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Uno studio di follow-up a lungo termine nei partecipanti che hanno ricevuto CS-101

4 settembre 2025 aggiornato da: Children's Hospital of Fudan University

Uno studio di follow-up a lungo termine che valuta la sicurezza e l'efficacia dei soggetti con β-talassemia trattati con trapianto di cellule staminali ematopoietiche autologhe (CS-101) con base modificata

Questo è uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di CS-101 nei partecipanti che hanno ricevuto CS-101 nello studio CS -101-03 (NCT06065189)

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di CS-101 nei partecipanti che hanno ricevuto CS-101 nello studio CS -101-03 (NCT06065189).

I soggetti dello studio CS-101-03 verranno inseriti nel follow-up a lungo termine di questo studio fino a 2 anni dopo l'infusione al completamento dell'ultima visita di follow-up (6 mesi) dopo il trattamento con CS-101 Iniezione.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

5

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Cina, 201102
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I partecipanti (o il suo rappresentante o tutore legalmente nominato e autorizzato) devono firmare e datare il modulo di consenso informato (ICF) e, ove applicabile, un modulo di consenso
  • I partecipanti devono aver ricevuto l'infusione di CS-101 nell'ultimo studio IIT

Criteri di esclusione:

  • Non sono previsti criteri di esclusione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: follow-up a lungo termine
A tutti i partecipanti che completano lo studio CS-101-03(NCT0606518) dopo l'infusione di CS-101 verrà chiesto di partecipare a questo studio di follow-up a lungo termine.
Genetico: CS-101
Sospensione autologa di cellule staminali emopoietiche CD34+ modificata mediante tecnica di editing di base in vitro

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza e gravità degli SAE e degli AES correlati a CS-101 valutati da CTCAE v5.0
Lasso di tempo: Firma del consenso informato fino a 2 anni dopo l'infusione di CS-101
I criteri terminologici comuni per gli eventi avversi (CTCAE) prevedono 5 livelli di determinazione degli eventi avversi, la cui gravità aumenta all'aumentare del livello
Firma del consenso informato fino a 2 anni dopo l'infusione di CS-101
Evento di morte per tutte le cause
Lasso di tempo: Firma del consenso informato fino a 2 anni dopo l'infusione di CS-101
Firma del consenso informato fino a 2 anni dopo l'infusione di CS-101
Nuove neoplasie e patologie ematologiche
Lasso di tempo: Firma del consenso informato fino a 2 anni dopo l'infusione di CS-101
Basato sull'ICD-11
Firma del consenso informato fino a 2 anni dopo l'infusione di CS-101
Evento di raggiungimento dell'indipendenza dalle trasfusioni per almeno 12 mesi consecutivi
Lasso di tempo: Da 3 mesi dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi fino a 2 anni dopo l'infusione di CS-101
Da 3 mesi dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi fino a 2 anni dopo l'infusione di CS-101

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della concentrazione di emoglobina fetale (HbF) nel tempo
Lasso di tempo: fino a 2 anni dopo l’infusione di CS-101
fino a 2 anni dopo l’infusione di CS-101
Variazione della concentrazione di emoglobina totale (Hb) nel tempo
Lasso di tempo: fino a 2 anni dopo l’infusione di CS-101
fino a 2 anni dopo l’infusione di CS-101
Livello di chimerismo nel sangue periferico e nel midollo osseo Proporzione di alleli con modificazione genetica prevista nei leucociti del sangue periferico e nel midollo osseo nel tempo
Lasso di tempo: fino a 2 anni dopo l’infusione di CS-101
Proporzione di alleli con modificazione genetica prevista nei leucociti del sangue periferico e nel midollo osseo nel tempo
fino a 2 anni dopo l’infusione di CS-101

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Investigatori

  • Investigatore principale: Xiaowen Zhai, M.D., Children's Hospital of Fudan University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 giugno 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 giugno 2024

Primo Inserito (Effettivo)

28 giugno 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

10 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CS-101-04

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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