Długoterminowe badanie uzupełniające z udziałem uczestników, którzy otrzymali CS-101
4 września 2025 zaktualizowane przez: Children's Hospital of Fudan University
Długoterminowe badanie uzupełniające oceniające bezpieczeństwo i skuteczność pacjentów z β-talasemią leczonych przeszczepieniem autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych o zmodyfikowanej bazie (CS-101)
Jest to badanie mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności CS-101 u uczestników, którzy otrzymali CS-101 w badaniu CS-101-03 (NCT06065189)
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Jest to badanie mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności CS-101 u uczestników, którzy otrzymali CS-101 w badaniu CS-101-03 (NCT06065189).
Uczestnicy badania CS-101-03 zostaną objęci długoterminową obserwacją tego badania do 2 lat po wlewie po zakończeniu ostatniej (6-miesięcznej) wizyty kontrolnej po leczeniu CS-101 Zastrzyk.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
5
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Xiaowen Zhai, M.D.
- Numer telefonu: +86-021-64931126
- E-mail: zhaixiaowendy@163.com
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Zifeng Li, M.S.
- Numer telefonu: +86-13920704768
- E-mail: zfli18@fudan.edu.cn
Lokalizacje studiów
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Chiny, 201102
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital of Fudan University
-
Kontakt:
- Zifeng Li, M.S.
- Numer telefonu: +86-13920704768
- E-mail: zfli18@fudan.edu.cn
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnicy (lub ich prawnie wyznaczeni i upoważnieni przedstawiciele lub opiekunowie) muszą podpisać i opatrzyć datą formularz świadomej zgody (ICF) oraz, w stosownych przypadkach, formularz zgody
- Uczestnicy musieli otrzymać wlew CS-101 w ostatnim badaniu IIT
Kryteria wyłączenia:
- Nie ma żadnych kryteriów wykluczenia
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Inny
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: długoterminowe monitorowanie
Wszyscy uczestnicy, którzy ukończyli badanie CS-101-03(NCT0606518) po wlewie CS-101, zostaną poproszeni o wzięcie udziału w tym długoterminowym badaniu kontrolnym.
|
Autologiczna zawiesina hematopoetycznych komórek macierzystych CD34+ modyfikowana techniką edycji zasad in vitro
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstotliwość i dotkliwość SAE oraz AES związanych z CS-101, jak oceniono za pomocą CTCAE v5.0
Ramy czasowe: Podpisanie świadomej zgody do 2 lat po wlewie CS-101
|
Wspólne kryteria terminologiczne dotyczące zdarzeń niepożądanych (CTCAE) obejmują 5 poziomów określania działań niepożądanych, których nasilenie wzrasta wraz ze wzrostem poziomu
|
Podpisanie świadomej zgody do 2 lat po wlewie CS-101
|
|
Wystąpienie śmierci z jakiejkolwiek przyczyny
Ramy czasowe: Podpisanie świadomej zgody do 2 lat po wlewie CS-101
|
Podpisanie świadomej zgody do 2 lat po wlewie CS-101
|
|
|
Nowe nowotwory i choroby hematologiczne
Ramy czasowe: Podpisanie świadomej zgody do 2 lat po wlewie CS-101
|
Na podstawie ICD-11
|
Podpisanie świadomej zgody do 2 lat po wlewie CS-101
|
|
Wystąpienie uzyskania niezależności od transfuzji przez co najmniej 12 kolejnych miesięcy
Ramy czasowe: Od 3 miesięcy po ostatniej transfuzji czerwonych krwinek do 2 lat po infuzji CS-101
|
Od 3 miesięcy po ostatniej transfuzji czerwonych krwinek do 2 lat po infuzji CS-101
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana stężenia hemoglobiny płodowej (HbF) w czasie
Ramy czasowe: do 2 lat po wlewie CS-101
|
do 2 lat po wlewie CS-101
|
|
|
Zmiana całkowitego stężenia hemoglobiny (Hb) w czasie
Ramy czasowe: do 2 lat po wlewie CS-101
|
do 2 lat po wlewie CS-101
|
|
|
Poziom chimeryzmu we krwi obwodowej i szpiku kostnym Odsetek alleli z zamierzoną modyfikacją genetyczną w leukocytach krwi obwodowej i szpiku kostnym w czasie
Ramy czasowe: do 2 lat po wlewie CS-101
|
Proporcja alleli z zamierzoną modyfikacją genetyczną w leukocytach krwi obwodowej i szpiku kostnym w czasie
|
do 2 lat po wlewie CS-101
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Główny śledczy: Xiaowen Zhai, M.D., Children's Hospital of Fudan University
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
18 czerwca 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 grudnia 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 czerwca 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
24 czerwca 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
24 czerwca 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
28 czerwca 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
10 września 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 września 2025
Ostatnia weryfikacja
1 września 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CS-101-04
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .