Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En langsigtet opfølgningsundersøgelse i deltagere, der modtog CS-101

4. september 2025 opdateret af: Children's Hospital of Fudan University

En langsigtet opfølgningsundersøgelse, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​forsøgspersoner med β-thalassæmi behandlet med baseredigeret autolog hæmatopoietisk stamcelle (CS-101) transplantation

Dette er en undersøgelse, der skal evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af CS-101 hos deltagere, der modtog CS-101 i undersøgelsen CS-101-03 (NCT06065189)

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en undersøgelse, der skal evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af CS-101 hos deltagere, der modtog CS-101 i undersøgelse CS-101-03 (NCT06065189).

Forsøgspersoner i CS-101-03-studiet vil blive indgået i langtidsopfølgning af denne undersøgelse op til 2 år efter infusion ved afslutningen af ​​det sidste (6-måneders) opfølgningsbesøg efter behandling med CS-101 Indsprøjtning.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

5

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 201102
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere (eller hans eller hendes lovligt udpegede og autoriserede repræsentant eller værge) skal underskrive og datere informeret samtykkeformular (ICF) og, hvor det er relevant, en samtykkeerklæring
  • Deltagerne skal have modtaget CS-101-infusion i sidste IIT-studie

Ekskluderingskriterier:

  • Der er ingen udelukkelseskriterier

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: langsigtet opfølgning
Alle deltagere, der gennemfører CS-101-03(NCT0606518) undersøgelse efter CS-101 infusion, vil blive bedt om at deltage i denne langsigtede opfølgningsundersøgelse.
Genetisk: CS-101
Autolog CD34+ hæmatopoietisk stamcellesuspension modificeret ved in vitro-baseredigeringsteknik

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed og sværhedsgrad af SAE'er og CS-101-relaterede AES som vurderet af CTCAE v5.0
Tidsramme: Underskrivelse af informeret samtykke op til 2 år efter CS-101-infusion
CommonTerminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) har 5 niveauer af AE-bestemmelse, som stiger i sværhedsgrad, når niveauet stiger
Underskrivelse af informeret samtykke op til 2 år efter CS-101-infusion
Forekomst af dødsfald af alle årsager
Tidsramme: Underskrivelse af informeret samtykke op til 2 år efter CS-101-infusion
Underskrivelse af informeret samtykke op til 2 år efter CS-101-infusion
Nye maligniteter og hæmatologiske lidelser
Tidsramme: Underskrivelse af informeret samtykke op til 2 år efter CS-101-infusion
Baseret på ICD-11
Underskrivelse af informeret samtykke op til 2 år efter CS-101-infusion
Forekomst af opnåelse af transfusionsuafhængighed i mindst 12 på hinanden følgende måneder
Tidsramme: Fra 3 måneder efter sidste RBC-transfusion op til 2 år efter CS-101-infusion
Fra 3 måneder efter sidste RBC-transfusion op til 2 år efter CS-101-infusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i føtal hæmoglobin(HbF)-koncentration over tid
Tidsramme: op til 2 år efter CS-101 infusion
op til 2 år efter CS-101 infusion
Ændring i total hæmoglobin(Hb)-koncentration over tid
Tidsramme: op til 2 år efter CS-101 infusion
op til 2 år efter CS-101 infusion
Kimærisk niveau i perifert blod og knoglemarv Andel af alleler med tilsigtet genetisk modifikation i perifere blodleukocytter og knoglemarv over tid
Tidsramme: op til 2 år efter CS-101 infusion
Andel af alleler med tilsigtet genetisk modifikation i perifere blodleukocytter og knoglemarv over tid
op til 2 år efter CS-101 infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Xiaowen Zhai, M.D., Children's Hospital of Fudan University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. juni 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. juni 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. juni 2024

Først opslået (Faktiske)

28. juni 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

10. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CS-101-04

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Beta-thalassæmi

Kliniske forsøg med CS-101

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hungary

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner