对接受 CS-101 的参与者进行的长期随访研究
2025年9月4日 更新者：Children's Hospital of Fudan University
一项长期随访研究评估碱基编辑自体造血干细胞（CS-101）移植治疗β-地中海贫血受试者的安全性和有效性
这项研究旨在评估在研究 CS -101-03 (NCT06065189) 中接受 CS-101 的参与者中 CS-101 的长期安全性和有效性
研究概览
详细说明
本研究旨在评估在研究 CS -101-03 (NCT06065189) 中接受 CS-101 的参与者中 CS-101 的长期安全性和有效性。
CS-101-03研究中的受试者将在CS-101治疗后最后一次（6个月）随访结束时进入本研究长达2年的长期随访注射。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
5
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Xiaowen Zhai, M.D.
- 电话号码：+86-021-64931126
- 邮箱：zhaixiaowendy@163.com
研究联系人备份
- 姓名：Zifeng Li, M.S.
- 电话号码：+86-13920704768
- 邮箱：zfli18@fudan.edu.cn
学习地点
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai、Shanghai Municipality、中国、201102
- 招聘中
- Children's Hospital of Fudan University
-
接触：
- Zifeng Li, M.S.
- 电话号码：+86-13920704768
- 邮箱：zfli18@fudan.edu.cn
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 参与者（或其合法指定和授权的代表或监护人）必须签署知情同意书 (ICF) 并注明日期，以及同意书（如适用）
- 参与者必须在上次 IIT 研究中接受过 CS-101 输注
排除标准：
- 没有排除标准
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：长期跟进
所有在CS-101输注后完成CS-101-03(NCT0606518)研究的参与者将被要求参加这项长期随访研究。
|
体外碱基编辑技术修饰的自体CD34+造血干细胞悬液
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
由 CTCAE v5.0 评估的 SAE 和 CS-101 相关 AES 的频率和严重程度
大体时间：CS-101 输注后 2 年内签署知情同意书
|
不良事件通用术语标准（CTCAE）有 5 个级别的 AE 判定，随着级别的增加，严重程度也随之增加
|
CS-101 输注后 2 年内签署知情同意书
|
|
全因死亡的发生
大体时间：CS-101 输注后 2 年内签署知情同意书
|
CS-101 输注后 2 年内签署知情同意书
|
|
|
新的恶性肿瘤和血液系统疾病
大体时间：CS-101 输注后 2 年内签署知情同意书
|
基于 ICD-11
|
CS-101 输注后 2 年内签署知情同意书
|
|
至少连续 12 个月实现输血独立
大体时间：从最后一次红细胞输注后 3 个月到输注 CS-101 后 2 年
|
从最后一次红细胞输注后 3 个月到输注 CS-101 后 2 年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
胎儿血红蛋白 (HbF) 浓度随时间的变化
大体时间：CS-101 输注后长达 2 年
|
CS-101 输注后长达 2 年
|
|
|
总血红蛋白 (Hb) 浓度随时间的变化
大体时间：CS-101 输注后长达 2 年
|
CS-101 输注后长达 2 年
|
|
|
外周血和骨髓中的嵌合水平 随着时间的推移，外周血白细胞和骨髓中具有预期基因修饰的等位基因的比例
大体时间：CS-101 输注后长达 2 年
|
随着时间的推移，外周血白细胞和骨髓中具有预期基因修饰的等位基因的比例
|
CS-101 输注后长达 2 年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Xiaowen Zhai, M.D.、Children's Hospital of Fudan University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年6月18日
初级完成 (估计的)
2026年12月1日
研究完成 (估计的)
2027年6月1日
研究注册日期
首次提交
2024年6月24日
首先提交符合 QC 标准的
2024年6月24日
首次发布 (实际的)
2024年6月28日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年9月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年9月4日
最后验证
2025年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- CS-101-04
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.