En tvådelad studie för att utvärdera effektivitet, säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik för upprepade doser av inhalerad ETD001 hos personer med cystisk fibros
26 november 2025 uppdaterad av: Enterprise Therapeutics Ltd
En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, tvådelad studie för att utvärdera effektivitet, säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik av en upprepad dos av inhalerad ETD001 hos personer med cystisk fibros
Denna studie är den första som ger ETD001 till personer med CF. Studien kommer att genomföras i två delar. Del A kommer att bedöma om ETD001 är säkert att ge till personer med CF, och del B kommer att bedöma om ETD001 förbättrar lungfunktionen. Studieläkemedlet tas två gånger om dagen, i del A tas det i 7 dagar och i del B i 28 dagar. I del B kommer det att finnas en separat period där dummymedicin ges under 28 dagar så att behandlingarna kan jämföras.
I del A kommer deltagarna att få 13 doser av antingen ETD001 eller placebo, 8 personer kommer att delta. Deltagarna kommer att ta upp till 56 dagar att avsluta studien och göra 5 polikliniska besök.
I del B kommer deltagarna att få 55 doser ETD001 och 55 doser placebo, 32 personer kommer att delta. Deltagarna kommer att ta upp till 140 dagar att avsluta studien och kommer att göra 8 polikliniska besök.
Studiebedömningar inkluderar fysiska undersökningar, vitala tecken, hjärtspår, blod-/urinprover, andningstest och hälsoenkäter.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
57
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Lyon, Frankrike, 69495
- Hospices Civils de Lyon
-
Montpellier, Frankrike, 34295
- CHU de Montpellier
-
Paris, Frankrike, 75014
- Hôpital Cochin
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- Hôpitaux de Toulouse
-
-
-
-
-
Florence, Italien, 50139
- Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
-
Genova, Italien, 16147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
Milan, Italien, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda- Ospedale Maggiore Policlinico
-
Roma, Italien, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Verona, Italien, 37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
-
-
-
-
-
Belfast, Storbritannien, BT9 7AB
- Belfast Health And Social Care Trust
-
Cambridge, Storbritannien, CB2 0AY
- Royal Papworth Hospital
-
Cardiff, Storbritannien, CF64 2XX
- All Wales Adult CF Centre
-
Glasgow, Storbritannien, G51 4TR
- Queen Elizabeth University Hospital West of Scotland CF Service
-
London, Storbritannien, SW3 6LL
- Royal Brompton Hospital
-
Southampton, Storbritannien, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Charité Universtaetsmedizin
-
Cologne, Tyskland, 50924
- CF-Studienzentrum Universitätsklinikum Köln
-
Essen, Tyskland, 45239
- Westdeutsches Lungenzentrum am Universitätsklinikum
-
Frankfurt, Tyskland, 60590
- Universitätsklinikum Frankfurt
-
Frankfurt, Tyskland, 60596
- IKF Pneumologie
-
Munich, Tyskland, 80336
- LMU Kinikum
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man och kvinna ≥ 18 år, som uppfyller något av följande kriterier:
Kvinnor i fertil ålder som använder tillåtet preventivmedel minst 28 dagar före dosering tills det sista uppföljningsbesöket är klart; Kvinnor i icke-fertil ålder; Män som använder preventivmedel från tidpunkten för den första dosen, tills det sista uppföljningsbesöket avslutats;
- Bekräftad diagnos av CF
- FEV1 ≥ 40 % och ≤ 90 % av förväntad normal för ålder, kön och längd
- Kan reproducerbart utföra spirometrimanövrar
- Kliniskt stabil CF-lungsjukdom
- Rutinmässig CF-behandling har inte ändrats inom 28 dagar före screening.
- Lämnat skriftligt informerat samtycke.
- Body mass index (BMI) > 16 och < 30 kg/m2
Exklusions kriterier:
- Onormal leverfunktion
- Onormal njurfunktion
- Historik om solid organtransplantation
- Bröströntgen under de senaste 12 månaderna med avvikelser som tyder på instabil lungsjukdom annan än CF
- Fick CFTR-modulatorbehandling under de 60 dagarna före screening
- Förändringar i luftrörsvidgande medel, kortikosteroider eller andra antiinflammatoriska läkemedel 14 dagar före screening
- Kan inte avstå från användning av långverkande luftrörsvidgare 24 timmar eller kortverkande luftrörsvidgare 6 timmar före spirometribedömningar
- Kan inte avstå från användning av antikolinergika inom 24 timmar efter spirometri
- Började dornase alfa, hypertonisk koksaltlösning eller annan luftvägsbehandling mindre än 28 dagar före screening
- Använder inhalationsantibiotika under mindre än 2 hela cykler och kan inte slutföra hela studien under av- eller på-cykeln.
- Förändringar i inhalerad eller oral antibiotikaanvändning inom 14 dagar efter screening
- Att ta orala kortikosteroider över 10 mg/dag eller 20 mg varannan dag inom 14 dagar efter screening
- Användning av diuretika, eller antihypertensiva läkemedel från renin-angiotensin-aldosteronsystemet, drospirenon eller trimetoprim under de 28 dagarna före screening
- Förekomst av samsjuklighet och medicinsk historia enligt utredaren kan utgöra ytterligare risk genom att delta i studien, eller kan förvirra studiens resultat
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Del A - 7 dagars behandlingsperiod - parallellgrupp
Två gånger dagligen doser av ETD001/placebo i 6 dagar, engångsdos på dag 7
|
Doser två gånger dagligen
Doser två gånger dagligen
|
|
Experimentell: Del B - 2 x 28 dagars behandlingsperiod - crossover
Två behandlingsperioder med doser två gånger dagligen av ETD001/placebo i 27 dagar, engångsdos på dag 28 åtskilda av en period på 28 dagar
|
Doser två gånger dagligen
Doser två gånger dagligen
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Del A: Säkerhet och tolerabilitet för upprepade inhalerade doser av ETD001 övervakas genom bedömning av biverkningar
Tidsram: 28 dagar
|
Incidens av behandlingsuppkomna biverkningar (AE)/allvarlig AE), utsättningar på grund av AE
|
28 dagar
|
|
Del B: Effekt av upprepade inhalerade doser av ETD001 på procent förutsagd forcerad utandningsvolym på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsram: Behandlingsperiod 1 & 2 - Dag 1 (före dos, 1, 2 & 4 timmar efter dos), Dag 14 (före dos, 1 & 2 timmar efter), Dag 28 (vid 0, 1, 2 & 4 timmar efter dos) dos)
|
Förändring i ppFEV1 mätt med spirometri från baslinje till dag 28 (för antingen behandlingsperiod 1 eller behandlingsperiod 2), jämfört med placebo
|
Behandlingsperiod 1 & 2 - Dag 1 (före dos, 1, 2 & 4 timmar efter dos), Dag 14 (före dos, 1 & 2 timmar efter), Dag 28 (vid 0, 1, 2 & 4 timmar efter dos) dos)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Del A: Karakterisering av plasmafarmakokinetik (PK)
Tidsram: Dag 1 (fördos, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 och 6 timmar)
|
Maximal plasmakoncentration och observerad tid (Cmax & Tmax) för ETD001 efter dosering.
|
Dag 1 (fördos, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 och 6 timmar)
|
|
Del A: Karakterisering av plasmafarmakokinetik (PK)
Tidsram: Dag 1 (fördos, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 och 6 timmar, dag 7 (fördos), dag 28 (enskilt prov)
|
Area under kurvan för koncentration mot tid från tid 0 till sista kvantifierbara koncentration (AUC(0-t)) av ETD001 efter dosering.
|
Dag 1 (fördos, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 och 6 timmar, dag 7 (fördos), dag 28 (enskilt prov)
|
|
Del A: Karakterisering av plasmafarmakokinetik (PK)
Tidsram: Dag 1 (fördos, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 och 6 timmar, dag 7 (fördos)
|
Area under kurvan för koncentration mot tid inom ett doseringsintervall (AUC(0-tau)) av ETD001 efter dosering.
|
Dag 1 (fördos, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 och 6 timmar, dag 7 (fördos)
|
|
Del A: Karakterisering av plasmafarmakokinetik (PK)
Tidsram: Dag 1 (fördos, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 och 6 timmar, dag 7 (fördos) Dag 28 (enskilt prov)
|
Area under kurvan för koncentration mot tid från tid 0 till oändlighet (AUC(inf)) av ETD001 efter dosering.
|
Dag 1 (fördos, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 och 6 timmar, dag 7 (fördos) Dag 28 (enskilt prov)
|
|
Del A: Karakterisering av plasmafarmakokinetik (PK)
Tidsram: Dag 1 (fördos, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 och 6 timmar, dag 7 (fördos), dag 28 (enskilt prov)
|
Skenbar terminalhastighetskonstant och skenbar terminal halveringstid (λz, T1/2) för ETD001 efter dosering.
|
Dag 1 (fördos, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 och 6 timmar, dag 7 (fördos), dag 28 (enskilt prov)
|
|
Del A: Karakterisering av urin-PK
Tidsram: Dag 1 (0 - 6 timmar)
|
Mängd ETD001 som utsöndras i urinen (Ae)
|
Dag 1 (0 - 6 timmar)
|
|
Del A: Karakterisering av urin-PK
Tidsram: Dag 1 (0 - 6 timmar)
|
Fraktion av ETD001-dos utsöndrad (Fe)
|
Dag 1 (0 - 6 timmar)
|
|
Del A: Karakterisering av urin-PK
Tidsram: Dag 1 (0 - 6 timmar)
|
Renal clearance av ETD001 (CLr)
|
Dag 1 (0 - 6 timmar)
|
|
Del B: Effekt av upprepade inhalerade doser av ETD001 på andra lungfunktionsbedömningar
Tidsram: Behandlingsperiod 1 & 2; Dag 1 (fördos, 1, 2 och 4 timmar), Dag 14 (fördos, 1 och 2 timmar), Dag 28 (fördos, 1, 2 och 4 timmar)
|
Relativ förändring i ppFEV1, absolut förändring i FVC, FEV1/FVC-kvot och FEF25-75 mätt med spirometri, från baslinjen till dag 28 (för antingen behandlingsperiod 1 eller behandlingsperiod 2), jämfört med placebo
|
Behandlingsperiod 1 & 2; Dag 1 (fördos, 1, 2 och 4 timmar), Dag 14 (fördos, 1 och 2 timmar), Dag 28 (fördos, 1, 2 och 4 timmar)
|
|
Del B: Säkerhet och tolerabilitet för upprepade inhalerade doser av ETD001 övervakas genom bedömning av biverkningar
Tidsram: 105 dagar
|
Incidens av behandlingsuppkomna biverkningar (AE)/allvarlig AE), utsättningar på grund av AE
|
105 dagar
|
|
Del B: Effekt av upprepade inhalerade doser av ETD001 på frågeformuläret för livskvalitet, Cystic Fibrosis Questionnaire (reviderad) (CFQ-R)
Tidsram: Behandlingsperiod 1 & 2; Dag 1 och dag 28 (fördos)
|
Förändring i CFQ-R (respiratorisk domän) från baslinje till dag 28 (för antingen behandlingsperiod 1 eller behandlingsperiod 2), jämfört med placebo
|
Behandlingsperiod 1 & 2; Dag 1 och dag 28 (fördos)
|
|
Del B: Karakterisering av plasma-PK
Tidsram: Behandlingsperiod 1 & 2; Dag 1 (0 & 1 timme), Dag 14 (0 & 2 timmar), Dag 28 (0 & 4 timmar), Uppföljning (Dag 105) 1 prov
|
Populations-PK-egenskaper och modellgenererade individuella PK-parametrar (Cmax & Tmax)
|
Behandlingsperiod 1 & 2; Dag 1 (0 & 1 timme), Dag 14 (0 & 2 timmar), Dag 28 (0 & 4 timmar), Uppföljning (Dag 105) 1 prov
|
|
Del B: Karakterisering av plasma-PK
Tidsram: Behandlingsperiod 1 & 2; Dag 1 (0 & 1 timme), Dag 14 (0 & 2 timmar), Dag 28 (0 & 4 timmar), Uppföljning (Dag 105) 1 prov
|
Populations-PK-egenskaper och modellgenererade individuella PK-parametrar (AUC(0-t))
|
Behandlingsperiod 1 & 2; Dag 1 (0 & 1 timme), Dag 14 (0 & 2 timmar), Dag 28 (0 & 4 timmar), Uppföljning (Dag 105) 1 prov
|
|
Del B: Karakterisering av plasma-PK
Tidsram: Behandlingsperiod 1 & 2; Dag 1 (0 & 1 timme), Dag 14 (0 & 2 timmar), Dag 28 (0 & 4 timmar), Uppföljning (Dag 105) 1 prov
|
Populations-PK-egenskaper och modellgenererade individuella PK-parametrar (AUC(0-tau))
|
Behandlingsperiod 1 & 2; Dag 1 (0 & 1 timme), Dag 14 (0 & 2 timmar), Dag 28 (0 & 4 timmar), Uppföljning (Dag 105) 1 prov
|
|
Del B: Karakterisering av plasma-PK
Tidsram: Behandlingsperiod 1 & 2; Dag 1 (0 & 1 timme), Dag 14 (0 & 2 timmar), Dag 28 (0 & 4 timmar), Uppföljning (Dag 105) 1 prov
|
Populations-PK-egenskaper och modellgenererade individuella PK-parametrar (AUC(0-inf))
|
Behandlingsperiod 1 & 2; Dag 1 (0 & 1 timme), Dag 14 (0 & 2 timmar), Dag 28 (0 & 4 timmar), Uppföljning (Dag 105) 1 prov
|
|
Del B: Karakterisering av plasma-PK
Tidsram: Behandlingsperiod 1 & 2; Dag 1 (0 & 1 timme), Dag 14 (0 & 2 timmar), Dag 28 (0 & 4 timmar), Uppföljning (Dag 105) 1 prov
|
Populations-PK-egenskaper och modellgenererade individuella PK-parametrar (λz, T1/2)
|
Behandlingsperiod 1 & 2; Dag 1 (0 & 1 timme), Dag 14 (0 & 2 timmar), Dag 28 (0 & 4 timmar), Uppföljning (Dag 105) 1 prov
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Renu Gupta, MD, Enterprise Therapeutics
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
26 juni 2024
Primärt slutförande (Faktisk)
14 november 2025
Avslutad studie (Faktisk)
14 november 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
18 juni 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
24 juni 2024
Första postat (Faktisk)
27 juni 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
28 november 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
26 november 2025
Senast verifierad
1 november 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ET-ENAC-03
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .