En långtidsuppföljningsstudie av deltagare som fick CS-101
4 september 2025 uppdaterad av: Children's Hospital of Fudan University
En långtidsuppföljningsstudie som utvärderar säkerheten och effekten av patienter med β-talassemi som behandlats med basredigerad autolog hematopoietisk stamcellstransplantation (CS-101)
Detta är en studie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av CS-101 hos deltagare som fick CS-101 i studien CS-101-03 (NCT06065189)
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Detta är en studie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av CS-101 hos deltagare som fick CS-101 i studien CS-101-03 (NCT06065189).
Försökspersoner i CS-101-03-studien kommer att inledas en långtidsuppföljning av denna studie upp till 2 år efter infusionen vid slutförandet av det sista (6-månaders) uppföljningsbesöket efter behandling med CS-101 Injektion.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
5
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Xiaowen Zhai, M.D.
- Telefonnummer: +86-021-64931126
- E-post: zhaixiaowendy@163.com
Studera Kontakt Backup
- Namn: Zifeng Li, M.S.
- Telefonnummer: +86-13920704768
- E-post: zfli18@fudan.edu.cn
Studieorter
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 201102
- Rekrytering
- Children's Hospital of Fudan University
-
Kontakt:
- Zifeng Li, M.S.
- Telefonnummer: +86-13920704768
- E-post: zfli18@fudan.edu.cn
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagare (eller hans eller hennes lagligt utsedda och auktoriserade representant eller vårdnadshavare) måste underteckna och datera informerat samtyckesformulär (ICF) och, i förekommande fall, ett samtyckesformulär
- Deltagarna måste ha fått CS-101-infusion i den senaste IIT-studien
Exklusions kriterier:
- Det finns inga uteslutningskriterier
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Övrig
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: långsiktig uppföljning
Alla deltagare som slutför CS-101-03(NCT0606518)-studien efter CS-101-infusion kommer att uppmanas att delta i denna långtidsuppföljningsstudie.
|
Autolog CD34+ hematopoetisk stamcellsuspension modifierad med in vitro-basredigeringsteknik
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Frekvens och svårighetsgrad av SAE och CS-101-relaterade AES enligt bedömning av CTCAE v5.0
Tidsram: Undertecknande av informerat samtycke upp till 2 år efter CS-101-infusion
|
CommonTerminology Criteria for Adverse Events（CTCAE）har 5 nivåer av AE-bestämning, som ökar i svårighetsgrad när nivån ökar
|
Undertecknande av informerat samtycke upp till 2 år efter CS-101-infusion
|
|
Förekomst av dödsfall av alla orsaker
Tidsram: Undertecknande av informerat samtycke upp till 2 år efter CS-101-infusion
|
Undertecknande av informerat samtycke upp till 2 år efter CS-101-infusion
|
|
|
Nya maligniteter och hematologiska störningar
Tidsram: Undertecknande av informerat samtycke upp till 2 år efter CS-101-infusion
|
Baserat på ICD-11
|
Undertecknande av informerat samtycke upp till 2 år efter CS-101-infusion
|
|
Förekomst av att uppnå transfusionsoberoende i minst 12 månader i följd
Tidsram: Från 3 månader efter senaste RBC-transfusion upp till 2 år efter CS-101-infusion
|
Från 3 månader efter senaste RBC-transfusion upp till 2 år efter CS-101-infusion
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i fetalt hemoglobin(HbF)-koncentration över tiden
Tidsram: upp till 2 år efter CS-101-infusion
|
upp till 2 år efter CS-101-infusion
|
|
|
Förändring i total hemoglobin(Hb)-koncentration över tiden
Tidsram: upp till 2 år efter CS-101-infusion
|
upp till 2 år efter CS-101-infusion
|
|
|
Chimerismnivå i perifert blod och benmärg Andel alleler med avsedd genetisk modifiering i perifera blodleukocyter och benmärg över tid
Tidsram: upp till 2 år efter CS-101-infusion
|
Andel alleler med avsedd genetisk modifiering i perifera blodleukocyter och benmärg över tid
|
upp till 2 år efter CS-101-infusion
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Huvudutredare: Xiaowen Zhai, M.D., Children's Hospital of Fudan University
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
18 juni 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
1 december 2026
Avslutad studie (Beräknad)
1 juni 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
24 juni 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
24 juni 2024
Första postat (Faktisk)
28 juni 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
10 september 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
4 september 2025
Senast verifierad
1 september 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CS-101-04
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .