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Eine Langzeit-Follow-up-Studie an Teilnehmern, die CS-101 erhalten haben

4. September 2025 aktualisiert von: Children's Hospital of Fudan University

Eine Langzeit-Follow-up-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Patienten mit β-Thalassämie, die mit einer Basen-editierten autologen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (CS-101) behandelt wurden

Dies ist eine Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von CS-101 bei Teilnehmern, die CS-101 in der Studie CS-101-03 (NCT06065189) erhalten haben.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von CS-101 bei Teilnehmern, die CS-101 in der Studie CS-101-03 (NCT06065189) erhalten haben.

Die Probanden der CS-101-03-Studie werden bis zu 2 Jahre nach der Infusion nach Abschluss der letzten (6-monatigen) Nachuntersuchung nach der Behandlung mit CS-101 in die Langzeitnachbeobachtung dieser Studie aufgenommen Injektion.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

5

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 201102
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Teilnehmer (oder ihr gesetzlich bestellter und bevollmächtigter Vertreter oder Vormund) müssen das Einverständnisformular (ICF) und gegebenenfalls ein Einverständnisformular unterzeichnen und datieren
  • Die Teilnehmer müssen in der letzten IIT-Studie eine CS-101-Infusion erhalten haben

Ausschlusskriterien:

  • Es gibt keine Ausschlusskriterien

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: langfristige Nachverfolgung
Alle Teilnehmer, die die CS-101-03-Studie (NCT0606518) nach der CS-101-Infusion abschließen, werden gebeten, an dieser Langzeit-Folgestudie teilzunehmen.
Genetisch: CS-101
Autologe hämatopoetische CD34+-Stammzellsuspension, modifiziert durch In-vitro-Base-Editing-Technik

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit und Schwere von SAEs und CS-101-bedingten AES gemäß CTCAE v5.0
Zeitfenster: Unterzeichnung einer Einverständniserklärung bis zu 2 Jahre nach der CS-101-Infusion
CommonTerminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) verfügt über 5 Stufen der UE-Bestimmung, deren Schweregrad mit zunehmender Stufe zunimmt
Unterzeichnung einer Einverständniserklärung bis zu 2 Jahre nach der CS-101-Infusion
Eintritt des Todes jeglicher Ursache
Zeitfenster: Unterzeichnung einer Einverständniserklärung bis zu 2 Jahre nach der CS-101-Infusion
Unterzeichnung einer Einverständniserklärung bis zu 2 Jahre nach der CS-101-Infusion
Neue maligne Erkrankungen und hämatologische Erkrankungen
Zeitfenster: Unterzeichnung einer Einverständniserklärung bis zu 2 Jahre nach der CS-101-Infusion
Basierend auf ICD-11
Unterzeichnung einer Einverständniserklärung bis zu 2 Jahre nach der CS-101-Infusion
Auftreten der Transfusionsunabhängigkeit für mindestens 12 aufeinanderfolgende Monate
Zeitfenster: Von 3 Monaten nach der letzten Erythrozytentransfusion bis zu 2 Jahren nach der CS-101-Infusion
Von 3 Monaten nach der letzten Erythrozytentransfusion bis zu 2 Jahren nach der CS-101-Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der fötalen Hämoglobin(HbF)-Konzentration im Laufe der Zeit
Zeitfenster: bis zu 2 Jahre nach der CS-101-Infusion
bis zu 2 Jahre nach der CS-101-Infusion
Änderung der Gesamthämoglobin(Hb)-Konzentration im Laufe der Zeit
Zeitfenster: bis zu 2 Jahre nach der CS-101-Infusion
bis zu 2 Jahre nach der CS-101-Infusion
Chimärismusniveau im peripheren Blut und Knochenmark Anteil der Allele mit beabsichtigter genetischer Veränderung in peripheren Blutleukozyten und Knochenmark im Zeitverlauf
Zeitfenster: bis zu 2 Jahre nach der CS-101-Infusion
Anteil der Allele mit beabsichtigter genetischer Veränderung in peripheren Blutleukozyten und Knochenmark im Zeitverlauf
bis zu 2 Jahre nach der CS-101-Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Ermittler

  • Hauptermittler: Xiaowen Zhai, M.D., Children's Hospital of Fudan University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. Juni 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Juni 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Juni 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. Juni 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

10. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CS-101-04

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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