Een langetermijnvervolgonderzoek bij deelnemers die CS-101 ontvingen
4 september 2025 bijgewerkt door: Children's Hospital of Fudan University
Een langetermijnvervolgonderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van proefpersonen met β-thalassemie die worden behandeld met base-edited autologe hematopoëtische stamceltransplantatie (CS-101)
Dit is een onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van CS-101 op de lange termijn te evalueren bij deelnemers die CS-101 kregen in onderzoek CS-101-03 (NCT06065189)
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van CS-101 op de lange termijn te evalueren bij deelnemers die CS-101 kregen in onderzoek CS-101-03 (NCT06065189).
Proefpersonen in het CS-101-03-onderzoek zullen worden opgenomen in de langetermijnfollow-up van dit onderzoek tot 2 jaar na de infusie na voltooiing van het laatste (6 maanden durende) vervolgbezoek na behandeling met CS-101 Injectie.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
5
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Xiaowen Zhai, M.D.
- Telefoonnummer: +86-021-64931126
- E-mail: zhaixiaowendy@163.com
Studie Contact Back-up
- Naam: Zifeng Li, M.S.
- Telefoonnummer: +86-13920704768
- E-mail: zfli18@fudan.edu.cn
Studie Locaties
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, China, 201102
- Werving
- Children's Hospital of Fudan University
-
Contact:
- Zifeng Li, M.S.
- Telefoonnummer: +86-13920704768
- E-mail: zfli18@fudan.edu.cn
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Deelnemers (of zijn of haar wettelijk aangestelde en gemachtigde vertegenwoordiger of voogd) moeten het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) en, indien van toepassing, een toestemmingsformulier ondertekenen en dateren
- Deelnemers moeten tijdens het laatste IIT-onderzoek een CS-101-infuus hebben gekregen
Uitsluitingscriteria:
- Er zijn geen uitsluitingscriteria
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ander
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: opvolging op lange termijn
Alle deelnemers die het CS-101-03(NCT0606518)-onderzoek voltooien na CS-101-infusie, zullen worden gevraagd om deel te nemen aan dit langetermijnvervolgonderzoek.
|
Autologe CD34+ hematopoietische stamcelsuspensie gemodificeerd door in vitro base editing techniek
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Frequentie en ernst van SAE's en CS-101-gerelateerde AES zoals beoordeeld door CTCAE v5.0
Tijdsspanne: Ondertekening van geïnformeerde toestemming tot 2 jaar na CS-101-infusie
|
CommonTerminology Criteria voor bijwerkingen (CTCAE) heeft 5 niveaus van AE-bepaling, die in ernst toenemen naarmate het niveau toeneemt
|
Ondertekening van geïnformeerde toestemming tot 2 jaar na CS-101-infusie
|
|
Het optreden van sterfte door alle oorzaken
Tijdsspanne: Ondertekening van geïnformeerde toestemming tot 2 jaar na CS-101-infusie
|
Ondertekening van geïnformeerde toestemming tot 2 jaar na CS-101-infusie
|
|
|
Nieuwe maligniteiten en hematologische aandoeningen
Tijdsspanne: Ondertekening van geïnformeerde toestemming tot 2 jaar na CS-101-infusie
|
Gebaseerd op ICD-11
|
Ondertekening van geïnformeerde toestemming tot 2 jaar na CS-101-infusie
|
|
Het optreden van het bereiken van transfusie-onafhankelijkheid gedurende ten minste 12 opeenvolgende maanden
Tijdsspanne: Vanaf 3 maanden na de laatste RBC-transfusie tot 2 jaar na CS-101-infusie
|
Vanaf 3 maanden na de laatste RBC-transfusie tot 2 jaar na CS-101-infusie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in de foetale hemoglobineconcentratie (HbF) in de loop van de tijd
Tijdsspanne: tot 2 jaar na CS-101-infusie
|
tot 2 jaar na CS-101-infusie
|
|
|
Verandering in de totale hemoglobine(Hb)-concentratie in de loop van de tijd
Tijdsspanne: tot 2 jaar na CS-101-infusie
|
tot 2 jaar na CS-101-infusie
|
|
|
Chimerismeniveau in perifeer bloed en beenmerg Aandeel van allelen met beoogde genetische modificatie in perifere bloedleukocyten en beenmerg in de loop van de tijd
Tijdsspanne: tot 2 jaar na CS-101-infusie
|
Aandeel van allelen met beoogde genetische modificatie in perifere bloedleukocyten en beenmerg in de loop van de tijd
|
tot 2 jaar na CS-101-infusie
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Xiaowen Zhai, M.D., Children's Hospital of Fudan University
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
18 juni 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
1 december 2026
Studie voltooiing (Geschat)
1 juni 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
24 juni 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
24 juni 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
28 juni 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
10 september 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
4 september 2025
Laatst geverifieerd
1 september 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CS-101-04
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .