Une étude en deux parties pour évaluer l'efficacité, l'innocuité, la tolérance et la pharmacocinétique des doses répétées d'ETD001 inhalé chez les personnes atteintes de mucoviscidose
26 novembre 2025 mis à jour par: Enterprise Therapeutics Ltd
Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en deux parties, pour évaluer l'efficacité, l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique d'une dose répétée d'ETD001 inhalé chez les personnes atteintes de mucoviscidose
Cette étude est la première à administrer ETD001 à des personnes atteintes de mucoviscidose. L'étude se déroulera en deux parties. La partie A évaluera si ETD001 peut être administré en toute sécurité aux personnes atteintes de mucoviscidose, et la partie B évaluera si ETD001 améliore la fonction pulmonaire. Le médicament à l'étude est pris deux fois par jour, dans la partie A, il est pris pendant 7 jours et dans la partie B pendant 28 jours. Dans la partie B, il y aura une période distincte au cours de laquelle un médicament fictif sera administré pendant 28 jours afin que les traitements puissent être comparés.
Dans la partie A, les participants recevront 13 doses d'ETD001 ou de placebo, 8 personnes y participeront. Les participants mettront jusqu'à 56 jours pour terminer l'étude et effectuer 5 visites ambulatoires.
Dans la partie B, les participants recevront 55 doses d'ETD001 et 55 doses de placebo, 32 personnes y participeront. Les participants mettront jusqu'à 140 jours pour terminer l'étude et effectueront 8 visites ambulatoires.
Les évaluations de l'étude comprennent des examens physiques, des signes vitaux, des tracés cardiaques, des échantillons de sang/urine, des tests respiratoires et des questionnaires de santé.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
57
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne, 13353
- Charité Universtaetsmedizin
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Cologne, Allemagne, 50924
- CF-Studienzentrum Universitätsklinikum Köln
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Essen, Allemagne, 45239
- Westdeutsches Lungenzentrum am Universitätsklinikum
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Frankfurt, Allemagne, 60590
- Universitätsklinikum Frankfurt
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Frankfurt, Allemagne, 60596
- IKF Pneumologie
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Munich, Allemagne, 80336
- LMU Kinikum
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Lyon, France, 69495
- Hospices Civils de Lyon
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Montpellier, France, 34295
- CHU de Montpellier
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Paris, France, 75014
- Hôpital Cochin
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Toulouse, France, 31059
- Hôpitaux de Toulouse
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Florence, Italie, 50139
- Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
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Genova, Italie, 16147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
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Milan, Italie, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda- Ospedale Maggiore Policlinico
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Roma, Italie, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Verona, Italie, 37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
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Belfast, Royaume-Uni, BT9 7AB
- Belfast Health And Social Care Trust
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Cambridge, Royaume-Uni, CB2 0AY
- Royal Papworth Hospital
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Cardiff, Royaume-Uni, CF64 2XX
- All Wales Adult CF Centre
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Glasgow, Royaume-Uni, G51 4TR
- Queen Elizabeth University Hospital West of Scotland CF Service
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London, Royaume-Uni, SW3 6LL
- Royal Brompton Hospital
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Southampton, Royaume-Uni, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Homme et femme ≥ 18 ans, répondant à l’un des critères suivants :
Femmes en âge de procréer utilisant une contraception autorisée au moins 28 jours avant l'administration jusqu'à la fin de la visite de suivi finale ; Femmes en âge de procréer ; Hommes utilisant une contraception depuis la première dose jusqu'à la fin de la visite de suivi finale ;
- Diagnostic confirmé de mucoviscidose
- VEMS ≥ 40 % et ≤ 90 % de la normale prévue pour l'âge, le sexe et la taille
- Capable d'effectuer de manière reproductible des manœuvres de spirométrie
- Maladie pulmonaire FK cliniquement stable
- Le traitement de routine contre la FK n'a pas changé dans les 28 jours précédant le dépistage.
- Fourni un consentement éclairé écrit.
- Indice de masse corporelle (IMC) > 16 et < 30 kg/m2
Critère d'exclusion:
- Fonction hépatique anormale
- Fonction rénale anormale
- Histoire de la transplantation d'organes solides
- Radiographie thoracique réalisée au cours des 12 derniers mois avec des anomalies suggérant une maladie pulmonaire instable autre que la mucoviscidose
- A reçu un traitement modulateur CFTR dans les 60 jours précédant le dépistage
- Modifications des bronchodilatateurs, des corticostéroïdes ou d'autres médicaments anti-inflammatoires 14 jours avant le dépistage
- Impossible de refuser l'utilisation de bronchodilatateurs à action prolongée 24 heures ou de bronchodilatateurs à courte durée d'action 6 heures avant les évaluations de spirométrie
- Impossible de refuser l'utilisation d'anticholinergiques dans les 24 heures suivant la spirométrie
- Début de la dornase alfa, d'une solution saline hypertonique ou d'un autre traitement de dégagement des voies respiratoires moins de 28 jours avant le dépistage
- Utilisation d'antibiotiques inhalés pendant moins de 2 cycles complets et incapacité de terminer l'intégralité de l'étude pendant le cycle d'arrêt ou d'activation.
- Modifications de l'utilisation d'antibiotiques inhalés ou oraux dans les 14 jours suivant le dépistage
- Prendre des corticostéroïdes oraux à raison de plus de 10 mg/jour ou 20 mg tous les deux jours dans les 14 jours suivant le dépistage
- Utilisation de diurétiques ou d'antihypertenseurs du système rénine-angiotensine-aldostérone, de drospirénone ou de triméthoprime dans les 28 jours précédant le dépistage
- La présence de comorbidités et d'antécédents médicaux, de l'avis de l'investigateur, peut présenter un risque supplémentaire en participant à l'étude, ou peut confondre les résultats de l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Partie A - Période de traitement de 7 jours - groupe parallèle
Doses biquotidiennes d'ETD001/placebo pendant 6 jours, dose unique le jour 7
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Doses deux fois par jour
Doses deux fois par jour
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Expérimental: Partie B - Période de traitement de 2 x 28 jours - crossover
Deux périodes de traitement de doses biquotidiennes d'ETD001/placebo pendant 27 jours, dose unique le jour 28 séparées par une période de 28 jours
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Doses deux fois par jour
Doses deux fois par jour
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Partie A : Innocuité et tolérabilité des doses inhalées répétées d'ETD001, surveillées par l'évaluation des événements indésirables
Délai: 28 jours
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Incidence des événements indésirables (EI) survenus pendant le traitement/EI graves), des abandons dus à un EI
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28 jours
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Partie B : Effet des doses inhalées répétées d'ETD001 sur le pourcentage de volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1)
Délai: Période de traitement 1 et 2 - Jour 1 (pré-dose, 1, 2 et 4 heures après l'administration), Jour 14 (pré-dose, 1 et 2 heures après l'administration), Jour 28 (à 0, 1, 2 et 4 heures après l'administration) dose)
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Modification du ppFEV1 mesuré par spirométrie entre le départ et le jour 28 (pour la période de traitement 1 ou la période de traitement 2), par rapport au placebo
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Période de traitement 1 et 2 - Jour 1 (pré-dose, 1, 2 et 4 heures après l'administration), Jour 14 (pré-dose, 1 et 2 heures après l'administration), Jour 28 (à 0, 1, 2 et 4 heures après l'administration) dose)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Partie A : Caractérisation de la pharmacocinétique plasmatique (PK)
Délai: Jour 1 (pré-dose, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 et 6 heures)
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Concentration plasmatique maximale et temps observé (Cmax et Tmax) d'ETD001 après l'administration.
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Jour 1 (pré-dose, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 et 6 heures)
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Partie A : Caractérisation de la pharmacocinétique plasmatique (PK)
Délai: Jour 1 (pré-dose, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 et 6 heures, Jour 7 (pré-dose), Jour 28 (échantillon unique)
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Aire sous la courbe concentration en fonction du temps depuis le temps 0 jusqu'à la dernière concentration quantifiable (AUC (0-t)) d'ETD001 après l'administration.
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Jour 1 (pré-dose, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 et 6 heures, Jour 7 (pré-dose), Jour 28 (échantillon unique)
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Partie A : Caractérisation de la pharmacocinétique plasmatique (PK)
Délai: Jour 1 (pré-dose, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 et 6 heures, Jour 7 (pré-dose)
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Aire sous la courbe concentration en fonction du temps dans un intervalle de dosage (AUC (0-tau)) de ETD001 après l'administration.
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Jour 1 (pré-dose, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 et 6 heures, Jour 7 (pré-dose)
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Partie A : Caractérisation de la pharmacocinétique plasmatique (PK)
Délai: Jour 1 (pré-dose, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 et 6 heures, Jour 7 (pré-dose) Jour 28 (échantillon unique)
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Aire sous la courbe de concentration en fonction du temps du temps 0 à l'infini (AUC (inf)) d'ETD001 après l'administration.
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Jour 1 (pré-dose, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 et 6 heures, Jour 7 (pré-dose) Jour 28 (échantillon unique)
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Partie A : Caractérisation de la pharmacocinétique plasmatique (PK)
Délai: Jour 1 (pré-dose, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 et 6 heures, Jour 7 (pré-dose), Jour 28 (échantillon unique)
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Taux terminal apparent constant et demi-vie terminale apparente (λz, T1/2) de l'ETD001 après l'administration.
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Jour 1 (pré-dose, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 et 6 heures, Jour 7 (pré-dose), Jour 28 (échantillon unique)
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Partie A : Caractérisation de la pharmacocinétique urinaire
Délai: Jour 1 (0 - 6 heures)
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Quantité d'ETD001 excrétée dans l'urine (Ae)
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Jour 1 (0 - 6 heures)
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Partie A : Caractérisation de la pharmacocinétique urinaire
Délai: Jour 1 (0 - 6 heures)
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Fraction de la dose d'ETD001 excrétée (Fe)
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Jour 1 (0 - 6 heures)
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Partie A : Caractérisation de la pharmacocinétique urinaire
Délai: Jour 1 (0 - 6 heures)
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Clairance rénale de ETD001 (CLr)
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Jour 1 (0 - 6 heures)
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Partie B : Effet des doses inhalées répétées d'ETD001 sur d'autres évaluations de la fonction pulmonaire
Délai: Période de traitement 1 et 2 ; Jour 1 (pré-dose, 1, 2 et 4 heures), Jour 14 (pré-dose, 1 et 2 heures), Jour 28 (pré-dose, 1, 2 et 4 heures)
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Changement relatif du VEMS pp, changement absolu de la CVF, du rapport VEMS/CVF et FEF25-75 mesurés par spirométrie, entre le départ et le jour 28 (pour la période de traitement 1 ou la période de traitement 2), par rapport au placebo
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Période de traitement 1 et 2 ; Jour 1 (pré-dose, 1, 2 et 4 heures), Jour 14 (pré-dose, 1 et 2 heures), Jour 28 (pré-dose, 1, 2 et 4 heures)
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Partie B : Innocuité et tolérabilité des doses inhalées répétées d'ETD001, surveillées par l'évaluation des événements indésirables
Délai: 105 jours
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Incidence des événements indésirables (EI) survenus pendant le traitement/EI graves), des abandons dus à un EI
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105 jours
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Partie B : Effet des doses inhalées répétées d'ETD001 sur le questionnaire de qualité de vie, le Questionnaire sur la fibrose kystique (révisé) (CFQ-R)
Délai: Période de traitement 1 et 2 ; Jour 1 et jour 28 (pré-dose)
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Modification du CFQ-R (domaine respiratoire) entre le départ et le jour 28 (pour la période de traitement 1 ou la période de traitement 2), par rapport au placebo
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Période de traitement 1 et 2 ; Jour 1 et jour 28 (pré-dose)
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Partie B : Caractérisation de la pharmacocinétique du plasma
Délai: Période de traitement 1 et 2 ; Jour 1 (0 et 1 heure), Jour 14 (0 et 2 heures), Jour 28 (0 et 4 heures), Suivi (Jour 105) 1 échantillon
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Caractéristiques pharmacocinétiques de la population et paramètres pharmacocinétiques individuels générés par le modèle (Cmax et Tmax)
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Période de traitement 1 et 2 ; Jour 1 (0 et 1 heure), Jour 14 (0 et 2 heures), Jour 28 (0 et 4 heures), Suivi (Jour 105) 1 échantillon
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Partie B : Caractérisation de la pharmacocinétique du plasma
Délai: Période de traitement 1 et 2 ; Jour 1 (0 et 1 heure), Jour 14 (0 et 2 heures), Jour 28 (0 et 4 heures), Suivi (Jour 105) 1 échantillon
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Caractéristiques pharmacocinétiques de la population et paramètres pharmacocinétiques individuels générés par le modèle (AUC(0-t))
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Période de traitement 1 et 2 ; Jour 1 (0 et 1 heure), Jour 14 (0 et 2 heures), Jour 28 (0 et 4 heures), Suivi (Jour 105) 1 échantillon
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Partie B : Caractérisation de la pharmacocinétique du plasma
Délai: Période de traitement 1 et 2 ; Jour 1 (0 et 1 heure), Jour 14 (0 et 2 heures), Jour 28 (0 et 4 heures), Suivi (Jour 105) 1 échantillon
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Caractéristiques pharmacocinétiques de la population et paramètres pharmacocinétiques individuels générés par le modèle (AUC (0-tau))
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Période de traitement 1 et 2 ; Jour 1 (0 et 1 heure), Jour 14 (0 et 2 heures), Jour 28 (0 et 4 heures), Suivi (Jour 105) 1 échantillon
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Partie B : Caractérisation de la pharmacocinétique du plasma
Délai: Période de traitement 1 et 2 ; Jour 1 (0 et 1 heure), Jour 14 (0 et 2 heures), Jour 28 (0 et 4 heures), Suivi (Jour 105) 1 échantillon
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Caractéristiques pharmacocinétiques de la population et paramètres pharmacocinétiques individuels générés par le modèle (AUC(0-inf))
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Période de traitement 1 et 2 ; Jour 1 (0 et 1 heure), Jour 14 (0 et 2 heures), Jour 28 (0 et 4 heures), Suivi (Jour 105) 1 échantillon
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Partie B : Caractérisation de la pharmacocinétique du plasma
Délai: Période de traitement 1 et 2 ; Jour 1 (0 et 1 heure), Jour 14 (0 et 2 heures), Jour 28 (0 et 4 heures), Suivi (Jour 105) 1 échantillon
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Caractéristiques pharmacocinétiques de la population et paramètres pharmacocinétiques individuels générés par le modèle (λz, T1/2)
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Période de traitement 1 et 2 ; Jour 1 (0 et 1 heure), Jour 14 (0 et 2 heures), Jour 28 (0 et 4 heures), Suivi (Jour 105) 1 échantillon
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Renu Gupta, MD, Enterprise Therapeutics
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
26 juin 2024
Achèvement primaire (Réel)
14 novembre 2025
Achèvement de l'étude (Réel)
14 novembre 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
18 juin 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
24 juin 2024
Première publication (Réel)
27 juin 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
28 novembre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
26 novembre 2025
Dernière vérification
1 novembre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ET-ENAC-03
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .