Um estudo de acompanhamento de longo prazo em participantes que receberam CS-101
4 de setembro de 2025 atualizado por: Children's Hospital of Fudan University
Um estudo de acompanhamento de longo prazo que avalia a segurança e eficácia de indivíduos com β-talassemia tratados com transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas editadas com base (CS-101)
Este é um estudo para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo do CS-101 em participantes que receberam CS-101 no estudo CS -101-03 (NCT06065189)
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este é um estudo para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo do CS-101 em participantes que receberam CS-101 no estudo CS -101-03 (NCT06065189).
Os participantes do estudo CS-101-03 serão incluídos no acompanhamento de longo prazo deste estudo até 2 anos após a infusão na conclusão da última visita de acompanhamento (6 meses) após o tratamento com CS-101 Injeção.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
5
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Xiaowen Zhai, M.D.
- Número de telefone: +86-021-64931126
- E-mail: zhaixiaowendy@163.com
Estude backup de contato
- Nome: Zifeng Li, M.S.
- Número de telefone: +86-13920704768
- E-mail: zfli18@fudan.edu.cn
Locais de estudo
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Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, China, 201102
- Recrutamento
- Children's Hospital of Fudan University
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Contato:
- Zifeng Li, M.S.
- Número de telefone: +86-13920704768
- E-mail: zfli18@fudan.edu.cn
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Os participantes (ou seu representante ou responsável legalmente nomeado e autorizado) devem assinar e datar o Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE) e, quando aplicável, um termo de consentimento
- Os participantes devem ter recebido infusão de CS-101 no último estudo do IIT
Critério de exclusão:
- Não há critérios de exclusão
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: acompanhamento de longo prazo
Todos os participantes que concluírem o estudo CS-101-03 (NCT0606518) após a infusão de CS-101 serão convidados a participar deste estudo de acompanhamento de longo prazo.
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Suspensão autóloga de células-tronco hematopoiéticas CD34+ modificada por técnica de edição de base in vitro
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Frequência e gravidade dos SAEs e AES relacionados ao CS-101 conforme avaliado pelo CTCAE v5.0
Prazo: Assinatura do consentimento informado até 2 anos após a infusão de CS-101
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Os Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos (CTCAE) possuem 5 níveis de determinação de EA, aumentando em gravidade à medida que o nível aumenta
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Assinatura do consentimento informado até 2 anos após a infusão de CS-101
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Ocorrência de morte por todas as causas
Prazo: Assinatura do consentimento informado até 2 anos após a infusão de CS-101
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Assinatura do consentimento informado até 2 anos após a infusão de CS-101
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Novas malignidades e distúrbios hematológicos
Prazo: Assinatura do consentimento informado até 2 anos após a infusão de CS-101
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Baseado na CID-11
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Assinatura do consentimento informado até 2 anos após a infusão de CS-101
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Ocorrência de obtenção de independência transfusional por pelo menos 12 meses consecutivos
Prazo: De 3 meses após a última transfusão de hemácias até 2 anos após a infusão de CS-101
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De 3 meses após a última transfusão de hemácias até 2 anos após a infusão de CS-101
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na concentração de hemoglobina fetal (HbF) ao longo do tempo
Prazo: até 2 anos após a infusão de CS-101
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até 2 anos após a infusão de CS-101
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Mudança na concentração total de hemoglobina (Hb) ao longo do tempo
Prazo: até 2 anos após a infusão de CS-101
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até 2 anos após a infusão de CS-101
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Nível de quimerismo no sangue periférico e na medula óssea Proporção de alelos com modificação genética pretendida em leucócitos do sangue periférico e na medula óssea ao longo do tempo
Prazo: até 2 anos após a infusão de CS-101
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Proporção de alelos com modificação genética pretendida em leucócitos do sangue periférico e medula óssea ao longo do tempo
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até 2 anos após a infusão de CS-101
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Xiaowen Zhai, M.D., Children's Hospital of Fudan University
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
18 de junho de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de junho de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
24 de junho de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
24 de junho de 2024
Primeira postagem (Real)
28 de junho de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
10 de setembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de setembro de 2025
Última verificação
1 de setembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CS-101-04
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .