En langsiktig oppfølgingsstudie i deltakere som mottok CS-101
4. september 2025 oppdatert av: Children's Hospital of Fudan University
En langsiktig oppfølgingsstudie som evaluerer sikkerheten og effekten til forsøkspersoner med β-thalassemi behandlet med baseredigert autolog hematopoietisk stamcelle (CS-101) transplantasjon
Dette er en studie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av CS-101 hos deltakere som mottok CS-101 i studien CS-101-03 (NCT06065189)
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Dette er en studie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av CS-101 hos deltakere som mottok CS-101 i studien CS-101-03 (NCT06065189).
Forsøkspersoner i CS-101-03-studien vil bli inngått i langtidsoppfølging av denne studien opptil 2 år etter infusjon ved fullføring av siste (6-måneders) oppfølgingsbesøk etter behandling med CS-101 Injeksjon.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
5
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Xiaowen Zhai, M.D.
- Telefonnummer: +86-021-64931126
- E-post: zhaixiaowendy@163.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: Zifeng Li, M.S.
- Telefonnummer: +86-13920704768
- E-post: zfli18@fudan.edu.cn
Studiesteder
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 201102
- Rekruttering
- Children's Hospital of Fudan University
-
Ta kontakt med:
- Zifeng Li, M.S.
- Telefonnummer: +86-13920704768
- E-post: zfli18@fudan.edu.cn
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakere (eller hans eller hennes lovlig utpekte og autoriserte representant eller verge) må signere og datere informert samtykkeskjema (ICF) og, der det er aktuelt, et samtykkeskjema
- Deltakerne må ha mottatt CS-101-infusjon i siste IIT-studie
Ekskluderingskriterier:
- Det er ingen eksklusjonskriterier
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Annen
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: langsiktig oppfølging
Alle deltakere som fullfører CS-101-03(NCT0606518) studien etter CS-101 infusjon vil bli bedt om å delta i denne langsiktige oppfølgingsstudien.
|
Autolog CD34+ hematopoietisk stamcellesuspensjon modifisert ved in vitro-baseredigeringsteknikk
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Frekvens og alvorlighetsgrad av SAE-er og CS-101-relaterte AES som vurdert av CTCAE v5.0
Tidsramme: Signering av informert samtykke inntil 2 år etter CS-101-infusjon
|
CommonTerminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) har 5 nivåer av AE-bestemmelse, øker i alvorlighetsgrad når nivået øker
|
Signering av informert samtykke inntil 2 år etter CS-101-infusjon
|
|
Forekomst av død av alle årsaker
Tidsramme: Signering av informert samtykke inntil 2 år etter CS-101-infusjon
|
Signering av informert samtykke inntil 2 år etter CS-101-infusjon
|
|
|
Nye maligniteter og hematologiske lidelser
Tidsramme: Signering av informert samtykke inntil 2 år etter CS-101-infusjon
|
Basert på ICD-11
|
Signering av informert samtykke inntil 2 år etter CS-101-infusjon
|
|
Forekomst av oppnåelse av transfusjonsuavhengighet i minst 12 påfølgende måneder
Tidsramme: Fra 3 måneder etter siste RBC-transfusjon opp til 2 år etter CS-101-infusjon
|
Fra 3 måneder etter siste RBC-transfusjon opp til 2 år etter CS-101-infusjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i føtal hemoglobin(HbF) konsentrasjon over tid
Tidsramme: opptil 2 år etter CS-101 infusjon
|
opptil 2 år etter CS-101 infusjon
|
|
|
Endring i total hemoglobin(Hb)-konsentrasjon over tid
Tidsramme: opptil 2 år etter CS-101 infusjon
|
opptil 2 år etter CS-101 infusjon
|
|
|
Chimerismenivå i perifert blod og benmarg Andel alleler med tiltenkt genetisk modifikasjon i perifere blodleukocytter og benmarg over tid
Tidsramme: opptil 2 år etter CS-101 infusjon
|
Andel alleler med tiltenkt genetisk modifikasjon i perifere blodleukocytter og benmarg over tid
|
opptil 2 år etter CS-101 infusjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Xiaowen Zhai, M.D., Children's Hospital of Fudan University
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
18. juni 2024
Primær fullføring (Antatt)
1. desember 2026
Studiet fullført (Antatt)
1. juni 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
24. juni 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
24. juni 2024
Først lagt ut (Faktiske)
28. juni 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
10. september 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
4. september 2025
Sist bekreftet
1. september 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CS-101-04
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .