiny), Následná kontrola (den 105) 1 vzorek
|
Populační PK charakteristiky a modelem generované individuální PK parametry (AUC(0-tau))
|
Léčebné období 1 & 2; Den 1 (0 & 1 hodina), Den 14 (0 & 2 hodiny), Den 28 (0 & 4 hodiny), Následná kontrola (den 105) 1 vzorek
|
|
Část B: Charakterizace plazmatické PK
Časové okno: Léčebné období 1 & 2; Den 1 (0 & 1 hodina), Den 14 (0 & 2 hodiny), Den 28 (0 & 4 hodiny), Následná kontrola (den 105) 1 vzorek
|
Populační PK charakteristiky a modelem generované individuální PK parametry (AUC(0-inf))
|
Léčebné období 1 & 2; Den 1 (0 & 1 hodina), Den 14 (0 & 2 hodiny), Den 28 (0 & 4 hodiny), Následná kontrola (den 105) 1 vzorek
|
|
Část B: Charakterizace plazmatické PK
Časové okno: Léčebné období 1 & 2; Den 1 (0 & 1 hodina), Den 14 (0 & 2 hodiny), Den 28 (0 & 4 hodiny), Následná kontrola (den 105) 1 vzorek
|
Populační PK charakteristiky a modelem generované individuální PK parametry (λz, T1/2)
|
Léčebné období 1 & 2; Den 1 (0 & 1 hodina), Den 14 (0 & 2 hodiny), Den 28 (0 & 4 hodiny), Následná kontrola (den 105) 1 vzorek
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Renu Gupta, MD, Enterprise Therapeutics
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
26. června 2024
Primární dokončení (Aktuální)
14. listopadu 2025
Dokončení studie (Aktuální)
14. listopadu 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. června 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. června 2024
První zveřejněno (Aktuální)
27. června 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
28. listopadu 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
26. listopadu 2025
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ET-ENAC-03
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na ETD001
-
Enterprise Therapeutics LtdDokončeno