散発性封入体筋炎患者におけるポゼリマブとセムディシランの併用療法の有効性と安全性
調査の概要
詳細な説明
これは、10 人の患者にポゼリマブ 200mg/セムディシラン 200mg の皮下注射を 4 週間ごとに 104 週間受けるパイロット研究です。 皮下注射は研究スタッフによって行われ、最初の最初の注射後30分間患者が監視されます。 研究の残りの期間中、研究スタッフによる注射訓練の後、患者または介護者が自宅で注射を行うことができます。 指定された人は、注射を実行する能力を確認するために観察されます。
研究治療の投与期間は、予定投与日から±7日以内です。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- 初期フェーズ 1
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Emil Hussain, Manager
- 電話番号：212 5129200140
- メール：emil@austinneuromuscle.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Yessar Hussain, MD
- 電話番号：5129200140
- メール：research@austinneuromuscle.com
研究場所
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78759
- 募集
- Austin Neuromuscular Center
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主任研究者：
- Yessar Hussain, MD
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コンタクト：
- Emil Hussain
- 電話番号：212 5129200140
- メール：emil@austinneuromuscle.com
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
1. 年齢 45 歳以上から 75 歳まで 2. ENMC IBM 研究診断基準に基づいて sIBM と診断されている 3. 診療所への訪問および研究関連の手順に従う意思と能力がある。 4. 研究患者または法的に認められる代理人が署名したインフォームドコンセントを提供します。
5. 研究関連のアンケートを理解し、記入することができます。 6. 補助器具の有無にかかわらず、少なくとも 20 フィート/6 メートル歩行できること。椅子から立ち上がった参加者は、歩行器、歩行器、杖、松葉杖、装具などの任意の歩行器具を使用できます。 他の人にサポートしてもらうことはできず、サポートのために家具や壁を使用することもできません。
7. 女性の場合、被験者は以下の処置を受けていなければなりません: (a) 子宮摘出術、両側卵巣摘出術、または両側卵巣結紮術により外科的に不妊手術されている必要があります。 または (b) 妊娠の可能性があり、次のような避妊方法を使用している。
•複合（エストロゲンとプロゲストゲンを含む）ホルモン。 排卵の阻害に関連する避妊:
o 経口
- 膣内
経皮
- 排卵の阻害に関連するプロゲストゲンのみのホルモン避妊法:
- オーラル
- 注射可能
埋め込み可能
• 子宮内避妊器具
• 子宮内ホルモン放出システム
• 両側卵管閉塞
- 精管切除されたパートナー
性的禁欲または妊娠の可能性がない（すなわち、他の根本的な医学的原因がなく、連続12か月以上月経がない）被験者は、研究中および研究後120日間、性的パートナーとともに選択した避妊方法を使用し続けることに同意する必要があります。勉強の完了。
8. 男性の場合、被験者は精管切除術を受けているか、パートナーとともに信頼できる避妊方法を使用するか、性交の完全な禁欲を維持する必要があります。 被験者は、研究中および研究完了後120日間、性的パートナーに対して選択した避妊方法を継続して使用することに同意する必要があります。
除外基準:
1. 運動障害を引き起こすその他の神経学的症状（例、脳卒中後の片麻痺、パーキンソン病）または筋骨格疾患（例、重度の変形性関節症）。
2. 既知の活動性悪性腫瘍。 3. 研究者の意見において、この研究への患者の参加に悪影響を与える可能性がある重大な疾患または重大な疾患の病歴。
4. 補体阻害剤による過去の治療 5. 髄膜炎菌性疾患の病歴 6. スクリーニング期間中および治験治療の開始前にワクチン接種が実施される場合を除き、スクリーニング訪問前5年以内に髄膜炎菌および肺炎球菌ワクチン接種が記録されていない。
7.髄膜炎菌ワクチン（グループACWY結合体およびグループBワクチン）および肺炎球菌ワクチンに対する既知の禁忌。
8. 髄膜炎菌および肺炎球菌のワクチン接種を受けることを望まない被験者。 9. スクリーニング血清ALTレベル>3×ULNおよび/または総ビリルビン>2×ULNを有する患者(ビリルビン上昇がギルバート症候群の疑いによるものでない限り)。
10.ベースライン前2週間以内の活動性または最近の全身感染症。 11. 妊娠中、妊娠を計画している、または授乳中の女性対象。 12. 30日以内または治験薬の5半減期以内の治験薬による治療。
13. 別の同時介入臨床試験への参加。 14. 機能的および解剖学的無脾症を有する被験者 15． スクリーニングでB型肝炎、C型肝炎、またはHIVの検査結果が陽性となった被験者16． 活動性または潜在性結核の存在 17. 他の形態の筋炎または筋障害または筋炎の存在が他の自己免疫疾患と重複する 18. 他の自己免疫疾患または自己炎症疾患の存在
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：注射
患者は、ポゼリマブ 200mg/セムディシラン 200mg の皮下注射を 4 週間ごとに 104 週間受けます。 皮下注射は研究スタッフによって行われ、最初の最初の注射後30分間患者が監視されます。 研究の残りの期間中、研究スタッフによる注射訓練の後、患者または介護者が自宅で注射を行うことができます。 指定された人は、注射を実行する能力を確認するために観察されます。 研究治療の投与期間は、予定投与日から±7日以内です。 |
ポゼリマブ 200mg/セムディシラン 200mg を 4 週間ごとに 104 週間皮下注射する患者
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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IBM-機能評価スケール (IBM-FRS)
時間枠：スクリーニング来院から 104 週目までの変化。
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IBM-FRS は、IBM 患者の身体機能を評価する、面接官が実施する 10 項目の患者報告アウトカム (PRO) 尺度です。
IBMFRS には、下半身の身体機能、一般的な身体機能、特定の日常生活活動を実行する能力、細かい運動能力、および嚥下を評価する項目が含まれています。
患者は、疾患の発症前に、0 (活動不能) から 4 (正常) までの範囲のリッカートスケールで、各概念に関連した課題遂行の難しさを評価するよう求められます。
IBMFRS のスコアの範囲は 0 ～ 40 で、スコアが高いほど機能が良好であることを示します。
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スクリーニング来院から 104 週目までの変化。
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IBM 身体機能評価 (sIFA)
時間枠：スクリーニング来院から 104 週目までの変化。
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SIFA は、sIBM 患者の身体機能を評価する 11 項目の自己管理型 PRO 尺度です。
このアンケートは、0 (困難なし) から 10 (できない) までの範囲の数値評価スケールで患者によって記入され、合計スコアは 0 から 100 の範囲で、100 は重度の制限を示します。
患者は、過去 7 日間に、下半身および上半身の身体機能、一般的な身体機能、細かい運動能力、および嚥下を伴う作業を実行する際の難しさを評価するよう求められます。
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スクリーニング来院から 104 週目までの変化。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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手動筋力テスト
時間枠：スクリーニング来院から 104 週目までの変化
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このツールは筋力を 0 ～ 10 点のスケールで評価します。 指定された 7 つの筋肉のセットは、潜在的な MMT-8 スコアが 0 ～ 150 の範囲になるように、両側性に加えて軸（首の屈筋）テストもテストされ、スコアが高いほど機能が良好であることを示します。 テストされる指定された筋肉は次のとおりです。
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スクリーニング来院から 104 週目までの変化
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手の握力
時間枠：スクリーニング来院から 104 週目までの変化
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このテストでは、ハンドグリップダイナモメーターを使用して、右手と左手の強度を別々に測定します。
各患者の肩、肘、手首の関節全体で一貫した角度が維持されます。
前腕と手の配置は参加者ごとに標準化されており、前腕は平らな面でサポートされます。
このテストの筋力はキログラム (kg) で評価されます。
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スクリーニング来院から 104 週目までの変化
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大腿四頭筋の筋力テスト
時間枠：スクリーニング来院から 104 週目までの変化
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このテストでは、ダイナモメーターを使用して、左右両方の大腿四頭筋の強度を測定します。
座位では、各患者の股関節と膝関節にわたって一貫した 90 度の角度が維持されます。
このテストの筋力はキログラム (kg) で評価されます。
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スクリーニング来院から 104 週目までの変化
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健康評価アンケート障害指数 (HAQ/HAQ-DI)
時間枠：スクリーニング来院から 104 週目までの変化
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このツールは、着替え、起床、食事、歩行、衛生、リーチ、グリップ、アクティビティの 8 つのセクションで構成されており、それぞれに 2 ～ 3 つの質問が含まれています。 スコアには、0 (まったく困難なし)、1 (ある程度困難がある)、2 (かなり困難がある)、3 (演奏できない) が含まれます。 各セクションのスコアは、その最高スコアによって決定されます。 HAQ-DI は、障害カテゴリのスコアリング アルゴリズムにおいて、対象者の補助具、デバイス、または補助の使用を考慮します。 障害カテゴリで「補助具/装置」および/または「他の人からの援助」のいずれかがチェックされている場合、元のスコアが「0」(困難なし) であった場合、このカテゴリのスコアは「2」(かなり困難) に設定されます。 ）または「1」（ある程度の難易度）。 次に、調整されたカテゴリのスコアを合計し、回答されたカテゴリの数で割ることによって、HAQ-DI が計算されます。 スコア付け規則は、20 の回答項目を使用した HAQ/HAQ-DI の標準障害指数に基づいています。 スコアが高いほど障害が大きいことを示します。 |
スクリーニング来院から 104 週目までの変化
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6分間の歩行テスト
時間枠：スクリーニング来院から 104 週目までの変化
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。これはもともと呼吸器疾患の患者のために開発されたもので、呼吸器疾患や心血管疾患の患者において有効性と信頼性が確立されており、広く使用されている身体機能検査です (オランダ、2014)。
6MWT は、sIBM 研究の結果尺度としても使用されています (Mendell、2017) (Rose、2013)。
このテストでは、患者が 6 分間に歩く距離をメートル (M) 単位で測定します。
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スクリーニング来院から 104 週目までの変化
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タイムアップ・アンド・ゴー (TUG)
時間枠：スクリーニング来院から 104 週目までの変化
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この検査では、患者が座位から立ち上がり、3メートル歩き、向きを変え、椅子に戻り、座るまでの時間を測定します。
このテストは秒単位で測定されます。
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スクリーニング来院から 104 週目までの変化
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4 点ホプキンス フォールズ グレーディング スケール (HFGS)
時間枠：スクリーニング来院から 104 週目までの変化
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HFGS は、面接官が管理する 4 項目の尺度で、秋の出来事の性質と重大度を評価します。
イラストを使用して、滝は 4 つのグレードに分類されます。 グレード 1 - 滝近く。グレード 2 - 患者が医師の診察を受けられない場合。グレード 3 - 患者が医師の診察を受けるが入院しない場合。グレード 4 - 患者が入院する場合。
HFGS は、優れた表面および内容の妥当性を示し、クラス内相関係数は 0.998 でした (Davalos-Bichar、2013)。
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スクリーニング来院から 104 週目までの変化
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Yessar Hussain, MD、Austin Neuromuscular Center
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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