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Efficacia e sicurezza della terapia di combinazione pozelimab e cemdisiran in pazienti con miosite sporadica a corpi inclusi

15 gennaio 2026 aggiornato da: Austin Neuromuscular Center
Valutare l'efficacia della terapia di combinazione Pozelimab/Cemdisiran in pazienti con sIBM

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio pilota su 10 pazienti che hanno ricevuto iniezioni SC di Pozelimab 200 mg/Cemdisiran 200 mg ogni 4 settimane per 104 settimane. Le iniezioni SC verranno somministrate dal personale dello studio e il paziente verrà monitorato per 30 minuti dopo la prima iniezione iniziale. Durante il resto dello studio, le iniezioni possono essere somministrate a casa dal paziente o da chi lo assiste dopo l'addestramento sulle iniezioni fornito dal personale dello studio. Le persone designate saranno osservate per confermare la loro capacità di eseguire le iniezioni.

La finestra di dosaggio del trattamento in studio è entro ±7 giorni dalla data della dose programmata.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

10

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78759
        • Reclutamento
        • Austin Neuromuscular Center
        • Investigatore principale:
          • Yessar Hussain, MD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • 1. Età ≥45 anni fino a 75 anni 2. Diagnosi di sIBM sulla base dei criteri diagnostici di ricerca IBM ENMC 3. Disponibilità e capacità di conformarsi alle visite cliniche e alle procedure correlate allo studio. 4. Fornire il consenso informato firmato dal paziente dello studio o da un rappresentante legalmente accettabile.

    5. In grado di comprendere e completare questionari relativi allo studio. 6. In grado di deambulare per almeno 20 piedi/6 metri con o senza dispositivo di assistenza. Una volta alzato dalla sedia, il partecipante può utilizzare qualsiasi dispositivo per camminare, ad esempio deambulatore/telaio, bastone, stampelle o tutori. Non possono essere sostenuti da un'altra persona e non possono utilizzare mobili o pareti come supporto.

    7. Se di sesso femminile, il soggetto deve essere: (a) sterilizzato chirurgicamente tramite isterectomia, ovariectomia bilaterale o legatura delle tube bilaterale. o (b) in età fertile e che utilizzano un metodo contraccettivo, come:

    •Ormonali combinati (contenenti estrogeni e progestinici). contraccezione associata all'inibizione dell'ovulazione:

    o Orale

    • Intravaginale

    • Transdermico

      • Contraccezione ormonale a base di solo progestinico associata all'inibizione dell'ovulazione:
    • Orale
    • Iniettabile

    • Impiantabile

      • Dispositivo intrauterino

      • Sistema intrauterino di rilascio degli ormoni

      • Occlusione tubarica bilaterale

      • Partner vasectomizzato

      • Astinenza sessuale o non potenzialmente fertile (ovvero, assenza di mestruazioni per ≥12 mesi consecutivi senza altre cause mediche sottostanti) Il soggetto deve accettare di continuare a utilizzare il metodo contraccettivo selezionato con il suo partner sessuale durante lo studio e per 120 giorni successivi completamento degli studi.

        8. Se maschio, il soggetto deve essere stato sottoposto a vasectomia o deve utilizzare un metodo contraccettivo affidabile con il proprio partner o mantenere un'astinenza totale dai rapporti sessuali. Il soggetto deve accettare di continuare a utilizzare il metodo contraccettivo selezionato con il suo partner sessuale durante lo studio e per 120 giorni dopo il completamento dello studio.

Criteri di esclusione:

  • 1. Altre condizioni neurologiche (ad esempio, emiplegia post-ictus, morbo di Parkinson) o condizioni muscoloscheletriche (ad esempio, grave osteoartrite) che causano problemi di mobilità.

    2. Qualsiasi tumore maligno attivo noto. 3. Malattia significativa o storia di malattia significativa che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe influenzare negativamente la partecipazione del paziente a questo studio.

    4. Qualsiasi trattamento precedente con un inibitore del complemento 5. Storia di malattia meningococcica 6. Nessuna vaccinazione documentata contro meningococco e pneumococco nei 5 anni precedenti la visita di screening a meno che la vaccinazione non venga somministrata durante il periodo di screening e prima dell'inizio del trattamento in studio.

    7. Controindicazione nota ai vaccini meningococcici (coniugati del gruppo ACWY e vaccini del gruppo B) e pneumococcici.

    8. Soggetto non disposto a ricevere vaccinazioni meningococciche e pneumococciche. 9. Pazienti con livelli sierici di ALT allo screening >3xULN e/o bilirubina totale >2xULN (a meno che l'aumento della bilirubina non sia dovuto alla sospetta sindrome di Gilbert).

    10. Infezione sistemica attiva o recente nelle 2 settimane precedenti al basale. 11. Soggetti di sesso femminile in gravidanza, che stanno pianificando una gravidanza o in allattamento. 12. Trattamento con un farmaco sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite del farmaco sperimentale.

    13. Partecipazione ad un altro studio clinico interventistico simultaneo. 14. Soggetti con asplenia funzionale e anatomica 15. Soggetti con test positivi per epatite B, epatite C o HIV allo screening 16. Presenza di tubercolosi attiva o latente 17. Presenza di qualsiasi altra forma di miosite o miopatia o sovrapposizione di miosite con altre malattie autoimmuni 18. Presenza di altre malattie autoimmuni o autoinfiammatorie

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: INIEZIONE

pazienti a ricevere iniezioni SC di Pozelimab 200 mg/Cemdisiran 200 mg ogni 4 settimane per 104 settimane. Le iniezioni SC verranno somministrate dal personale dello studio e il paziente verrà monitorato per 30 minuti dopo la prima iniezione iniziale. Durante il resto dello studio, le iniezioni possono essere somministrate a casa dal paziente o da chi lo assiste dopo l'addestramento sulle iniezioni fornito dal personale dello studio. Le persone designate saranno osservate per confermare la loro capacità di eseguire le iniezioni.

La finestra di dosaggio del trattamento in studio è entro ±7 giorni dalla data della dose programmata.
Prodotto combinato: Pozelimab/Cemdisiran
Pazienti che ricevono iniezioni SC di Pozelimab 200 mg/Cemdisiran 200 mg ogni 4 settimane per 104 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala di valutazione funzionale IBM (IBM-FRS)
Lasso di tempo: passaggio dalla visita di screening alla settimana 104.
L'IBM-FRS è una misura dei risultati riportati dai pazienti (PRO) composta da 10 item somministrati dall'intervistatore che valuta la funzione fisica nei pazienti con IBM. L'IBBMFRS include elementi che valutano la funzione fisica della parte inferiore del corpo, la funzione fisica generale, la capacità di svolgere determinate attività della vita quotidiana, le capacità motorie e la deglutizione. Su una scala Likert che va da 0 (incapace di svolgere attività) a 4 (normale), ai pazienti viene chiesto di valutare la loro difficoltà nell'eseguire compiti rispetto a ciascun concetto prima dell'insorgenza della malattia. I punteggi dell'IBFRS vanno da 0 a 40, con punteggi più alti che indicano un funzionamento migliore.
passaggio dalla visita di screening alla settimana 104.
Valutazione del funzionamento fisico IBM (sIFA)
Lasso di tempo: passaggio dalla visita di screening alla settimana 104.
Il sIFA è una misura PRO autosomministrata composta da 11 item che valuta la funzione fisica nei pazienti con sIBM. Tale questionario verrà completato dal paziente su una scala di valutazione numerica che va da 0 (nessuna difficoltà) a 10 (impossibile fare), con un punteggio totale che va da 0 a 100, dove 100 indica gravi limitazioni. Ai pazienti verrà chiesto di valutare la loro difficoltà nell'eseguire compiti che coinvolgono la funzione fisica della parte inferiore e superiore del corpo, la funzione fisica generale, le capacità motorie e la deglutizione negli ultimi 7 giorni.
passaggio dalla visita di screening alla settimana 104.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Test muscolare manuale
Lasso di tempo: Passaggio dalla visita di screening alla settimana 104

Questo strumento valuta la forza muscolare utilizzando una scala da 0 a 10 punti. Un insieme di 7 muscoli designati viene testato bilateralmente più un test assiale (flessori del collo) in modo che il potenziale punteggio MMT-8 sia compreso tra 0 e 150, dove un punteggio più alto indica un funzionamento migliore.

I muscoli designati testati saranno:

  • Flessori del collo
  • Deltoide medio
  • Bicipite brachiale
  • Gluteo massimo o Ileopsoas
  • Gluteo medio
  • Quadricipiti
  • Estensori del polso
  • Dorsiflessori della caviglia
Passaggio dalla visita di screening alla settimana 104
Forza della presa della mano
Lasso di tempo: Passaggio dalla visita di screening alla settimana 104
In questo test, la forza viene misurata separatamente sia nella mano destra che in quella sinistra con un dinamometro a impugnatura. Vengono mantenuti angoli coerenti per ciascun paziente attraverso le articolazioni della spalla, del gomito e del polso. Il posizionamento dell'avambraccio e della mano è standardizzato per ciascun partecipante e l'avambraccio è supportato da una superficie piana. La forza muscolare per questo test sarà valutata in chilogrammi (kg).
Passaggio dalla visita di screening alla settimana 104
Test di forza del quadricipite
Lasso di tempo: Passaggio dalla visita di screening alla settimana 104
In questo test, la forza viene misurata sia nel quadricipite destro che in quello sinistro con un dinamometro. Vengono mantenuti angoli coerenti di 90 gradi per ciascun paziente attraverso le articolazioni dell'anca e del ginocchio in posizione seduta. La forza muscolare per questo test sarà valutata in chilogrammi (kg).
Passaggio dalla visita di screening alla settimana 104
Indice di disabilità del questionario di valutazione sanitaria (HAQ/HAQ-DI)
Lasso di tempo: Passaggio dalla visita di screening alla settimana 104

Questo strumento è composto da 8 sezioni: vestirsi, alzarsi, mangiare, camminare, igiene, portata, presa e attività, ciascuna contenente da 2 a 3 domande. Il punteggio include 0 (senza alcuna difficoltà), 1 (con qualche difficoltà), 2 (con molta difficoltà) e 3 (impossibile eseguire). Il punteggio di ciascuna sezione è determinato dal punteggio più alto.

L'HAQ-DI considera l'utilizzo da parte del soggetto di ausili, dispositivi o assistenza nell'algoritmo di punteggio per una categoria di disabilità. Se per una categoria di disabilità vengono selezionati "ausili/dispositivi" e/o "assistenza da parte di un'altra persona", il punteggio per questa categoria è impostato su "2" (molta difficoltà), se il punteggio originale era "0" (nessuna difficoltà ) o "1" (qualche difficoltà). L'HAQ-DI viene quindi calcolato sommando i punteggi delle categorie modificate e dividendoli per il numero di categorie a cui è stata data risposta. Le convenzioni di punteggio si basano sull'indice di disabilità standard di HAQ/HAQ-DI, utilizzando i 20 elementi di risposta. Un punteggio più alto indica una maggiore disabilità.
Passaggio dalla visita di screening alla settimana 104
Test del cammino di 6 minuti
Lasso di tempo: Passaggio dalla visita di screening alla settimana 104
. Originariamente sviluppato per pazienti con malattie respiratorie, questo è un test di funzionalità fisica ampiamente utilizzato con validità e affidabilità consolidate in pazienti con malattie respiratorie e cardiovascolari (Holland, 2014). Il 6MWT è stato utilizzato anche come misura di risultato negli studi sIBM (Mendell, 2017) (Rose, 2013). Questo test misurerà la distanza percorsa dal paziente in metri (M) in 6 minuti.
Passaggio dalla visita di screening alla settimana 104
Tempo scaduto e via (TUG)
Lasso di tempo: Passaggio dalla visita di screening alla settimana 104
In questo test, viene misurata la quantità di tempo necessaria al paziente per alzarsi da una posizione seduta, camminare per 3 metri, girarsi, tornare alla sedia e quindi sedersi. Questo test verrà misurato in secondi (sec).
Passaggio dalla visita di screening alla settimana 104
Scala di valutazione Hopkins Falls a 4 punti (HFGS)
Lasso di tempo: Passaggio dalla visita di screening alla settimana 104
HFGS è una scala composta da 4 item somministrata dall'intervistatore che valuta la natura e la gravità di un evento di caduta. Utilizzando le illustrazioni, le cadute sono divise in quattro gradi: Grado 1 - quasi caduta; Grado 2 - caduta in cui il paziente non riceve cure mediche; Grado 3 - caduta in cui il paziente riceve cure mediche ma non viene ricoverato in ospedale; e Grado 4: caduta in cui il paziente viene ricoverato in ospedale. HFGS ha mostrato una buona validità visiva e di contenuto e aveva un coefficiente di correlazione intraclasse di 0,998 (Davalos-Bichara, 2013).
Passaggio dalla visita di screening alla settimana 104

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Austin Neuromuscular Center

Collaboratori

Regeneron Pharmaceuticals

Investigatori

  • Investigatore principale: Yessar Hussain, MD, Austin Neuromuscular Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 agosto 2024

Completamento primario (Stimato)

30 maggio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

30 agosto 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 maggio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 giugno 2024

Primo Inserito (Effettivo)

28 giugno 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

16 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • R3918-OT-2383

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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