Un estudio de seguimiento a largo plazo en participantes que recibieron CS-101
4 de septiembre de 2025 actualizado por: Children's Hospital of Fudan University
Un estudio de seguimiento a largo plazo que evalúa la seguridad y eficacia de sujetos con β-talasemia tratados con un trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (CS-101) editado con base
Este es un estudio para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de CS-101 en participantes que recibieron CS-101 en el estudio CS -101-03 (NCT06065189)
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este es un estudio para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de CS-101 en participantes que recibieron CS-101 en el estudio CS -101-03 (NCT06065189).
Los sujetos del estudio CS-101-03 participarán en el seguimiento a largo plazo de este estudio hasta 2 años después de la infusión al finalizar la última visita de seguimiento (6 meses) después del tratamiento con CS-101. Inyección.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
5
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Xiaowen Zhai, M.D.
- Número de teléfono: +86-021-64931126
- Correo electrónico: zhaixiaowendy@163.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Zifeng Li, M.S.
- Número de teléfono: +86-13920704768
- Correo electrónico: zfli18@fudan.edu.cn
Ubicaciones de estudio
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Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, Porcelana, 201102
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Fudan University
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Contacto:
- Zifeng Li, M.S.
- Número de teléfono: +86-13920704768
- Correo electrónico: zfli18@fudan.edu.cn
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los participantes (o su representante o tutor legalmente designado y autorizado) deben firmar y fechar el formulario de consentimiento informado (ICF) y, cuando corresponda, un formulario de consentimiento.
- Los participantes deben haber recibido una infusión de CS-101 en el último estudio IIT.
Criterio de exclusión:
- No hay criterios de exclusión.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: seguimiento a largo plazo
A todos los participantes que completen el estudio CS-101-03 (NCT0606518) después de la infusión de CS-101 se les pedirá que participen en este estudio de seguimiento a largo plazo.
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Suspensión autóloga de células madre hematopoyéticas CD34+ modificada mediante técnica de edición de bases in vitro
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Frecuencia y gravedad de EAG y EAG relacionados con CS-101 según lo evaluado por CTCAE v5.0
Periodo de tiempo: Firma de consentimiento informado hasta 2 años después de la infusión de CS-101
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Los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE) tienen 5 niveles de determinación de AE, cuya gravedad aumenta a medida que aumenta el nivel.
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Firma de consentimiento informado hasta 2 años después de la infusión de CS-101
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Ocurrencia de muerte por todas las causas.
Periodo de tiempo: Firma de consentimiento informado hasta 2 años después de la infusión de CS-101
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Firma de consentimiento informado hasta 2 años después de la infusión de CS-101
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Nuevas neoplasias malignas y trastornos hematológicos.
Periodo de tiempo: Firma de consentimiento informado hasta 2 años después de la infusión de CS-101
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Basado en la CIE-11
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Firma de consentimiento informado hasta 2 años después de la infusión de CS-101
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Ocurrencia de lograr la independencia transfusional durante al menos 12 meses consecutivos
Periodo de tiempo: Desde 3 meses después de la última transfusión de glóbulos rojos hasta 2 años después de la infusión de CS-101
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Desde 3 meses después de la última transfusión de glóbulos rojos hasta 2 años después de la infusión de CS-101
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la concentración de hemoglobina fetal (HbF) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: hasta 2 años después de la infusión de CS-101
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hasta 2 años después de la infusión de CS-101
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Cambio en la concentración total de hemoglobina (Hb) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: hasta 2 años después de la infusión de CS-101
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hasta 2 años después de la infusión de CS-101
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Nivel de quimerismo en sangre periférica y médula ósea Proporción de alelos con modificación genética prevista en leucocitos de sangre periférica y médula ósea a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: hasta 2 años después de la infusión de CS-101
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Proporción de alelos con modificación genética prevista en leucocitos de sangre periférica y médula ósea a lo largo del tiempo
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hasta 2 años después de la infusión de CS-101
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Xiaowen Zhai, M.D., Children's Hospital of Fudan University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
18 de junio de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de junio de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de junio de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de junio de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
28 de junio de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
10 de septiembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de septiembre de 2025
Última verificación
1 de septiembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CS-101-04
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .