Une étude de suivi à long terme chez les participants ayant reçu le CS-101
4 septembre 2025 mis à jour par: Children's Hospital of Fudan University
Une étude de suivi à long terme évaluant l'innocuité et l'efficacité des sujets atteints de β-thalassémie traités par greffe de cellules souches hématopoïétiques autologues éditées en base (CS-101)
Il s'agit d'une étude visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme du CS-101 chez les participants ayant reçu du CS-101 dans l'étude CS -101-03 (NCT06065189)
Aperçu de l'étude
Description détaillée
Il s'agit d'une étude visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme du CS-101 chez les participants ayant reçu du CS-101 dans l'étude CS -101-03 (NCT06065189).
Les sujets de l'étude CS-101-03 seront inscrits dans le suivi à long terme de cette étude jusqu'à 2 ans après la perfusion à la fin de la dernière visite de suivi (6 mois) après le traitement par CS-101. Injection.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
5
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Xiaowen Zhai, M.D.
- Numéro de téléphone: +86-021-64931126
- E-mail: zhaixiaowendy@163.com
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Zifeng Li, M.S.
- Numéro de téléphone: +86-13920704768
- E-mail: zfli18@fudan.edu.cn
Lieux d'étude
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Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, Chine, 201102
- Recrutement
- Children's Hospital of Fudan University
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Contact:
- Zifeng Li, M.S.
- Numéro de téléphone: +86-13920704768
- E-mail: zfli18@fudan.edu.cn
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Les participants (ou leur représentant ou tuteur légalement désigné et autorisé) doivent signer et dater le formulaire de consentement éclairé (ICF) et, le cas échéant, un formulaire d'assentiment.
- Les participants doivent avoir reçu une perfusion de CS-101 lors de la dernière étude IIT
Critère d'exclusion:
- Il n'y a pas de critères d'exclusion
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Autre
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: suivi à long terme
Tous les participants qui terminent l'étude CS-101-03 (NCT0606518) après la perfusion de CS-101 seront invités à participer à cette étude de suivi à long terme.
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Suspension de cellules souches hématopoïétiques CD34+ autologues modifiée par technique d'édition de bases in vitro
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Fréquence et gravité des EIG et des AES liés au CS-101, telles qu'évaluées par CTCAE v5.0
Délai: Signature du consentement éclairé jusqu'à 2 ans après la perfusion de CS-101
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Critères de terminologie commune pour les événements indésirables (CTCAE) comporte 5 niveaux de détermination des EI, dont la gravité augmente à mesure que le niveau augmente
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Signature du consentement éclairé jusqu'à 2 ans après la perfusion de CS-101
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Survenance de décès toutes causes confondues
Délai: Signature du consentement éclairé jusqu'à 2 ans après la perfusion de CS-101
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Signature du consentement éclairé jusqu'à 2 ans après la perfusion de CS-101
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Nouvelles tumeurs malignes et troubles hématologiques
Délai: Signature du consentement éclairé jusqu'à 2 ans après la perfusion de CS-101
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Basé sur la CIM-11
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Signature du consentement éclairé jusqu'à 2 ans après la perfusion de CS-101
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Cas où l’indépendance transfusionnelle a été atteinte pendant au moins 12 mois consécutifs
Délai: De 3 mois après la dernière transfusion de globules rouges jusqu'à 2 ans après la perfusion de CS-101
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De 3 mois après la dernière transfusion de globules rouges jusqu'à 2 ans après la perfusion de CS-101
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Modification de la concentration d'hémoglobine fœtale (HbF) au fil du temps
Délai: jusqu'à 2 ans après la perfusion de CS-101
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jusqu'à 2 ans après la perfusion de CS-101
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Modification de la concentration d'hémoglobine totale (Hb) au fil du temps
Délai: jusqu'à 2 ans après la perfusion de CS-101
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jusqu'à 2 ans après la perfusion de CS-101
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Niveau de chimérisme dans le sang périphérique et la moelle osseuse Proportion d'allèles avec modification génétique prévue dans les leucocytes du sang périphérique et la moelle osseuse au fil du temps
Délai: jusqu'à 2 ans après la perfusion de CS-101
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Proportion d'allèles ayant fait l'objet d'une modification génétique prévue dans les leucocytes du sang périphérique et la moelle osseuse au fil du temps
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jusqu'à 2 ans après la perfusion de CS-101
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Xiaowen Zhai, M.D., Children's Hospital of Fudan University
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
18 juin 2024
Achèvement primaire (Estimé)
1 décembre 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 juin 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
24 juin 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
24 juin 2024
Première publication (Réel)
28 juin 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
10 septembre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
4 septembre 2025
Dernière vérification
1 septembre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CS-101-04
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .