Долгосрочное последующее исследование с участием участников, получивших CS-101
4 сентября 2025 г. обновлено: Children's Hospital of Fudan University
Долгосрочное последующее исследование по оценке безопасности и эффективности пациентов с β-талассемией, получавших трансплантацию аутологичных гемопоэтических стволовых клеток (CS-101) с отредактированным основанием.
Это исследование направлено на оценку долгосрочной безопасности и эффективности CS-101 у участников, получивших CS-101 в исследовании CS-101-03 (NCT06065189).
Обзор исследования
Подробное описание
Это исследование направлено на оценку долгосрочной безопасности и эффективности CS-101 у участников, получивших CS-101 в исследовании CS-101-03 (NCT06065189).
Субъекты, участвующие в исследовании CS-101-03, будут включены в долгосрочное наблюдение в этом исследовании в течение 2 лет после инфузии по завершении последнего (6-месячного) контрольного визита после лечения CS-101. Инъекция.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
5
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Xiaowen Zhai, M.D.
- Номер телефона: +86-021-64931126
- Электронная почта: zhaixiaowendy@163.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Zifeng Li, M.S.
- Номер телефона: +86-13920704768
- Электронная почта: zfli18@fudan.edu.cn
Места учебы
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Китай, 201102
- Рекрутинг
- Children's Hospital of Fudan University
-
Контакт:
- Zifeng Li, M.S.
- Номер телефона: +86-13920704768
- Электронная почта: zfli18@fudan.edu.cn
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Участники (или его или ее законно назначенный и уполномоченный представитель или опекун) должны подписать и поставить дату на форме информированного согласия (ICF) и, если применимо, на форме согласия.
- Участники должны были получить инфузию CS-101 в последнем исследовании ИИТ.
Критерий исключения:
- Критерии исключения отсутствуют
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Другой
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: долгосрочное наблюдение
Всем участникам, завершившим исследование CS-101-03(NCT0606518) после инфузии CS-101, будет предложено принять участие в этом долгосрочном последующем исследовании.
|
Аутологичная суспензия гемопоэтических стволовых клеток CD34+, модифицированная методом редактирования оснований in vitro
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота и тяжесть SAE и AES, связанных с CS-101, по оценке CTCAE v5.0
Временное ограничение: Подписание информированного согласия в течение 2 лет после инфузии CS-101.
|
Общие терминологические критерии нежелательных явлений (CTCAE) имеют 5 уровней определения НЯ, тяжесть которых увеличивается по мере увеличения уровня.
|
Подписание информированного согласия в течение 2 лет после инфузии CS-101.
|
|
Случай смерти от всех причин
Временное ограничение: Подписание информированного согласия в течение 2 лет после инфузии CS-101.
|
Подписание информированного согласия в течение 2 лет после инфузии CS-101.
|
|
|
Новые злокачественные новообразования и гематологические заболевания
Временное ограничение: Подписание информированного согласия в течение 2 лет после инфузии CS-101.
|
На основе МКБ-11
|
Подписание информированного согласия в течение 2 лет после инфузии CS-101.
|
|
Достижение независимости от переливания крови в течение как минимум 12 месяцев подряд.
Временное ограничение: От 3 месяцев после последней переливания эритроцитов до 2 лет после инфузии CS-101.
|
От 3 месяцев после последней переливания эритроцитов до 2 лет после инфузии CS-101.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение концентрации фетального гемоглобина (HbF) с течением времени
Временное ограничение: до 2 лет после инфузии CS-101
|
до 2 лет после инфузии CS-101
|
|
|
Изменение концентрации общего гемоглобина (Hb) с течением времени
Временное ограничение: до 2 лет после инфузии CS-101
|
до 2 лет после инфузии CS-101
|
|
|
Уровень химеризма в периферической крови и костном мозге. Доля аллелей с предполагаемой генетической модификацией в лейкоцитах периферической крови и костном мозге с течением времени.
Временное ограничение: до 2 лет после инфузии CS-101
|
Доля аллелей с предполагаемой генетической модификацией в лейкоцитах периферической крови и костном мозге с течением времени
|
до 2 лет после инфузии CS-101
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Xiaowen Zhai, M.D., Children's Hospital of Fudan University
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
18 июня 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 декабря 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 июня 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
24 июня 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
24 июня 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
28 июня 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
10 сентября 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
4 сентября 2025 г.
Последняя проверка
1 сентября 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CS-101-04
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .