CS-101を受けた参加者の長期追跡調査
2025年9月4日 更新者：Children's Hospital of Fudan University
塩基編集された自家造血幹細胞（CS-101）移植で治療されたβ-サラセミア患者の安全性と有効性を評価する長期追跡研究
これは、CS-101-03試験（NCT06065189）でCS-101を投与された参加者におけるCS-101の長期安全性と有効性を評価する研究です。
調査の概要
詳細な説明
これは、CS-101-03試験（NCT06065189）でCS-101を投与された参加者におけるCS-101の長期安全性と有効性を評価する研究です。
CS-101-03 研究の対象者は、CS-101 による治療後の最後の（6 か月）フォローアップ訪問の終了時点で、注入後最大 2 年間、この研究の長期フォローアップに参加します。注射。
研究の種類
介入
入学 (推定)
5
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Xiaowen Zhai, M.D.
- 電話番号：+86-021-64931126
- メール：zhaixiaowendy@163.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Zifeng Li, M.S.
- 電話番号：+86-13920704768
- メール：zfli18@fudan.edu.cn
研究場所
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Shanghai Municipality
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Shanghai、Shanghai Municipality、中国、201102
- 募集
- Children's Hospital of Fudan University
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コンタクト：
- Zifeng Li, M.S.
- 電話番号：+86-13920704768
- メール：zfli18@fudan.edu.cn
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 参加者（またはその法的に任命され権限を与えられた代理人または後見人）は、インフォームド・コンセント・フォーム（ICF）および該当する場合は同意フォームに署名し、日付を記入する必要があります。
- 参加者は前回の IIT 研究で CS-101 点滴を受けていなければなりません
除外基準:
- 除外基準はありません
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：長期的なフォローアップ
CS-101 点滴後に CS-101-03(NCT0606518) 研究を完了したすべての参加者は、この長期追跡研究に参加するよう求められます。
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In vitro塩基編集技術により修飾された自家CD34+造血幹細胞懸濁液
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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CTCAE v5.0 によって評価された SAE および CS-101 関連の AES の頻度と重症度
時間枠：CS-101 注入後最長 2 年以内のインフォームドコンセントへの署名
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CommonTerminology Criteria for Adverse Events（CTCAE）には有害事象の判定レベルが 5 段階あり、レベルが上がるにつれて重症度も高くなります。
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CS-101 注入後最長 2 年以内のインフォームドコンセントへの署名
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全死因死亡の発生
時間枠：CS-101 注入後最長 2 年以内のインフォームドコンセントへの署名
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CS-101 注入後最長 2 年以内のインフォームドコンセントへの署名
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新しい悪性腫瘍と血液疾患
時間枠：CS-101 注入後最長 2 年以内のインフォームドコンセントへの署名
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ICD-11に基づく
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CS-101 注入後最長 2 年以内のインフォームドコンセントへの署名
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少なくとも12か月連続で輸血独立を達成した場合
時間枠：最後の赤血球輸血から 3 か月後から CS-101 注入後 2 年まで
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最後の赤血球輸血から 3 か月後から CS-101 注入後 2 年まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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胎児ヘモグロビン(HbF)濃度の経時変化
時間枠：CS-101 注入後最大 2 年
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CS-101 注入後最大 2 年
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総ヘモグロビン(Hb)濃度の経時変化
時間枠：CS-101 注入後最大 2 年
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CS-101 注入後最大 2 年
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末梢血および骨髄におけるキメラ化レベル 末梢血白血球および骨髄における意図された遺伝子改変を伴う対立遺伝子の割合（経時的）
時間枠：CS-101 注入後最大 2 年
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末梢血白血球および骨髄における意図的な遺伝子改変を伴う対立遺伝子の割合の経時的な変化
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CS-101 注入後最大 2 年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Xiaowen Zhai, M.D.、Children's Hospital of Fudan University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年6月18日
一次修了 (推定)
2026年12月1日
研究の完了 (推定)
2027年6月1日
試験登録日
最初に提出
2024年6月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年6月24日
最初の投稿 (実際)
2024年6月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年9月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年9月4日
最終確認日
2025年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CS-101-04
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。