Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá následná studie u účastníků, kteří obdrželi CS-101

4. září 2025 aktualizováno: Children's Hospital of Fudan University

Dlouhodobá následná studie hodnotící bezpečnost a účinnost pacientů s β-talasémií léčených transplantací autologních hematopoetických kmenových buněk (CS-101) upravených na bázi

Toto je studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti CS-101 u účastníků, kteří dostávali CS-101 ve studii CS-101-03 (NCT06065189)

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti CS-101 u účastníků, kteří dostávali CS-101 ve studii CS-101-03 (NCT06065189).

Subjekty ve studii CS-101-03 budou zařazeny do dlouhodobého sledování této studie až 2 roky po infuzi po dokončení poslední (6měsíční) kontrolní návštěvy po léčbě CS-101 Injekce.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

5

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Čína, 201102
        • Nábor
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci (nebo jejich zákonně jmenovaný a oprávněný zástupce nebo opatrovník) musí podepsat a datovat formulář informovaného souhlasu (ICF) a případně formulář souhlasu
  • Účastníci museli dostat infuzi CS-101 v poslední studii IIT

Kritéria vyloučení:

  • Neexistují žádná vylučovací kritéria

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: dlouhodobé sledování
Všichni účastníci, kteří dokončí studii CS-101-03(NCT0606518) po infuzi CS-101, budou požádáni, aby se zúčastnili této dlouhodobé následné studie.
Genetický: CS-101
Suspenze autologních CD34+ hematopoetických kmenových buněk modifikovaná in vitro technikou úpravy báze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence a závažnost SAE a CS-101 souvisejících AES podle hodnocení CTCAE v5.0
Časové okno: Podepsání informovaného souhlasu do 2 let po infuzi CS-101
Společná terminologická kritéria pro nežádoucí účinky (CTCAE) má 5 úrovní určení AE, jejichž závažnost se zvyšuje se zvyšující se úrovní
Podepsání informovaného souhlasu do 2 let po infuzi CS-101
Výskyt smrti ze všech příčin
Časové okno: Podepsání informovaného souhlasu do 2 let po infuzi CS-101
Podepsání informovaného souhlasu do 2 let po infuzi CS-101
Nové malignity a hematologické poruchy
Časové okno: Podepsání informovaného souhlasu do 2 let po infuzi CS-101
Na základě MKN-11
Podepsání informovaného souhlasu do 2 let po infuzi CS-101
Výskyt dosažení nezávislosti na transfuzi po dobu nejméně 12 po sobě jdoucích měsíců
Časové okno: Od 3 měsíců po poslední transfuzi červených krvinek až do 2 let po infuzi CS-101
Od 3 měsíců po poslední transfuzi červených krvinek až do 2 let po infuzi CS-101

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna koncentrace fetálního hemoglobinu (HbF) v průběhu času
Časové okno: až 2 roky po infuzi CS-101
až 2 roky po infuzi CS-101
Změna koncentrace celkového hemoglobinu (Hb) v čase
Časové okno: až 2 roky po infuzi CS-101
až 2 roky po infuzi CS-101
Úroveň chimerismu v periferní krvi a kostní dřeni Podíl alel se zamýšlenou genetickou modifikací v leukocytech periferní krve a kostní dřeni v průběhu času
Časové okno: až 2 roky po infuzi CS-101
Podíl alel se zamýšlenou genetickou modifikací v leukocytech periferní krve a kostní dřeni v průběhu času
až 2 roky po infuzi CS-101

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital of Fudan University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Xiaowen Zhai, M.D., Children's Hospital of Fudan University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. června 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. června 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. června 2024

První zveřejněno (Aktuální)

28. června 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

10. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CS-101-04

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na CS-101

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Latvia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit