Kaksiosainen tutkimus inhaloitavan ETD001:n toistuvien annosten tehon, turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikkaa potilailla, joilla on kystinen fibroosi
keskiviikko 26. marraskuuta 2025 päivittänyt: Enterprise Therapeutics Ltd
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, kaksiosainen tutkimus inhaloitavan ETD001:n toistuvan annoksen tehon, turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikkaan arvioimiseksi ihmisillä, joilla on kystinen fibroosi
Tämä tutkimus on ensimmäinen, joka antaa ETD001:n CF-potilaille. Tutkimus toteutetaan kahdessa osassa. Osa A arvioi, onko ETD001 turvallista antaa CF-potilaille, ja osa B arvioi, parantaako ETD001 keuhkojen toimintaa. Tutkimuslääkettä otetaan kahdesti päivässä, osassa A sitä otetaan 7 päivää ja osassa B 28 päivää. Osassa B on erillinen jakso, jolloin lääkettä annetaan 28 päivän ajan, jotta hoitoja voidaan vertailla.
Osassa A osallistujat saavat 13 annosta joko ETD001:tä tai lumelääkettä, 8 henkilöä osallistuu. Osallistujilla kestää enintään 56 päivää tutkimuksen loppuun saattamiseen ja 5 avohoitokäyntiin.
Osassa B osallistujat saavat 55 annosta ETD001:tä ja 55 annosta lumelääkettä, 32 henkilöä osallistuu. Osallistujilla kestää enintään 140 päivää tutkimuksen loppuun saattamiseksi ja he tekevät 8 avohoitokäyntiä.
Tutkimusarvioinnit sisältävät fyysiset tutkimukset, elintoiminnot, sydänjäljet, veri-/virtsanäytteet, hengitystestit ja terveyskyselyt.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
57
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Florence, Italia, 50139
- Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
-
Genova, Italia, 16147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda- Ospedale Maggiore Policlinico
-
Roma, Italia, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Verona, Italia, 37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
-
-
-
-
-
Lyon, Ranska, 69495
- Hospices Civils de Lyon
-
Montpellier, Ranska, 34295
- CHU de Montpellier
-
Paris, Ranska, 75014
- Hôpital Cochin
-
Toulouse, Ranska, 31059
- Hôpitaux de Toulouse
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- Charité Universtaetsmedizin
-
Cologne, Saksa, 50924
- CF-Studienzentrum Universitätsklinikum Köln
-
Essen, Saksa, 45239
- Westdeutsches Lungenzentrum am Universitätsklinikum
-
Frankfurt, Saksa, 60590
- Universitätsklinikum Frankfurt
-
Frankfurt, Saksa, 60596
- IKF Pneumologie
-
Munich, Saksa, 80336
- LMU Kinikum
-
-
-
-
-
Belfast, Yhdistynyt kuningaskunta, BT9 7AB
- Belfast Health And Social Care Trust
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0AY
- Royal Papworth Hospital
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF64 2XX
- All Wales Adult CF Centre
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TR
- Queen Elizabeth University Hospital West of Scotland CF Service
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW3 6LL
- Royal Brompton Hospital
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies ja nainen ≥ 18-vuotiaat, jotka täyttävät jommankumman seuraavista kriteereistä:
Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka käyttävät sallittua ehkäisyä vähintään 28 päivää ennen annoksen antamista viimeisen seurantakäynnin loppuun asti; Naiset, jotka eivät ole raskaana; Miehet, jotka käyttävät ehkäisyä ensimmäisestä annoksesta viimeisen seurantakäynnin loppuun asti;
- Vahvistettu CF-diagnoosi
- FEV1 ≥ 40 % ja ≤ 90 % ennustetusta normaalista iän, sukupuolen ja pituuden osalta
- Pystyy toistettavasti suorittamaan spirometriaa
- Kliinisesti stabiili CF-keuhkosairaus
- Rutiininomainen CF-hoito ei ole muuttunut 28 päivää ennen seulontaa.
- Annettu kirjallinen tietoinen suostumus.
- Painoindeksi (BMI) > 16 ja < 30 kg/m2
Poissulkemiskriteerit:
- Epänormaali maksan toiminta
- Epänormaali munuaisten toiminta
- Kiinteiden elinsiirtojen historia
- Rintakehän röntgenkuva viimeisten 12 kuukauden aikana ja poikkeavuuksia, jotka viittaavat muuhun epästabiiliin keuhkosairauteen kuin CF
- Sai CFTR-modulaattorihoitoa 60 päivää ennen seulontaa
- Muutokset bronkodilaattorissa, kortikosteroidissa tai muissa tulehduskipulääkkeissä 14 päivää ennen seulontaa
- Ei voida kieltäytyä käyttämästä pitkävaikutteisia keuhkoputkia laajentavia lääkkeitä 24 tuntia tai lyhytvaikutteisia keuhkoputkia laajentavia lääkkeitä 6 tuntia ennen spirometriaarviointia
- Ei voida kieltäytyä antikolinergisten lääkkeiden käytöstä 24 tunnin sisällä spirometriasta
- Aloitti dornaasi alfan, hypertonisen suolaliuoksen tai muun hengitysteitä puhdistavan hoidon alle 28 päivää ennen seulontaa
- Inhaloitavien antibioottien käyttäminen alle 2 kokonaisen syklin ajan, eikä koko tutkimusta kyetty suorittamaan loppuun sammutus- tai päällekytkentäjakson aikana.
- Muutokset hengitettyjen tai oraalisten antibioottien käytössä 14 päivän sisällä seulonnasta
- Suun kautta otettavien kortikosteroidien ottaminen yli 10 mg/vrk tai 20 mg joka toinen päivä 14 päivän sisällä seulonnasta
- Diureettien tai reniini-angiotensiini-aldosteronijärjestelmän verenpainelääkkeiden, drospirenonin tai trimetopriimin käyttö 28 päivän aikana ennen seulontaa
- Liitännäissairauksien ja sairaushistorian esiintyminen tutkijan mielestä voi aiheuttaa lisäriskiä tutkimukseen osallistumisesta tai saattaa hämmentää tutkimuksen tuloksia
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Osa A - 7 päivän hoitojakso - rinnakkaisryhmä
ETD001/plasebo kahdesti päivässä 6 päivän ajan, kerta-annos 7. päivänä
|
Annostus kahdesti päivässä
Annostus kahdesti päivässä
|
|
Kokeellinen: Osa B - 2 x 28 päivän hoitojakso - crossover
Kaksi hoitojaksoa kahdesti vuorokaudessa ETD001/plaseboa 27 päivän ajan, kerta-annos päivänä 28 erotettuna 28 päivän jaksolla
|
Annostus kahdesti päivässä
Annostus kahdesti päivässä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa A: ETD001:n toistuvien inhaloitujen annosten turvallisuus ja siedettävyys, jota seurataan arvioimalla haittatapahtumat
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien (AE)/vakavan AE:n ilmaantuvuus, AE:n aiheuttamat lopetukset
|
28 päivää
|
|
Osa B: ETD001:n toistuvien sisäänhengitysannosten vaikutus ennustettuun pakotetun uloshengityksen tilavuuteen 1 sekunnissa (ppFEV1)
Aikaikkuna: Hoitojaksot 1 ja 2 - päivä 1 (ennen annosta, 1, 2 ja 4 tuntia annoksen jälkeen), päivä 14 (ennen annosta, 1 ja 2 tuntia annoksen jälkeen), päivä 28 (0, 1, 2 ja 4 tuntia annoksen jälkeen) annos)
|
Muutos ppFEV1:ssä mitattuna spirometrialla lähtötasosta päivään 28 (joko hoitojaksolle 1 tai hoitojaksolle 2) verrattuna lumelääkkeeseen
|
Hoitojaksot 1 ja 2 - päivä 1 (ennen annosta, 1, 2 ja 4 tuntia annoksen jälkeen), päivä 14 (ennen annosta, 1 ja 2 tuntia annoksen jälkeen), päivä 28 (0, 1, 2 ja 4 tuntia annoksen jälkeen) annos)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa A: Plasman farmakokinetiikan (PK) karakterisointi
Aikaikkuna: Päivä 1 (ennen annosta, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 ja 6 tuntia)
|
ETD001:n huippupitoisuus plasmassa ja havaittu aika (Cmax & Tmax) annostelun jälkeen.
|
Päivä 1 (ennen annosta, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 ja 6 tuntia)
|
|
Osa A: Plasman farmakokinetiikan (PK) karakterisointi
Aikaikkuna: Päivä 1 (ennen annosta, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 ja 6 tuntia, päivä 7 (ennen annosta), päivä 28 (yksittäinen näyte)
|
Konsentraatio-aika-käyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta 0 viimeiseen ETD001:n kvantitatiiviseen pitoisuuteen (AUC(0-t)) annostelun jälkeen.
|
Päivä 1 (ennen annosta, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 ja 6 tuntia, päivä 7 (ennen annosta), päivä 28 (yksittäinen näyte)
|
|
Osa A: Plasman farmakokinetiikan (PK) karakterisointi
Aikaikkuna: Päivä 1 (ennen annosta, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 ja 6 tuntia, päivä 7 (ennen annosta)
|
Pitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala ETD001:n annosvälin (AUC(0-tau)) sisällä annostelun jälkeen.
|
Päivä 1 (ennen annosta, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 ja 6 tuntia, päivä 7 (ennen annosta)
|
|
Osa A: Plasman farmakokinetiikan (PK) karakterisointi
Aikaikkuna: Päivä 1 (ennen annosta, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 ja 6 tuntia, päivä 7 (ennen annosta) Päivä 28 (yksittäinen näyte)
|
ETD001:n pitoisuuden ja ajan käyrän alla oleva pinta-ala ajasta 0 äärettömään (AUC(inf)) annostelun jälkeen.
|
Päivä 1 (ennen annosta, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 ja 6 tuntia, päivä 7 (ennen annosta) Päivä 28 (yksittäinen näyte)
|
|
Osa A: Plasman farmakokinetiikan (PK) karakterisointi
Aikaikkuna: Päivä 1 (ennen annosta, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 ja 6 tuntia, päivä 7 (ennen annosta), päivä 28 (yksittäinen näyte)
|
ETD001:n näennäinen terminaalinen nopeusvakio ja näennäinen terminaalinen puoliintumisaika (λz, T1/2) annostelun jälkeen.
|
Päivä 1 (ennen annosta, 0,25, 0,5, 1, 2, 4 ja 6 tuntia, päivä 7 (ennen annosta), päivä 28 (yksittäinen näyte)
|
|
Osa A: Virtsan PK karakterisointi
Aikaikkuna: Päivä 1 (0-6 tuntia)
|
Virtsaan erittyneen ETD001:n määrä (Ae)
|
Päivä 1 (0-6 tuntia)
|
|
Osa A: Virtsan PK karakterisointi
Aikaikkuna: Päivä 1 (0-6 tuntia)
|
Osa ETD001-annoksesta erittyy (Fe)
|
Päivä 1 (0-6 tuntia)
|
|
Osa A: Virtsan PK karakterisointi
Aikaikkuna: Päivä 1 (0-6 tuntia)
|
ETD001:n (CLr) munuaispuhdistuma
|
Päivä 1 (0-6 tuntia)
|
|
Osa B: ETD001:n toistuvien inhaloitujen annosten vaikutus muihin keuhkojen toiminnan arviointeihin
Aikaikkuna: Hoitojaksot 1 & 2; Päivä 1 (ennen annosta, 1, 2 ja 4 tuntia), päivä 14 (ennen annosta, 1 ja 2 tuntia), päivä 28 (ennen annosta, 1, 2 ja 4 tuntia)
|
Suhteellinen muutos ppFEV1:ssä, absoluuttinen muutos FVC:ssä, FEV1/FVC-suhteessa ja FEF25-75:ssä spirometrialla mitattuna lähtötasosta päivään 28 (joko hoitojaksolle 1 tai hoitojaksolle 2) verrattuna lumelääkkeeseen
|
Hoitojaksot 1 & 2; Päivä 1 (ennen annosta, 1, 2 ja 4 tuntia), päivä 14 (ennen annosta, 1 ja 2 tuntia), päivä 28 (ennen annosta, 1, 2 ja 4 tuntia)
|
|
Osa B: ETD001:n toistuvien inhaloitujen annosten turvallisuus ja siedettävyys, jota seurataan arvioimalla haittatapahtumat
Aikaikkuna: 105 päivää
|
Hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien (AE)/vakavan AE:n ilmaantuvuus, AE:n aiheuttamat lopetukset
|
105 päivää
|
|
Osa B: ETD001:n toistuvien hengitettyjen annosten vaikutus elämänlaatukyselyyn, kystinen fibroosikysely (tarkistettu) (CFQ-R)
Aikaikkuna: Hoitojaksot 1 & 2; Päivä 1 ja päivä 28 (ennen annosta)
|
Muutos CFQ-R:ssä (hengitysalueen) lähtötasosta päivään 28 (joko hoitojaksolle 1 tai hoitojaksolle 2) verrattuna lumelääkkeeseen
|
Hoitojaksot 1 & 2; Päivä 1 ja päivä 28 (ennen annosta)
|
|
Osa B: Plasman PK:n karakterisointi
Aikaikkuna: Hoitojaksot 1 & 2; Päivä 1 (0 ja 1 tunti), päivä 14 (0 ja 2 tuntia), päivä 28 (0 ja 4 tuntia), seuranta (päivä 105) 1 näyte
|
Yleisön PK-ominaisuudet ja mallin luomat yksittäiset PK-parametrit (Cmax & Tmax)
|
Hoitojaksot 1 & 2; Päivä 1 (0 ja 1 tunti), päivä 14 (0 ja 2 tuntia), päivä 28 (0 ja 4 tuntia), seuranta (päivä 105) 1 näyte
|
|
Osa B: Plasman PK:n karakterisointi
Aikaikkuna: Hoitojaksot 1 & 2; Päivä 1 (0 ja 1 tunti), päivä 14 (0 ja 2 tuntia), päivä 28 (0 ja 4 tuntia), seuranta (päivä 105) 1 näyte
|
Väestön PK-ominaisuudet ja mallin luomat yksittäiset PK-parametrit (AUC(0-t))
|
Hoitojaksot 1 & 2; Päivä 1 (0 ja 1 tunti), päivä 14 (0 ja 2 tuntia), päivä 28 (0 ja 4 tuntia), seuranta (päivä 105) 1 näyte
|
|
Osa B: Plasman PK:n karakterisointi
Aikaikkuna: Hoitojaksot 1 & 2; Päivä 1 (0 ja 1 tunti), päivä 14 (0 ja 2 tuntia), päivä 28 (0 ja 4 tuntia), seuranta (päivä 105) 1 näyte
|
Yleisön PK-ominaisuudet ja mallin luomat yksittäiset PK-parametrit (AUC(0-tau))
|
Hoitojaksot 1 & 2; Päivä 1 (0 ja 1 tunti), päivä 14 (0 ja 2 tuntia), päivä 28 (0 ja 4 tuntia), seuranta (päivä 105) 1 näyte
|
|
Osa B: Plasman PK:n karakterisointi
Aikaikkuna: Hoitojaksot 1 & 2; Päivä 1 (0 ja 1 tunti), päivä 14 (0 ja 2 tuntia), päivä 28 (0 ja 4 tuntia), seuranta (päivä 105) 1 näyte
|
Väestön PK-ominaisuudet ja mallin luomat yksittäiset PK-parametrit (AUC(0-inf))
|
Hoitojaksot 1 & 2; Päivä 1 (0 ja 1 tunti), päivä 14 (0 ja 2 tuntia), päivä 28 (0 ja 4 tuntia), seuranta (päivä 105) 1 näyte
|
|
Osa B: Plasman PK:n karakterisointi
Aikaikkuna: Hoitojaksot 1 & 2; Päivä 1 (0 ja 1 tunti), päivä 14 (0 ja 2 tuntia), päivä 28 (0 ja 4 tuntia), seuranta (päivä 105) 1 näyte
|
Populaatioiden PK-ominaisuudet ja mallin luomat yksittäiset PK-parametrit (λz, T1/2)
|
Hoitojaksot 1 & 2; Päivä 1 (0 ja 1 tunti), päivä 14 (0 ja 2 tuntia), päivä 28 (0 ja 4 tuntia), seuranta (päivä 105) 1 näyte
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Renu Gupta, MD, Enterprise Therapeutics
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 26. kesäkuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 14. marraskuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 14. marraskuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 18. kesäkuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 24. kesäkuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 27. kesäkuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 28. marraskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 26. marraskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. marraskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ET-ENAC-03
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .