CS-101을 받은 참가자에 대한 장기 추적 연구
2025년 9월 4일 업데이트: Children's Hospital of Fudan University
염기 편집 자가 조혈 줄기 세포(CS-101) 이식으로 치료받은 β-지중해 빈혈 환자의 안전성과 유효성을 평가하는 장기 추적 연구
이는 연구 CS-101-03(NCT06065189)에서 CS-101을 투여받은 참가자를 대상으로 CS-101의 장기적인 안전성과 효능을 평가하기 위한 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
이는 연구 CS-101-03(NCT06065189)에서 CS-101을 투여받은 참가자를 대상으로 CS-101의 장기적인 안전성과 효능을 평가하기 위한 연구입니다.
CS-101-03 연구의 피험자는 CS-101 치료 후 마지막(6개월) 후속 방문이 완료되면 주입 후 최대 2년까지 본 연구의 장기 후속 조치를 받게 됩니다. 주입.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
5
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Xiaowen Zhai, M.D.
- 전화번호: +86-021-64931126
- 이메일: zhaixiaowendy@163.com
연구 연락처 백업
- 이름: Zifeng Li, M.S.
- 전화번호: +86-13920704768
- 이메일: zfli18@fudan.edu.cn
연구 장소
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, 중국, 201102
- 모병
- Children's Hospital of Fudan University
-
연락하다:
- Zifeng Li, M.S.
- 전화번호: +86-13920704768
- 이메일: zfli18@fudan.edu.cn
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자(또는 법적으로 임명되고 승인된 대리인 또는 보호자)는 사전 동의서(ICF)와 해당되는 경우 동의서에 서명하고 날짜를 기재해야 합니다.
- 참가자는 마지막 IIT 연구에서 CS-101 주입을 받아야 합니다.
제외 기준:
- 제외 기준이 없습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 장기적인 후속 조치
CS-101 주입 후 CS-101-03(NCT0606518) 연구를 완료한 모든 참가자는 이 장기 추적 연구에 참여하도록 요청됩니다.
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체외 염기 편집 기술로 변형된 자가 CD34+ 조혈 줄기 세포 현탁액
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CTCAE v5.0에 의해 평가된 SAE 및 CS-101 관련 AES의 빈도 및 심각도
기간: CS-101 주입 후 최대 2년까지 사전 동의 서명
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부작용에 대한 공통용어 기준(CTCAE)에는 5가지 수준의 AE 결정이 있으며, 수준이 높아질수록 중증도도 증가합니다.
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CS-101 주입 후 최대 2년까지 사전 동의 서명
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모든 원인에 의한 사망 발생
기간: CS-101 주입 후 최대 2년까지 사전 동의 서명
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CS-101 주입 후 최대 2년까지 사전 동의 서명
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새로운 악성종양 및 혈액학적 장애
기간: CS-101 주입 후 최대 2년까지 사전 동의 서명
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ICD-11 기반
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CS-101 주입 후 최대 2년까지 사전 동의 서명
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최소 12개월 연속 수혈 독립 달성 발생
기간: 마지막 RBC 수혈 후 3개월부터 CS-101 주입 후 최대 2년까지
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마지막 RBC 수혈 후 3개월부터 CS-101 주입 후 최대 2년까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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시간에 따른 태아 헤모글로빈(HbF) 농도의 변화
기간: CS-101 주입 후 최대 2년
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CS-101 주입 후 최대 2년
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시간에 따른 총 헤모글로빈(Hb) 농도의 변화
기간: CS-101 주입 후 최대 2년
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CS-101 주입 후 최대 2년
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말초 혈액 및 골수의 키메라 수준 시간 경과에 따른 말초 혈액 백혈구 및 골수에서 의도된 유전적 변형이 있는 대립 유전자의 비율
기간: CS-101 주입 후 최대 2년
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시간 경과에 따른 말초혈액 백혈구 및 골수에서 의도된 유전적 변형이 있는 대립유전자의 비율
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CS-101 주입 후 최대 2년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Xiaowen Zhai, M.D., Children's Hospital of Fudan University
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 6월 18일
기본 완료 (추정된)
2026년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 6월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 6월 24일
처음 게시됨 (실제)
2024년 6월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 9월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 9월 4일
마지막으로 확인됨
2025년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CS-101-04
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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